PIONEER-1 Privosegtor治療視神經炎註冊試驗中治療的首例患者

PIONEER計劃標誌着向視神經炎和其他神經系統疾病潛在的一流神經保護邁出了關鍵一步，該計劃得到了積極的Acuity階段2數據、FDA突破療法和EMA PRIME指定以及FDA神經病學部門最近的積極反饋的支持。

瑞士祖格，2026年8月24日-- Oculis Holding AG（納斯達克股票代碼：OSC/ XICE：OSC）（「Oculis」）是一家全球生物製藥公司，專注於突破性創新，以解決神經眼科領域未滿足的重大醫療需求，今天宣佈，第一位患者已在PIONEER-1註冊試驗中接受治療，該試驗評估了Privosegtor治療視神經炎（ON）。

里亞德謝里夫，醫學博士，Oculis首席執行官表示：「在美國領先的中心治療PIONEER-1的第一位患者是一個關鍵的里程碑，因為我們在專注於神經眼科的同時推進后期管道。PIONEER-1是一項專業研究，我們對我們的團隊和合作夥伴在激活致力於管理這種複雜疾病的專家多學科中心方面的運營執行感到非常自豪。我們很高興能夠開創這種新型的潛在視神經炎藥物，這可能會開啟神經保護的新範式。如果成功，Privosegtor可以填補視神經病的關鍵治療空白，並在神經病學中具有更廣泛的適用性，包括急性多發性硬化症復發。」

Privosegtor是一種可以穿過血腦和視網膜屏障的新型肽類小分子，可能成為ON的第一種神經保護療法，在其他神經眼科和神經系統疾病中具有廣泛的潛在適用性。在成功進行2期ACUITY試驗后，Oculis啟動了PIONEER（視神經病療效評價研究中的Privosegtor調查）計劃，其中包括在ON進行的兩項註冊試驗。該計劃中的第一項註冊試驗PIONEER-1正在評估Privosegtor在廣泛人群中急性發作性ON患者中的作用，包括患有和不患有多發性硬化症（MS）的患者。第一位患者在美國一家領先的中心接受治療，Oculis和我們的合作伙伴一直致力於建立一個強大的多學科網絡，連接急診室醫生、眼科醫生和神經科醫生以及患者篩查。這種綜合方法旨在優化從患者識別到治療的運營流程，利用秋季、冬季和春季的高峰入組機會，以適應疾病的自然季節性。

PIONEER-1的主要終點是較基線至少實現15個字母增加的患者比例，次要終點是第3個月時低對比度視力（LCVA）的平均變化，這兩個指標在ON中都具有臨牀意義。主要分析將在第3個月進行，患者將接受隨訪至第12個月，以評估長期安全性和耐受性。給藥和患者入組標準將密切反映2期ACUITY試驗的標準，其中Privosegtor在第3個月時顯示出視力大幅改善，通過LCVA測量，這種改善持續到第6個月，與安慰劑相比，具有一致的解剖學和生物學神經保護益處。這些積極的發現支持美國食品和藥物管理局（FDA）授予突破療法稱號，歐洲藥品管理局（EMA）授予優先藥物（PRIME）稱號，用於治療ON。

Oculis根據特殊方案評估（SPA）協議收到了FDA的書面協議，確認PIONEER-1試驗的設計和計劃分析將充分滿足支持ON提交NDA所需的目標，前提是試驗的成功結果和對NDA提交中所有數據的審查。

以安大略省的ACUITY 2期數據集為基礎，並根據FDA神經病學部門的建設性IND前反饋，Oculis計劃向Privosegtor提交IND申請，以治療急性MS復發，預計將於2026年第四季度進行。

馬克·庫珀史密斯，醫學博士，紐約西奈山醫院伊坎醫學院轉化研究副主席、NORDIC主席教授補充道：「幾十年來，我們治療視神經炎和其他急性多發性硬化症發作的方法一直停留在試圖減少次級急性炎症上，同時預防軸突和次級神經元損失尚未實現。ACUITY的研究結果從根本上改變了這一範式，證明通過神經保護的結構和生物標誌物和可測量的功能恢復驗證的真正神經保護可以在臨牀上實現。隨着我們進入PIONEER-1試驗，這項研究的數據如果呈陽性，不僅可以為治療視神經病，而且還可以為我們如何在更廣泛的神經退行性疾病中測量和提供結構性中樞神經系統保留建立重要見解。"

