Rhythm Pharmaceuticals宣佈任命Manher（AJ）Joshi為首席醫療官

波士頓，2026年8月17日（環球新聞網）-- Rhythm Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：RYTM）是一家專注於改變罕見神經內分泌疾病患者生活的全球商業階段生物製藥公司，今天宣佈任命Manher「AJ」Joshi醫學博士，擔任首席醫療官，8月17日生效。

醫學博士David Meeker表示：「我們很高興歡迎AJ加入Rhythm，因為我們進入了新的增長階段，並繼續擴大我們對罕見神經內分泌疾病患者的全球影響力。」節奏董事長、總裁兼首席執行官。「AJ帶來了二十多年的領導力和經驗，從發現到關鍵試驗、全球監管流程和生命周期管理。他的戰略願景和以患者為中心的方法對於我們通過后期開發推進下一代MC 4 R激動劑並擴大我們在罕見神經內分泌疾病方面的領導地位將是無價的。」

Joshi博士説：「Rhythm作為MC 4 R途徑疾病的先驅和領導者，已經建立了一些非凡的東西，一種獲批的藥物現已覆蓋多種適應症的患者，一個有潛力幫助更多患者的臨牀管道。推進罕見病療法從開發到批准一直是我職業生涯的重點。我期待着將這些專業知識帶到Rhythm，並與團隊合作，推進開發計劃，惠及世界各地更多的患者和家庭。"

Joshi博士在擔任Soleno Therapeutics首席開發官后加入Rhythm。此前，他曾擔任Neurona Therapeutics的首席醫療官，並在Atara Biotherapeutics擔任多個領導職位，包括執行副總裁、首席醫療官和臨牀開發主管。在職業生涯的早期，他曾在Allergan Medical、Hunt Bioventures、Synageva BioPharma Corp.、Genzymy和HealthBanks。Joshi博士獲得學士學位和醫學博士來自波士頓大學和波士頓大學醫學院，並在耶魯大學完成了內科住院醫師。

關於Rhythm Pharmaceuticals Rhythm是一家商業階段的生物製藥公司，致力於改變患有罕見神經內分泌疾病的患者及其家人的生活。Rhythm的主要資產IMCIVREE®（setmelanotide）是一種MC 4 R激動劑，旨在治療過度吞噬和嚴重肥胖，已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批准，用於減輕4歲及以上患有后天下視丘肥胖的成人和兒童患者的多余體重並長期維持體重減輕，2歲及以上患有因Bardet-Biedl綜合徵（BBB）或遺傳學證實的阿片黑皮質素原（POMC）（包括前蛋白轉化酶Subtilisin/kexin 1型（PCSK 1）引起的綜合徵或單基因肥胖的成人和兒童患者，缺乏或瘦素受體（LEPR）缺乏。歐盟委員會（EC）已授權塞特梅拉諾肽用於治療4歲及以上患有后天下視丘肥胖的患者的肥胖和控制飢餓;歐盟委員會和英國藥品和保健產品監管局（MHRA）均已授權塞特梅拉諾肽用於治療肥胖和控制與基因證實的BBB或基因證實的功能喪失雙基因POMC相關的飢餓，包括成人和2歲及以上兒童中的PCSK 1缺乏症或雙位點LEPR缺乏症。此外，Rhythm正在推進一項廣泛的臨牀開發計劃，用於治療其他罕見疾病，以及研究性MC 4 R激動劑bivamelagon和RM-718，以及用於治療先天性高胰島素血癥的臨牀前小分子套件。Rhythm的總部位於馬薩諸塞州波士頓。

塞特梅拉諾肽適應症在美國，塞特梅拉諾肽適用於減輕4歲及以上患有后天下視丘肥胖的成人和兒童患者的超重並長期維持體重減輕，2歲及以上患有由Bardet-Biedl綜合徵（SBS）或阿片黑素原（POMC）引起的綜合徵或單基因肥胖的成人和兒童患者的體重減輕，前蛋白轉化酶Subtilisin/kexin 1型（PCSK 1）或瘦素受體（LEPR）缺乏症通過基因測試證實，證明POMC、PCSK 1或LEPR基因中的變體被解釋為致病性、可能致病性或意義不確定（VUS）。

在歐盟和英國，塞特梅拉諾肽適用於治療成人和2歲及以上兒童中與遺傳證實的BBB或功能喪失雙基因POMC（包括PCSK 1）相關的肥胖和控制飢餓。在歐盟和英國，塞特梅拉諾肽應由在肥胖和潛在遺傳病因方面具有專業知識的醫生處方和監督。

