PTC Therapeutics將在8月25日至28日2026年先天性代謝錯誤研究學會年度研討會上展示新的Sepience數據

這些演講包括來自臨牀試驗和真實世界證據的新數據，這些數據加強了Sephience在降低苯丙氨酸（Phe）、顯著飲食自由化和持續代謝控制方面的臨牀意義，適用於所有苯丙酮尿症（PKU）患者，包括經典PKU患者。此外，Sephience研究繼續顯示出一致和有利的安全性特徵。

「SSIEM的報告進一步證明了Sephience在所有PKU患者中的廣泛臨牀益處，」Matthew B。克萊因，醫學博士，行政總裁「此外，將在PTC研討會上公佈的新數據顯示，使用Sepience治療導致大量有反應的參與者在快速時間內實現血液Phe水平（<120 µ摩爾/L）正常化，包括那些患有經典或非BH 4反應性PKU的人。這些令人印象深刻的數據支持了Sepience可以為受PKU影響的個人提供的潛在好處。"

將在SSIEM 2026上展示的重點數據包括：