Capricor Therapeutics宣佈延長PDUFA目標行動日期，FDA繼續審查Deramiocel BLA

- 新的PDUFA目標行動日期為2026年11月22日，此前提交了額外的3期HOPE-3數據和分析，支持完善的擬議適應症-

聖地亞哥，2026年8月24日（環球新聞）-- Capricor Therapeutics（納斯達克：CAPR）是一家開發用於治療罕見疾病的基於變革細胞和外來體的療法的生物技術公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已延長其Deramiocel生物製品許可申請（BLA）的處方藥用户費法案（PDUFA）目標行動日期，2026年8月22日至2026年11月22日，杜興肌營養不良症（DID）的研究性細胞療法。

作為2026年7月諮詢委員會會議后與FDA持續討論的一部分，Capricor提交了一份BLA修正案，其中包括其關鍵3期HOPE-3研究的24個月開放標籤擴展數據和額外的穩健性分析，並要求FDA審查現有和新數據，以支持針對上肢功能的細化擬議適應症，HOPE-3的主要終點。FDA生物製品評估與研究中心（CBER）接受了該修正案進行審查，理由是DMZ方面存在重大未滿足的醫療需求。FDA已將該提交文件歸類為重大修正案，並將PDUFA目標行動日期延長了三個月，以便有更多時間審查信息。

琳達·馬爾班博士説：「通過HOPE-3的額外一年隨訪，我們現在擁有了評估杜興上肢功能的最廣泛的臨牀數據集之一。」Capricor首席執行官。「HOPE-3達到了其主要終點，證明了上肢功能在統計學上的顯着益處，我們相信修正案中包含的額外開放標籤數據和進一步分析強化了支持改進的擬議適應症的證據。我們感謝FDA的持續參與，並期待在該機構完成審查時與其進行建設性合作。」

馬爾班繼續説道：「患者、家人和臨牀醫生在7月份的諮詢委員會會議上分享的有力證詞強調了保留上肢功能及其為杜興氏症患者提供獨立性的重要性。在功能一旦喪失就無法恢復的進展性疾病中，我們相信上肢功能的保留有可能轉化為患者獨立性和日常生活的有意義的差異。這種影響強化了我們工作的緊迫性，以及我們儘快將Deramiocel帶入杜興社區的承諾。」

關於杜興肌營養不良症

杜興肌營養不良症（DID）是一種嚴重的X連鎖遺傳性疾病，其特徵是影響骨骼肌、呼吸肌和心肌的進行性肌肉變性。它是由於缺乏功能性肌萎縮蛋白（肌肉細胞中的關鍵結構蛋白）引起的。DMZ影響美國約15，000人，主要影響男孩。隨着時間的推移，心肌的惡化會導致心肌病和心力衰竭，這是DMZ死亡的主要原因。目前尚無治癒方法，治療選擇仍然有限。

關於Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同種異源心臟球源細胞（CDC）組成，這是一種罕見的心臟細胞群，臨牀前和臨牀研究已證明，在保存肌營養不良症（如DMZ）中的骨骼和心肌功能方面發揮免疫調節和抗纖維化作用。CDC通過分泌稱為外來體的細胞外小泡發揮作用，外來體針對巨噬細胞並改變其表達譜，以採用治癒表型而不是促炎症表型。在治療DMZ方面，Deramiocel在美國擁有孤兒藥、RMAT和罕見兒科疾病稱號，以及歐洲的孤兒藥和ATMP指定。罕見兒科疾病指定在批准后可能使Capricor有資格獲得優先審查申請。

關於Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家生物技術公司，致力於推進基於細胞和外泌體的治療方法，用於治療罕見疾病。我們的主要候選產品Deramiocel是一種處於杜氏肌營養不良症（DID）開發后期的同種異基因心臟源細胞療法，在臨牀研究中評估了其保留骨骼和心肌功能的潛力。Capricor還在推進其專有的StealthX™外泌體平臺，用於在一系列疾病中靶向遞送寡核苷酸、蛋白質和小分子治療劑。在Capricor，我們致力於為罕見疾病患者提供新療法。欲瞭解更多信息，請訪問capricor.com並在Facebook、Instagram和X上關注Capricor。

關於前瞻性陳述的警告

本新聞稿中有關Capricor候選產品的有效性、安全性和預期利用的聲明;臨牀試驗的啟動、進行、規模、時間和結果;臨牀試驗的入組速度;有關監管備案、未來研究和臨牀試驗的計劃;涉及產品的監管發展，包括未來與監管機構的互動以及獲得監管批准或以其他方式將產品推向市場的能力;製造能力;監管會議的日期;所需的監管檢查可能會被推迟或不成功，這將推迟或阻止產品批准、收入和報銷估計、最終協議的預計條款、我們的財務狀況、我們對現有現金和投資資源的可能使用;證券訴訟的結果;以及有關我們與日本新屋公司訴訟的聲明，有限公司和NS Pharma，Inc.，包括爭議的性質、我們對任何法律訴訟的預期以及我們獨立於現有分銷協議將Deramiocel商業化的能力以及有關Capricor管理團隊未來預期、信念、目標、計劃或前景的任何其他陳述構成1995年私人證券訴訟改革法案含義內的前瞻性陳述。任何不是歷史事實陳述的陳述（包括包含「相信」、「計劃」、「可能」、「預期」、「預計」、「估計」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達的陳述）也應被視為前瞻性陳述。有一些重要因素可能導致實際結果或事件與這些前瞻性陳述所表明的有重大差異。有關這些和其他可能影響Capricor業務的風險的更多信息，請參見Capricor於2026年3月17日向美國證券交易委員會提交的截至2025年12月31日的10-K表格年度報告，以及截至2026年6月30日的10-Q表格季度報告。於2026年8月14日提交給證券交易委員會。本新聞稿中的所有前瞻性陳述均基於Capricor截至本新聞稿之日可用的信息，Capricor不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

Deramiocel和StealthX™疫苗是研究候選疫苗，尚未被批准用於任何適應症的商業用途。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

Capricor媒體聯繫人：Caitlin Kasunich / Raquel Cona KCSA戰略傳播rcona@kcsa.com 212.896.1241 / 516.779.2630 ckasunich@kcsa.com

Capricor公司聯繫人：AJ Bergmann，首席財務官abergmann@capricor.com 858.727.1755