UroGen提交UGN-103的NDA，UGN-103是複發性LG-IR-NMIBC的研究性治療

新澤西州普林斯頓2026年8月17日（環球新聞網）-- UroGen Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：URGN）是一家致力於開發和商業化治療尿路內皮和特殊癌症的創新解決方案的生物技術公司，今天宣佈向美國食品和藥物管理局（FDA）提交新葯申請（NDA），申請其用於膀胱內溶液的研究藥物UGN-103（絲裂黴素）。UGN-103是一種下一代絲裂黴素製劑，正在開發用於治療患有複發性低級別中等風險非肌肉侵襲性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的成年人。它建立在ZUSDuri（絲裂黴素）膀胱內注射液的臨牀和商業基礎之上。

UroGen總裁兼首席執行官Liz Barrett表示：「UGN-103的NDA提交標誌着我們推進重新定義尿路內皮癌治療願景的又一個重要里程碑。」「UGN-103代表了我們產品組合的下一次演變，旨在提供更簡化的製造工藝、簡化的復溶和延長復溶產品的保質期，同時利用我們的RTgel®技術。"

UGN-103的NDA得到了正在進行的3期UTOPIA試驗的臨牀數據的支持，該試驗是一項單組、多中心研究，旨在評估UGN-103在複發性LG-IR-NMIBC成年患者中的療效和安全性。根據Kaplan-Meier估計，UGN-103的三個月完全緩解（CR）率為77.8%（95%CI：68.3%，85.5%），六個月緩解持續時間（DOR）為94.5%（95%CI：86.1%，97.9%）。UTOPIA試驗中UGN-103的三個月CR率和六個月時觀察到的DOR均與ZUSDuri的關鍵CLARION試驗中觀察到的一致。由於這些發現來自單獨的臨牀研究，因此沒有進行正式的交叉試驗比較。

關於UGN-103 2024年1月，UroGen與medac簽訂了許可和供應協議，為經常性LG-IR-NMIBC開發UGN-103。UGN-103旨在加強和建立ZUSDuri的臨牀和商業基礎，ZUSDuri是FDA批准的第一種也是唯一一種針對複發性LG-IR-NMIBC成人的治療方法。該計劃保留了UroGen創新且經過驗證的RTgel技術，使絲裂黴素在膀胱中持續暴露，同時結合了下一代增強功能，包括更簡化的製造工藝和簡化的重組，以支持提高臨牀實踐中的易用性。UroGen擁有美國專利，涵蓋其專有RTgel技術與medac許可的凍乾絲裂黴素製劑的結合，以及UGN-103在LG-IR-NMIBC中的使用，知識產權覆蓋範圍預計將延長至2044年7月。

關於ZUSDuri ZUSDuri（絲裂黴素）膀胱內注射液是一種創新的絲裂黴素藥物製劑，批准用於治療複發性LG-IR-NMIBC的成人。利用UroGen專有的RTgel技術（一種基於水凝膠的緩釋製劑），ZUSDuri由訓練有素的醫療保健專業人員在門診使用導管直接輸送到膀胱中，從而能夠通過非手術手段治療腫瘤。

關於非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）LG-IR-NMIBC每年影響美國約82，000人，其中估計有59，000人復發。膀胱癌主要影響合併症風險增加的老年人群，診斷年齡中位數為73歲。NMIBC管理的指南建議包括經尿道膀胱腫瘤切除術（TURBT）作為標準治療。高達70%的NMIBC患者至少經歷過一次復發，LG-IR-NMIBC患者更有可能復發並面臨重複的TUBT手術。瞭解有關NMIBC的更多信息，請訪問www.BladderCancerDeliverers.com。

關於UTOPIA UTOPIA試驗是一項單組、多中心研究，在全球研究中心的99名患者中評估UGN-103的有效性和安全性。入組患者在門診接受75毫克UGN-103膀胱內滴注，每周一次，持續六周。主要終點是三個月時的CR率，響應者進入長達12個月的隨訪階段以評估DOR。有關UTOPIA研究的更多信息，請訪問https://clinicaltrials.gov/study/NCT06331299。

關於UroGen Pharma Ltd. UroGen是一家生物技術公司，致力於開發和商業化治療尿路癌和特殊癌症的創新解決方案，因為患者應該得到更好的選擇。UroGen開發了RTgel反向熱水凝膠，這是一種專有的緩釋、基於水凝膠的平臺技術，有潛力改善現有藥物的治療效果。UroGen的持續釋放技術旨在使尿路組織更長時間地暴露於藥物，使局部治療成為可能更有效的治療選擇。UroGen的第一個產品治療低度上尿路尿路上皮癌，UroGen的第二個產品ZUSDURI（絲裂黴素）用於膀胱內溶液，治療複發性LG-IR-NMIBC的成人患者;兩者都旨在通過非手術手段消融腫瘤。UroGen總部位於新澤西州普林斯頓，在以色列開展業務。