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關於Privosegtor

Privosegtor是一種新型肽類小分子候選藥物，可穿越血腦和視網膜屏障，有可能成為第一種治療視神經炎（ON）和其他神經眼科和神經軸突疾病的神經保護療法。ACUITY II期試驗的陽性結果顯示了Privosegtor的神經保護潛力，如視覺功能的改善所證明的，通過視網膜的解剖學保護（包括GCIPL和RNFL層）以及視神經炎急性發作后血液中神經絲水平的降低所證實的。在青光眼、視神經炎和多發性硬化症（MS）的動物模型中觀察到了一致的結果，其中Privosegtor保留了視網膜神經節細胞，並與MS模型中活動性的改善（臨牀功能障礙）相關。

Privosegtor已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性治療稱號，歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）稱號，以及FDA和EMA的孤兒藥稱號。Privosegtor目前正在Oculis的PIONEER中接受評估（視神經病療效評價研究中的Privosegtor調查）計劃，其中包括ON的兩項註冊試驗和一項非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION）的註冊試驗。基於ON的ACUITY 2期數據集和FDA IND前的建設性反饋，Oculis還計劃向Privosegtor提交IND申請，用於治療急性MS復發。

Privosegtor是一種研究藥物，尚未在任何國家獲得監管機構的商業用途批准。

關於視神經炎

視神經炎（ON）是一種罕見的疾病，其特徵是視神經急性炎症，可導致永久性視力障礙。全球每100，000人中就有8人受到該病的影響，美國年發病率估計超過30，000，通常是多發性硬化症的第一個跡象1，2。主要發生在20至40歲的成年人中，女性更常見（2：1）3。ON是一種神經病（神經疾病），當視神經的急性炎症影響從眼睛通過大腦傳播的信號時發生，引起疼痛，視力喪失和其他症狀。構成視神經的細胞有一層叫做髓鞘的脂質保護層，髓鞘在ON中優先受損。沒有髓鞘，視神經細胞就不能正常發送信號，軸突也會不可逆地丟失。到目前為止，還沒有批准用於急性視神經炎的特定治療，並且對於可以通過減少神經細胞永久性損傷或死亡來預防急性發作后視力喪失的治療仍然存在未滿足的需求。

關於Oculis

Oculis是一家全球生物製藥公司（納斯達克股票代碼：OSC; XICE股票代碼：OSC），專注於突破性創新，以解決神經眼科領域未滿足的重大醫療需求。Oculis高度差異化的后期臨牀管道專注於兩種核心候選產品。Privosegtor是PIONEER計劃中突破性的神經保護候選藥物，該計劃包括旨在支持視神經病治療註冊計劃的研究，包括視神經炎（ON）和非動脈性前部缺血性視神經病（NAION）。Privosegtor還有潛力開發用於其他神經眼科和神經軸突疾病的其他適應症。Licaminlimab是一種在註冊試驗中進行的新型局部抗腫瘤壞死因子a藥物，目前正在採用基於基因型的方法開發用於治療乾眼病（DED）患者。總部位於瑞士，業務遍及美國，在冰島和瑞士，Oculis由一支經驗豐富的管理團隊領導，擁有成功的業績記錄，並得到領先的國際醫療保健投資者的支持。 欲瞭解更多信息，請訪問：www.oculis.com

Oculis聯繫Sylvia Cheung女士，CFO sylvia. oculis.com

投資者關係生活科學顧問科里·戴維斯博士cdavis@lifesciadvisors.com

媒體關係IRC醫療保健Amber Fennell oculis@icrhealthcare.com

關於前瞻性陳述的警告聲明

本新聞稿包含前瞻性陳述和信息。例如，關於公司候選產品的潛在益處的聲明，包括Privosegtor成為第一種視神經炎神經保護療法的潛力及其在神經病學中的潛在廣泛適用性，包括急性MS復發，當前和未來臨牀試驗的啟動，招募，時間，進展和結果，Oculis的研發計劃，監管和商業戰略; Oculis的未來發展計劃、監管備案和批准的時間或可能性，以及有關市場機會的陳述，都是前瞻性的。所有前瞻性陳述均基於估計和假設，雖然Oculis及其管理層認為這些估計和假設是合理的，但這些估計和假設具有內在的不確定性，並且固有地受到風險，可變性和意外事件的影響，其中許多超出了Oculis的控制範圍。這些前瞻性陳述僅用於説明目的，無意作為事實或可能性的保證、保證、預測或最終陳述，投資者也不得依賴這些陳述。實際事件和情況很難或不可能預測，並將與假設不同。早期臨牀試驗的結果可能不會在后續臨牀試驗中複製。所有前瞻性陳述都受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們預期的和/或此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。前瞻性陳述受多種條件的約束，其中許多條件超出了Oculis的控制範圍，包括Oculis 20-F表格年度報告的風險因素部分以及提交給美國證券交易委員會（SEC）的任何其他文件中規定的條件。這些文件的副本可在SEC的網站www.sec.gov上查閲。Oculis沒有義務在本新聞稿發佈之日后更新這些聲明的修訂或更改，除非法律要求。

參考文獻：