Prime Medical報告2026年第二季度財務業績並提供業務更新

--美國和新西蘭的IND和MTA批准建立了針對威爾遜病PM 577 a的全球1/2期項目;研究啟動活動正在進行中，2027年獲得初步臨牀數據--

--與Beam Therapeutics達成的有利仲裁決議確認了Prime Medical在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症中對PM 647的權利;預計將於2026年第3季度提交IND和/或PTA，2027年獲得初步臨牀數據--

-- FDA授予PM 359再生醫學高級治療稱號;繼續與FDA進行監管合作，以在2027年上半年提交PM 359的BLA--

--截至2026年6月30日，現金、現金等值物、投資和限制性現金為1.088億美元，為2027年提供現金跑道--

馬薩諸塞州劍橋2026年8月6日（GLOBE NEWSWIRE）- Prime Medicine，Inc.（納斯達克：PRME）是一家致力於提供新型差異化一次性治療性基因療法的生物技術公司，今天公佈了截至2026年6月30日的季度財務業績，並提供了業務更新。

「我們繼續實施去年制定的重點戰略，」醫學博士艾倫·雷恩（Allan Reine）説，Prime Medical首席執行官。「威爾遜病現已獲准進入兩個地區的診所。我們在Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症方面的權利是安全的，並且該計劃正在推進監管提交。在CGD中，Prime Editor已經證明它可以糾正人類疾病，我們正在努力提交BLA申請，併爲有需要的患者提供這種療法。我們面前的機會是在兩種針對肝臟的最大遺傳性疾病中證明同樣的潛在影響。"

雷恩博士繼續説道：「我們現在正在進入增長和價值創造潛力的變革階段，該階段將持續到今年之后。我們預計將在2026年下半年啟動PM 577 a的全球1/2期研究，並在第三季度提交PM 647的IND和/或PTA，預計兩個項目的初始臨牀數據將於2027年發佈。除了我們在PM 359潛在BLA方面取得進展外，這些里程碑還有可能顯着擴大支持Prime Editor的臨牀證據，並推進我們為患者帶來首個Prime Editor療法的目標。」

Prime Medical的管道：

Prime Medical正在推進體內計劃，以治療兩種最大的源自肝臟的遺傳性疾病：威爾遜病（WD）和Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）。繼該公司在美國的研究性新葯（IND）申請和在新西蘭的臨牀試驗申請（MTA）獲得批准后，PM 577 a正在進入全球1/2期項目，研究啟動活動正在進行中。此外，Prime Medical預計將於2026年第三季度提交AATD中PM 647的IND和/或PTA。這兩個項目的初步臨牀數據預計將於2027年發佈。

Prime Medical還在囊性纖維化基金會的支持下，與百時美施貴寶合作，推進體內囊性纖維化（CF）計劃，並開發Prime Edited的血液學、免疫學和腫瘤學CAR-T產品。此外，在PM 359治療慢性炎症（CGD）的1/2期研究中接受治療的前兩名患者的積極概念驗證數據以及最近獲得再生醫學高級治療（RMAT）稱號后，Prime Medicine繼續與美國食品和藥物管理局（FDA）就潛在的生物製品許可申請（BLA）進行監管對話申請PM 359。

最近的企業更新：

威爾遜病（PM 577 a）

2026年6月，新西蘭藥品和醫療器械安全局（Medsafe）批准了該公司針對PM 577 a的PTA，這是Prime Medical首次對體內Prime Editor療法的臨牀授權。2026年7月，FDA批准了該公司針對PM 577 a的IND申請，向美國患者開放參與，而PM 577 a針對的ATP 7 B H1069 Q變種是WD的最常見原因。

這兩項許可共同建立了全球1/2階段計劃。這項開放標籤、首次人體研究將評估PM 577 a在患有WD的成年人和青少年中的安全性、耐受性、生物活性和有效性，最初招募臨牀穩定的成年人接受標準護理治療。Prime Medical已啟動研究啟動活動，預計2027年將獲得初步臨牀數據。

Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（PM 647）

2026年7月，Prime Medical宣佈就之前披露的與Beam Therapeutics，Inc.的仲裁達成積極、具有約束力的解決方案。與雙方2019年合作和許可協議有關。法庭宣佈PM 647屬於協議定義的Prime Medical的「領域」範圍，Prime Medical沒有違反協議，並且Prime Medical不欠任何金錢損害賠償。

PM 647利用Prime Medical的通用肝脂納米顆粒（LNP）來糾正WRPINA 1 * 基因中的E342 K（PiZ）突變，這是AATD中最常見的致病突變。在完全人源化小鼠模型中，PM 647處理實現了高水平的編輯效率，並以臨牀相關劑量將糾正的蛋白同工型（M-AAT）恢復到健康人體範圍。

PM 647基於與PM 577 a相同的通用肝臟LNP輸送方法構建。Prime Medical希望在將PM 647推向臨牀的過程中利用其在PM 577 a方面的經驗，並受益於其模塊化方法帶來的效率和學習。Prime Medical預計將在2026年第三季度提交PM 647的IND和/或PTA，預計將在2027年提交初步臨牀數據。

