Praxis Precision Medicines提供公司更新並報告2026年第二季度財務業績

已完成了關於Hulixacalutin的中期會議; FDA迄今為止沒有發現重大安全性或有效性問題，也不計劃要求召開諮詢委員會會議; PDUFA日期為2027年1月29日

瑞盧三嗪的周期中期會議已完成; FDA迄今為止沒有發現重大安全性或有效性問題，也不計劃要求召開諮詢委員會會議; PDUFA日期為2026年12月27日

FDA生物研究監測（Bimo）對Praxis進行了尤利卡西汀和瑞盧三嗪的檢查，未收到FDA 483表格觀察結果

在預期批准之前，正在加速用於治療特發性震顫和瑞盧三嗪治療SEN 2A和SEN 8A發育性和癲癇性腦病（DEE）的商業基礎設施建設

在Elsunersen治療功能獲得變體引起的與SEN 2A DEE相關的癲癇發作的EmbRAVE A部分試驗取得積極結果后，Praxis獲得了第三個突破性治療稱號

截至2026年6月30日，現金和投資約為14億美元，維持到2028年的軌道

電話會議，今天，2026年8月6日，上午8：30

波士頓，2026年8月6日（環球新聞網）-- Praxis精密藥品公司（納斯達克：PRAX）是一家完全整合的領先中樞神經系統（中樞神經系統）精確神經科學生物製藥公司，今天提供了公司最新情況並報告了2026年第二季度的財務業績。

「本季度反映了在成為一家多產品商業公司方面取得的有意義的進展，通過與FDA持續的建設性對話，以及積極的中期周期會議和Bimo贊助商檢查，烏利沙卡利亞和瑞魯三嗪都在更接近患者。這兩個項目。我們還在啟動準備工作中採取了重大步驟：我們的商業領導地位已經到位，我們正在建立最先進的商業系統，而且現場部隊招聘正在進行中，勢頭是明顯的，」總裁兼首席執行官Marcio Souza表示。「在我們的其他產品組合中，elsunersen的突破性治療指定是我們十二個月內的第三次，進一步驗證了我們作為中樞神經系統疾病領域領導者的地位、我們用於治療毀滅性中樞神經系統疾病的Solidus™ ASO平臺以及我們中樞神經系統治療開發引擎的深度。最后，我們很高興能夠根據我們在ower 1中學到的知識，以新的信念繼續進行ower 2研究，因為我們正在努力改變使用vormatrigine對局灶性癲癇患者的護理。」

最近的亮點和預期的小分子Milklium Cerebrum™

Ulixacaltine治療原發性震顫（ET）：ET是最常見的運動障礙之一，影響美國約700萬患者。Ulixacaltine是首個也是唯一一個在ET III期項目中顯示出積極結果的研究性治療，並於2025年12月獲得FDA的突破性治療認定。

瑞盧三嗪用於DEE：Relutrigine是一種鈉通道調節劑，旨在精確靶向鈉通道的過度興奮狀態，具有治療發育性癲癇的潛力。Relutrigine已被FDA授予突破性治療指定和孤兒藥指定。如果獲得批准，Relutrigine將成為SCN 2A和SCN 8A DEE的第一種治療方法，並有資格進行兒科審查。

與尼達尼布相關的活動和與硫酸利三嗪的更新

Vormatrigine治療局灶性發作癲癇（FOS）和全身性癲癇：估計美國有350萬人患有常見癲癇。鈉通道療法是治療癲癇患者的基石，但目前批准的藥物存在顯着的安全性和有效性侷限性。伏馬曲金是迄今為止針對癲癇症開發的最有效的鈉通道調節劑，旨在精確針對成人常見癲癇症中鈉通道的過度興奮狀態。

Solidus™用於Anti-ignonucleotide（ASO）

2026年第二季度財務業績：截至2026年6月30日，Praxis擁有14億美元的現金、現金等值物和有價證券，而截至2025年12月31日，現金、現金等值物和有價證券為9.261億美元。增加4.478億美元主要歸因於Praxis 2026年1月后續公開募股的淨收益和有價證券的利息收入，部分被運營中使用的現金抵消。截至2026年6月30日，該公司的現金、現金等值物和有價證券預計將為2028年的運營提供資金。

2026年第二季度的研發費用為6，940萬美元，而2025年第二季度為6，300萬美元。研發費用增加640萬美元，主要是由於與Solidus™相關的費用增加670萬美元、人員相關成本增加440萬美元和間接成本增加180萬美元，部分被與Cerebrum™相關的費用減少650萬美元所抵消。

2026年第二季度的一般和行政費用為2，750萬美元，而2025年第二季度為1，310萬美元。一般和行政費用增加1，440萬美元，主要是由於專業費用增加720萬美元和人員相關費用增加630萬美元。

Praxis 2026年第二季度淨虧損8，370萬美元，其中包括1，130萬美元的股票薪酬費用，而2025年第二季度淨虧損7，110萬美元，其中包括780萬美元的股票薪酬費用。

截至2026年6月30日，Praxis擁有2790萬股已發行普通股。

電話會議Praxis將在美國東部時間8月6日上午8：30舉行的電話會議上討論2026年第二季度的財務業績和業務亮點，可以通過撥打（800）715-9871（密碼7796789）或在此處註冊網絡廣播來訪問。現場音頻網絡廣播還將通過公司網站投資者+媒體部分的活動和演示頁面進行。

