Belite Bio宣佈美國食品和藥物管理局接受並優先審查廷拉利班治療1型Stargardt病的新葯申請

聖地亞哥，2026年8月11日（環球新聞網）-- Belite Bio，Inc（納斯達克：BLTE）（「Belite Bio®」或「公司」）是一家臨牀階段藥物開發公司，專注於開發針對具有重大未滿足醫療需求的退行性視網膜疾病的新型療法，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受並授予新葯申請（NDA）優先審查指定用於治療Stargardt病1型（STGD 1）的替拉瑞班。FDA已將《處方藥使用者費用法案》（PDUFA）的日期定為2027年2月12日。

該文件基於三期GRAGON試驗的結果，該試驗評估了廷拉萊班治療STGD 1的效果。在這項研究中，與安慰劑相比，廷拉利班表現出萎縮性視網膜病變的生長速度在統計學上顯着且具有臨牀意義的35.7%下降，測量為通過視網膜自發熒光成像明顯降低的自發熒光（DSYS）。臨牀試驗中，廷拉利班總體耐受性良好，副作用與其作用機制一致。如果獲得批准，tinlarebant將成為FDA批准的第一個治療STGD 1的選擇，STGD 1是一種罕見的遺傳性視網膜疾病，由ABCA 4基因突變引起，會導致進行性和不可逆轉的視力喪失，僅在美國就影響了估計53，000人。

Belite Bio董事長兼首席執行官湯姆·林博士表示：「接受我們的NDA並獲得優先審查，凸顯了Stargardt疾病界迫切需要獲得批准的治療選擇，我們相信這增強了我們生成的數據的質量和深度。」「Stargardt病通常出現在生命早期，並導致進行性、不可逆轉的視力喪失。我們感到自豪的是，如果獲得批准，廷拉雷班可以對以前不可避免的視力下降產生積極影響。我們期待通過其審查流程與FDA合作，並在潛在批准后繼續專注於我們的商業準備和執行。」

Belite Bio首席醫療官Hendrik Scholl博士説：「我們的NDA的接受是一個重要的里程碑，這是由我們的三期GRAGON試驗的臨牀意義結果推動的，該試驗顯示萎縮性視網膜病變生長率與安慰劑相比有所下降，支持廷拉必特每天一次口服機制。」「作為一名執業醫生，我治療Stargardt病患者已有20多年，親眼目睹了它帶來的挑戰。到目前為止，隨着人們失明的惡化，我們必須為他們提供的唯一選擇是視覺輔助設備，這進一步強調了廷拉萊班如果獲得批准，可能會對患有這種使人衰弱的疾病的人產生影響。我們繼續看到斯塔加特社區對這種潛在治療方法的前景充滿熱情。」

關於Tinlarebant（LB-008）

Tinlarebant是一種新型口服療法，旨在減少基於維生素A的毒素（稱為雙維A類）的積累，這些毒素會導致Stargardt病中的視網膜疾病，也會導致地圖狀萎縮或晚期乾性年齡相關性視網膜變性（AMD）的疾病進展。雙維A酸是視覺周期的副產品，視覺周期依賴於眼睛維生素A（維生素A）的供應。Tinlarebant的作用是降低和維持血清視網膜結合蛋白4（RBP 4）的水平，視網膜結合蛋白4是視網膜從肝臟運輸到眼睛的唯一載體蛋白。通過調節進入眼睛的維生素A量，廷拉必特減少了雙維A的形成。Tinlarebant在美國獲得突破性治療指定、快速通道指定和罕見兒科疾病指定，美國的孤兒藥認定，歐洲、日本和瑞士，以及日本的Sakigake指定用於治療Stargardt病。

關於Belite Bio

Belite Bio是一家臨牀階段藥物開發公司，專注於推進針對退行性視網膜疾病的新型治療方法，這些疾病具有顯著的未滿足的醫療需求，例如Stargardt病1型（STGD 1）和晚期乾性年齡相關性黃斑變性（AMD）中的地圖狀萎縮（GA），以及特定的代謝疾病。Belite Bio的主要候選藥物tinlarebant是一種口服療法，旨在減少雙維A毒素在眼睛中的積聚。該公司已在患有STGD 1的青少年和成人受試者中完成了一項3期試驗（GRAGON），該試驗達到了其主要終點，目前正在對患有STGD 1的青少年和成人受試者中的2/3期試驗（GRAGON II）以及在患有GA的受試者中進行的3期試驗（PHOENIX）中對該藥物進行評估。欲瞭解更多信息，請在X、Instagram、LinkedIn和Facebook上關注我們，或訪問www.belitebio.com。

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