PTC Therapeutics將收購BLA-Stage ST-920 Fabry病計劃;條款包括1.11億美元的預付款和基於某些監管批准的高達1億美元的或有里程碑付款

計劃中的收購利用了現有的監管和商業基礎設施以及領導層在法布里療法商業化方面的經驗-

- ST-920是一種用於治療法布里病酶缺陷的一次性ANA基因療法，具有長期臨牀益處和安全性-

- BLA提交預計將於2026年第四季度完成，有可能於2027年商業發佈-

- PTC將於美國東部時間今天8月12日下午5點主持電話會議-

沃倫，新澤西州，2026年8月12日/美通社/ -- PTC Therapeutics，Inc.，（納斯達克股票代碼：PTCT）今天宣佈，在競爭性破產拍賣中，該公司被選為中標者，從Sangamo Therapeutics手中收購ST-920（一種治療法布里病的BL階段一次性給予的AAC基因療法）。這些條款包括1.11億美元的預付款和根據某些監管機構批准的高達1億美元的或有里程碑付款。預計將於2026年第四季度完成向FDA提交加速ST-920的滾動BLA申請。BLA基於1/2期STAAR研究中52周內對腎功能以及安全性和耐受性特徵有意義的有利臨牀影響的證據。