慢性哥德堡病（PM 359）

2026年6月，FDA根據1/2期臨牀數據（包括之前發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的數據）授予PM 359 RMAT認證。RMAT提供了FDA密集指導和快速審查的好處，包括討論替代或中間終點，這些終點可能支持加速批准以及未來BLA滾動和優先審查的資格。

PM 359現已獲得FDA的RMAT、Fast Track、孤兒藥和罕見兒科疾病認定。Prime Medicine繼續與FDA合作，以最有效的方式提交計劃於2027年上半年提交的BLA。

即將到來的里程碑

2026年第二季度財務業績

財務指導

根據其當前的運營計劃，Prime Medicine預計截至2026年6月30日的現金、現金等值物和投資將足以為其2027年的運營費用和資本支出需求提供資金。

關於Prime Medical

Prime Medical是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創建和提供下一代基因編輯療法。該公司正在部署其專有的Prime Editor平臺（一種多功能、精確和高效的基因編輯技術），以開發新型差異化一次性治療性遺傳療法。Prime Editor旨在僅在基因內的正確位置進行正確編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，具有修復幾乎所有類型的基因突變的潛力，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。總而言之，Prime Editor的多功能基因編輯功能可以為數千種潛在適應症帶來機會。

Prime Medical目前正在圍繞我們的核心重點領域（肝臟、肺部以及免疫學和腫瘤學）推進多元化的研究性治療項目組合。在每個核心領域，Prime Medicine最初專注於一套高價值計劃，每個計劃都針對一種具有充分了解生物學和明確定義的臨牀開發和監管路徑的疾病，並且每個計劃都希望為擴展到更多機會提供基礎。隨着時間的推移，該公司打算最大限度地發揮Prime Editor廣泛而多功能的治療潛力，以及Prime Editor平臺的模塊性，以快速有效地擴展到其當前管道中的疾病之外，可能包括其他遺傳疾病、免疫性疾病、癌症、傳染病，並針對常見疾病中的遺傳風險因素，這些疾病共同影響數百萬人。欲瞭解更多信息，請訪問www.primemedicine.com。

Prime Medical可能會不時使用其網站、其X（原名Twitter）帳户（@PrimeMedicine）或https://www.linkedin.com/company/prime-medicine的LinkedIn個人資料來分發材料信息。其財務和其他材料信息定期發佈到其網站的投資者部分並在該部分獲取，網址為www.primemedicine.com。鼓勵投資者查看其網站的投資者部分，因為公司可能會在該網站上發佈公司未以其他方式傳播的重要信息。公司網站或其社交媒體中包含並可通過其訪問的信息並未包含在本新聞稿中，也不構成本新聞稿的一部分。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. PRIME MEDICINE、Prime Medicine徽標和PassSIGGE是Prime Medicine，Inc.的商標。本文提及的所有其他商標均為其各自所有者的財產。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》（經修訂）所定義的前瞻性陳述，包括但不限於有關Prime Medicine信念和期望的暗示和明示陳述：繼續發展和推進其WD、AATD和CF計劃，包括2026年第三季度提交PM 647 IND和/或CTA申請的預期時間，2026年下半年啟動PM 577 a的全球I/II期臨牀試驗，2027年PM 647和PM 577 a的初步臨牀數據; Prime Editing糾正致病突變和治癒疾病的潛力，包括WD，AATD，CF和CGD;根據PM 359 1/2期試驗的數據以及此類參與的結果，與FDA正在進行的監管合作，包括計劃在2027年上半年提交BLA申請; PM 359 RMAT指定的潛在好處，包括可能支持加速批准以及未來BLA滾動和優先審查資格的討論;與Beam Therapeutics，Inc.仲裁的影響公司開發和商業化PM 647的權利; Prime Editor平臺的模塊化及其好處;其對Prime Editor技術廣度及其業務、項目和技術戰略計劃實施的期望;以及其預期的現金跑道。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受到一系列風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的情況存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：與Prime Medical候選產品進入臨牀試驗相關的不確定性;臨牀前和IND啟用研究的授權、啟動和進行以及潛在候選產品的其他開發要求，包括與開放IND和獲得監管批准相關的不確定性;與新技術的開發和優化、臨牀前研究的結果或臨牀研究無法預測與未來研究相關的未來結果相關的風險; Prime Medical能夠建立和維護涵蓋其Prime Editor技術的知識產權的保護範圍; Prime Medical識別和簽訂未來許可協議和合作的能力; Prime Medical對其現金跑道的預期時間軸和未來財務業績的預期;以及總體經濟、行業和市場狀況。這些和其他風險和不確定性在Prime Medical最新的10-K表格年度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的任何文件中題為「風險因素」的部分中進行了更詳細的描述。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medical截至今天的觀點，不應被視為代表其在任何后續日期的觀點。Prime Medicine明確否認更新任何前瞻性陳述的任何義務，但須遵守適用法律規定的任何義務。我們不對任何此類前瞻性陳述的準確性做出任何陳述或保證（明確或暗示）。

投資者和媒體聯繫方式

格雷戈里·迪爾伯恩Prime Medical 857-209-0696 gdearborn@primemedicine.com

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