關於尤利克西泮尤利克西泮是一種分化的、高選擇性的T型鈣通道小分子抑制劑，旨在阻斷與震顫活動相關的腦白質-丘-皮質（CTC）迴路中異常神經元爆發放電。Ulixacalutin已獲得FDA的突破性治療稱號，是Praxis Cerebrum™小分子最先進的項目。

關於瑞魯三嗪瑞魯三嗪是一種正在開發的一流小分子，用於治療發育性和癲癇性腦病（DEE）。瑞魯三嗪是一種功能性狀態選擇性鈉通道（NaV）調節劑，在與病理性神經元興奮過度相關的條件下，包括持續去極、重複放電和持續電流增加（如果存在）下優先調節NaV通道。通過優先靶向病理性NaV通道活性，同時保留正常的NaV功能，瑞盧三嗪旨在為具有不同病因的DEE提供廣泛的功效，並相對於傳統鈉通道阻滯劑改善耐受性。雷盧三嗪的體內研究表明，在SEN 2A、SEN 8A和其他DEE小鼠模型中，雷盧三嗪對癲癇發作的劑量依賴性抑制作用，直至完全控制癲癇發作活動。瑞魯三嗪已獲得FDA的孤兒藥指定（ODD）和罕見兒科疾病指定，用於治療SEN 2A-DEE、SEN 8A-DEE和Dravet綜合徵;以及歐洲藥品管理局的突破性治療指定（BTD）和ODD，用於治療SEN 2A-DEE和SEN 8A-DEE。要了解有關EMERALD研究的更多信息，請訪問Emerald|復原力研究。

關於Vormatrigine

Vormatrigine是一種新一代小分子鈉通道調節劑，目前正在開發作為一種每日一次口服治療成人局灶性發作癲癇和全身性癲癇。Vormatrigine被設計為優先抑制癲癇發作背后的病理性增加的神經元放電，同時相對保留正常的生理活性。臨牀前數據表明與當前標準治療的差異，並支持其成為局灶性癲癇最佳治療的潛力。在體外，vormatrigine在與癲癇發作相關的持續去極化和重複放電條件下表現出對NaV通道的優先調節。

伏馬曲金的體內研究證明了在最大電擊癲癇發作（MES）模型中具有前所未有的效力，MES模型是一種對局灶性癲癇療效的高度預測性轉化模型。放射性研究中患者的數據表明癲癇發作明顯減少，並且總體耐受性良好。要了解有關Power 2研究的更多信息，請訪問Power研究。

關於Elsunersen Elsunersen是一種旨在選擇性降低SEN 2A基因表達的反義寡聚核寡核酸（ASO），直接針對早期癲癇發作的潛在原因SEN 2A-DEE，以治療癲癇發作和功能獲得性SEN 2A突變患者的其他症狀。elsunersen的體外研究表明，SEN 2A基因表達和蛋白質水平均降低。在體內，elsunersen已證明，在SEN 2A小鼠模型中，癲癇發作具有劑量依賴性的顯着減少、行為和運動活動的改善以及生存率的增加。Elsunersen已獲得FDA的BTD、ODD和RPDD以及歐洲藥品管理局的ODD和PRIME認證，用於治療SEN 2A-DEE。elsunersen計劃正在與Ionis Pharmaceuticals，Inc.合作進行，和RogCon，Inc.要了解有關EmbRAVE 3研究的更多信息，請訪問Embrade|復原力研究。

關於Praxis Praxis Quality Pharmaceutines是一家完全集成的、領先的中樞神經系統（中樞神經系統）精確神經科學生物製藥公司，將遺傳性癲癇的見解轉化為以神經元興奮-抑制失衡為特徵的中樞神經系統疾病療法的開發。Praxis正在利用我們對大腦中共享生物靶點和迴路的理解，將遺傳學見解應用於發現和開發罕見和更普遍的神經系統疾病的治療方法，通過Cerebrum™治療小分子，通過Solidus™治療寡核苷酸（ASO）。Praxis建立了多元化、多模式的中樞神經系統產品組合，包括涉及運動障礙和癲癇的多個項目，以及四種后期候選產品。欲瞭解更多信息，請訪問www.praxismedicines.com並在Facebook、LinkedIn和X/Twitter上關注我們。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法含義內的前瞻性陳述，包括有關Praxis未來預期、計劃和前景的明確或暗示陳述，包括但不限於有關Praxis候選產品的潛在市場機會和商業潛力的陳述，監管提交和互動的預期時間、臨牀試驗的預期時間、Praxis候選產品的開發和啟動新臨牀項目的計劃、我們預計的現金跑道，以及包含「預期」、「相信」、「繼續」、「可以」、「努力」、「估計」、「期望」等詞語的其他聲明「預期」、「意圖」、「可能」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「尋求」、「應該」、「目標」、「將」或「將」以及構成1995年私人證券訴訟改革法案下前瞻性陳述的類似表達。

本新聞稿中包含的明確或暗示的前瞻性陳述僅為預測，並受到許多風險、不確定性和假設的影響，包括但不限於：臨牀試驗固有的不確定性;臨牀試驗的預期時間、數據讀取及其結果，以及提交監管機構批准或政府當局審查的提交;監管機構批准進行試驗;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度報告以及向美國證券交易委員會提交的其他文件中描述的有關Praxis計劃和運營的其他風險。儘管Praxis的前瞻性陳述反映了其管理層的善意判斷，但這些陳述僅基於Praxis目前已知的信息和因素。因此，我們警告您不要依賴這些前瞻性陳述。本新聞稿中發表的任何前瞻性聲明僅限於發表之日。Praxis沒有義務公開更新或修改任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因。