請訪問www.UroGen.com瞭解更多信息或在X（原名Twitter）、@UroGenPharma上關注我們。

在美達克集團，我們相信健康是人類最寶貴的資源。自1970年以來，我們的使命一直是通過提供最好的醫療治療來改善全球患者的生活質量。作為一家總部位於德國的全球運營製藥公司，我們為全球90多個國家的患者提供高質量的醫療治療。我們擁有2，000多名員工，致力於改善人類健康。

我們的產品在德國和其他歐洲國家以最高標準製造，利用我們自己的物流中心和生產基地，然后分銷到世界各地。

我們不斷努力改進授權藥物，並開發風濕病學、泌尿病學、血液學和腫瘤學領域的創新療法。我們使命的一部分是提供安全、高質量和創新的原創產品以及仿製藥和生物仿製藥。通過這種方式，我們為受影響的人提供重要的治療。

欲瞭解更多信息，請訪問www.medac-group.com。

ZUSDuri的批准用途

ZUSDuri（絲裂黴素）膀胱內注射液是一種處方藥，用於治療患有一種稱為低級中等風險非肌肉侵襲性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的膀胱內膜癌的成年人，您之前曾接受過膀胱手術切除腫瘤，但該手術不起作用或不再起作用。

重要安全性信息

如果您的膀胱有穿孔或撕裂（穿孔），或者您對絲裂黴素或ZUSDURI中的任何成分有過敏反應，則不應接受ZUSDURI。

在收到ZUSDuri之前，請告訴您的醫療保健提供者您的所有健康狀況，包括您是否：

能夠懷孕的女性：在ZUSDURI治療期間和末次給藥后6個月內，您應採取有效的避孕措施。

正在接受ZUSDuri治療的男性：在ZUSDuri治療期間和最后一劑后3個月內，您應該採取有效的避孕措施（避孕措施）。

我將如何收到ZUSDuri？

收到ZUSDuri后：

ZUSDURI最常見的副作用包括：血肌酐水平升高，血鉀水平升高，排尿困難，紅細胞計數降低，某些血液肝臟檢查增加，白細胞計數增加或減少，尿路感染，尿液中有血。

我們鼓勵您向FDA報告處方藥的負面副作用。訪問www.fda.gov/medwatch或致電1-800-FDA-1088。您還可以致電1-855-987-6436向UroGen Pharma報告副作用。

請參閱ZUSDuri完整處方信息，包括患者信息，以瞭解更多信息。

ZUSDURI®和UroGen®是UroGen Pharma，Ltd的註冊商標。

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前瞻性聲明本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》中定義的前瞻性聲明，包括但不限於有關以下內容的聲明：UGN-103代表UroGen產品組合的下一個發展，以及UGN-103與ZUSDURI相比的潛在優勢，包括其簡化的製造、重組過程和延長的保質期; UGN-103知識產權保護的預期持續時間; LG-IR-NMIBC的估計年度美國患者人群和人口統計數據; UroGen專有的RTGel技術改善現有藥物（絲裂黴素除外）治療特性的潛力; UroGen的緩釋技術使局部給藥可能比其他治療方案更有效。諸如「可以」、「估計」、「預期」、「可能」、「潛在」或其他傳達未來事件或結果不確定性的詞語被用於識別這些前瞻性陳述。這些聲明受到許多風險，不確定性和假設的影響，包括但不限於：初步臨牀結果可能不代表未來可能觀察到的結果;與UroGen產品和候選產品相關的潛在安全性和其他併發症;與我們和我們的許可人保護我們各自專利和其他知識產權的能力相關的風險，包括UroGen或其許可方的未決專利申請可能不成功，在這種情況下，知識產權保護的持續時間將更加有限;維持監管批准的能力;與商業化活動相關的複雜性;標籤限制; UroGen行業的競爭; UroGen產品和候選產品的開發和商業化的範圍、進展和擴張;市場的規模和增長以及相對於替代療法或手術（例如手術）的市場接受率和程度; UroGen吸引或留住關鍵管理層、董事會成員和其他人員的能力; UroGen的RTgel技術和UroGen的產品和候選產品可能無法達到預期的表現; UTOPIA試驗的數據可能不足以支持UGN-103的批准; UroGen可能無法成功開發並獲得任何其他包含RTgel技術的產品的監管批准;以及總體宏觀經濟和地緣政治狀況對UroGen業務和財務狀況的影響。這些以及其他風險和不確定性在UroGen截至2026年6月30日的季度10-Q表格季度報告的風險因素部分中進行了描述，該報告於2026年8月5日向美國證券交易委員會提交。鑑於這些風險和不確定性，此類前瞻性陳述中討論的事件和情況可能不會發生，UroGen的實際結果可能與預期或暗示的結果存在重大不利差異。任何前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日，並基於截至本新聞稿發佈之日UroGen可用的信息。

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