使用限制

塞特梅拉諾肽不適用於治療患有以下疾病的患者，因為預計塞特梅拉諾肽不會有效：

重要安全性信息

禁忌症

既往對塞替米拉諾肽或IMCIVREE中的任何輔料嚴重過敏。嚴重超敏反應（例如，過敏反應）。

警告和注意事項

性覺醒障礙：男性出現陰莖自發勃起和陰莖勃起頻率增加。告知患者可能會發生這些事件，並指導勃起持續時間超過4小時的患者尋求緊急醫療護理。

抑郁症和自殺念頭：抑郁症和自殺念頭曾發生。監測患者是否新發或惡化抑郁症或自殺想法或行為。如果患者出現自殺想法或行為，或出現臨牀顯著或持續的抑郁症狀，請考慮停用IMCIVREE。

超敏反應：嚴重超敏反應（例如，過敏反應）。如果懷疑，建議患者立即就醫並停止IMCIVREE。

皮膚色素沉着過度、既存痣變黑和新黑素細胞痣的發展：大多數接受IMCIVRE治療的患者都出現了皮膚色素沉着的普遍或局灶性增加。IMCIVREE還可能導致新的黑素細胞痣的發展或先前存在的痣變暗。在開始治療前和治療期間定期進行全身皮膚檢查，以監測先前存在的和新的色素病變。

急性腎上腺功能不全伴后天性腎上腺功能不全：5%的IMCIVREE治療患者報告了與急性腎上腺功能不全相關的嚴重不良反應，安慰劑治療患者中沒有一例。對於二級腎上腺功能不全的患者，監測急性腎上腺功能不全的臨牀體徵。

患有獲得性HO和中心性尿崩症的患者的鈉失衡：患有獲得性HO並伴有中心性尿崩症（DI）/Argininopressin（AFP）缺乏症的患者中，6%的IMCIVRE治療患者和2%的安慰劑治療患者報告出現低鈉血癥，5%的IMCIVRE治療患者和4%的安慰劑治療患者報告出現高鈉血癥。監測血清鈉水平以及液體攝入量和水合狀態的變化。根據需要調整DI/ABP缺乏症的伴隨治療劑量。

不良反應

最常見的不良反應（至少1種適應症的發生率> 20%）包括皮膚色素沉着過度、注射部位反應、噁心、頭痛、腹瀉、腹痛、嘔吐、抑郁和自發陰莖勃起。

特殊人群用藥

母乳餵養時不建議使用IMCIVREE治療。當確認懷孕時，停止IMCIVREE，除非治療的益處超過對胎兒的潛在風險。

要報告疑似不良反應，請聯繫Rhythm Pharmaceuticals，電話+1（833）789-6337或FDA，電話1-800-FDA-1088或http://www.fda.gov/medwatch。有關歐洲報告疑似不良反應的信息，請參閱產品特性摘要第4.8節。

請參閱完整的處方信息以瞭解更多重要安全信息。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所指的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的與歷史事實無關的所有陳述應被視為前瞻性陳述，包括但不限於有關我們任何產品或候選產品（包括塞美拉諾肽、比伐美拉隆和RM-718）的安全性、有效性、潛在益處以及臨牀設計或進展的陳述。塞特梅拉諾肽在獲得性HO患者中的使用以及我們商業發佈的成功;我們對我們任何候選產品的潛在監管提交、進展或批准及其時間的期望，包括在英國的營銷授權和發佈及其時間; IMCIVREE的商業增長;我們的藥品（包括用於治療后天性HO的塞特梅拉諾肽）的估計市場規模和可吸引人群;以及上述任何一項的時間。使用「預期」、「預期」、「相信」、「可能」、「將」等詞語的陳述也屬於前瞻性陳述。此類聲明受到許多風險和不確定性的影響，包括但不限於我們招募患者參加臨牀試驗的能力、臨牀試驗的設計和結果、競爭的影響、實現或獲得必要監管批准的能力、與數據分析和報告相關的風險、不利的定價法規、第三方報銷實踐或醫療改革舉措，與管理我們國際業務的法律和法規相關的風險以及任何相關合規計劃的成本、我們成功商業化塞特梅拉諾肽的能力、我們的流動性和費用、我們留住關鍵員工和顧問的能力以及吸引、留住和激勵合格人員的能力、總體經濟狀況以及其他重要因素，包括Rhythm截至2026年6月30日三個月的10-Q表格季度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件中「風險因素」標題下討論的內容。除法律要求外，我們沒有義務對本新聞稿中包含的前瞻性陳述進行任何修改，也沒有義務更新它們以反映本新聞稿發佈日期之后發生的事件或情況，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。

企業聯繫人：David Connolly投資者關係和企業傳播主管Rhythm Pharmaceuticals，Inc. 857-264-4280 dconnolly@rhythmtx.com

Kate Walsh Rhythm Pharmaceuticals，Inc.企業傳播總監(857)264-4280 kwalsh@rhythmtx.com