AAE-C1 INH疾病負擔評估和臨牀試驗終點驗證發表在《免疫學前沿》上

ZUG，瑞士，2026年8月6日（環球新聞網）-- Pharvaris（納斯達克：PHVS）是一家晚期生物製藥公司，開發新型口服舒縮肽B2受體受體阻滯劑，以幫助解決患有舒縮肽介導的血管性水腫的患者未滿足的需求，例如遺傳性血管性腦病（HAE）和由於C1抑制劑缺乏而獲得性血管性腦病（AAE-C1 INH）今天宣佈，第一項評估AAE-C1 INH患者經歷並驗證相關患者報告結局（PRO）指標的深入定性研究的結果已發表在《前沿免疫學》雜誌上。研究結果直接為正在進行的3期CREAATE研究（NCT 07266805）的設計和終點選擇提供了信息，該研究旨在研究deucrictibant用於預防和按需治療AAE-C1 INH發作。

「AAE-C1 INH感染者面臨着一種極具挑戰性的疾病，包括因誤診而苦苦掙扎，這通常是由於缺乏對AAE-C1 INH的認識。攻擊通常是痛苦的，會導致嚴重不適，並且可能會限制功能，擾亂日常生活並造成相當大的負擔，」丹尼·M説。科恩，醫學博士，博士，阿姆斯特丹UMC血管醫學系（ACARE的認可中心）和CREAATE的首席研究員。「儘管如此，目前還沒有批准用於預防或治療AAE-C1 INH攻擊的療法。這項研究是向前邁出的重要一步，以嚴格的方式捕捉患者的體驗，並幫助確保臨牀研究評估對患者真正有意義的結果。」

該研究代表了對AAE-C1 INH的首次深入定性評估，AAE-C1 INH是一種超罕見且嚴重的疾病，目前尚無批准的治療方法來預防或治療舒解肽介導的血管性性水腫發作。研究結果提供了有關疾病負擔的基礎見解，並建立了一個框架來支持該疾病臨牀試驗的臨牀終點的選擇。

對被診斷患有AAE-C1 INH的患者的採訪描述了疾病表現、對日常生活的影響以及對治療益處的看法。研究結果表明，AAE-C1 INH給患者帶來了重大且多方面的負擔，參與者報告經常出現疼痛的腫脹發作，擾亂了日常功能，通常是在長時間的誤診和緊急護理之后。採訪還揭示了對身體、情感、社交和工作相關領域的廣泛影響，個人在襲擊期間通常無法進行日常活動、旅行或維持就業。所有參與者都依賴標籤外治療，這凸顯了與缺乏批准的治療選擇相關的未滿足需求。

該研究在AAE-C1 INH人群中評估了已建立的PRO工具的相關性和可解釋性，包括患者總體變化印象（PGI-C）、患者總體嚴重程度印象（PGI-S）和患者總體評估（PGA）措施。結果表明，這些工具對於評估這種疾病背景下的治療益處有意義且適用，有助於定義症狀改善和解決的臨牀相關閾值。重要的是，該研究表明，在治療后4小時內，所有參與者的PGI-C評級「更好」最一致地被認為有意義。

前瞻性陳述本新聞稿包含某些涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的所有與歷史事實無關的陳述應被視為前瞻性陳述，包括但不限於與我們未來的計劃，研究和試驗有關的陳述，以及任何含有「相信」，「預期」，」期望「，「希望」，「估計」，「可能」，「可能」，「應該」，「會」，「將」，「、「意圖」和類似的表述。這些前瞻性陳述基於管理層當前的預期，既不是承諾，也不是保證，涉及已知和未知的風險、不確定性和其他重要因素，可能導致Pharvaris的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述中表達或暗示的預期存在重大差異。此類風險包括但不限於以下內容：我們與包括FDA在內的監管機構互動結果的不確定性;我們臨牀開發項目的預期時機、進展或成功，特別是對於deucrictibant速釋膠囊和deucrictibant緩釋片，這些項目處於后期全球臨牀試驗;我們複製RAPIDe-1、RAPIDe-2、RAPIDe-3和CHAPTER-1 2期和3期研究中所證明的有效性和安全性的能力，正在進行和未來的非臨牀研究和臨牀試驗，例如CHAPTER-3和CREAATE;監管機構批准的結果，包括我們按需治療HAE急性發作的NDA的結果;流行病產生的風險，可能對我們的業務、非臨牀研究和臨牀試驗產生不利影響;我們可能將deucrictibant用於替代目的的能力，例如治療C1-INH缺乏症（AAE-C1 INH）;我們普通股的價值;為我們的候選產品或我們未來可能開發的任何其他候選產品獲得監管機構批准所涉及的時間、成本和其他限制;我們建立商業能力或與第三方達成協議以營銷、銷售和分銷我們的候選產品的能力;我們在製藥行業中的競爭能力，包括現有療法、新興的潛在競爭療法和有競爭力的仿製藥;我們營銷、商業化和獲得市場接受的能力我們的候選產品;我們生產足夠數量的候選藥物用於商業化的能力;我們在需要時以可接受的條款籌集資本的能力;美國、歐盟和其他司法管轄區的監管發展;我們保護我們的知識產權和專業知識以及在不侵犯他人知識產權或監管排他性的情況下運營我們業務的能力;我們有能力管理適用法律和法規（包括税法）變化帶來的負面后果（包括《生物安全法案》），我們維持有效的財務報告內部控制系統的能力;一般市場條件的變化和不確定性; FDA和其他機構的干擾;一般市場、政治和經濟狀況的變化和不確定性，包括通貨膨脹和地緣政治衝突造成的變化;法規和海關、關税和貿易壁壘的變化;以及「關於前瞻性陳述的謹慎聲明」和「第3項」標題下描述的其他因素。關鍵信息-D.風險因素」在我們20-F表格年度報告和向美國證券交易委員會提交的其他定期文件中。這些和其他重要因素可能會導致實際結果與本新聞稿中前瞻性陳述所示的結果存在重大差異。任何此類前瞻性陳述均代表管理層的esti截至本新聞稿發佈之日，朋友。新的風險和不確定性可能不時出現，不可能預測所有風險和不確定性。雖然Pharvaris可能會選擇在未來的某個時候更新此類前瞻性陳述，但Pharvaris不承擔任何這樣做的義務，即使后續事件導致其觀點發生變化。這些前瞻性陳述不應被視為代表Pharvaris在本新聞稿發佈日期之后的任何日期的觀點。

彭盧，醫學博士，博士，Pharvaris總裁補充道：「這些發現代表着AAE-C1 INH建立嚴格、以患者為中心的證據庫的重要一步。與美國食品藥品監督管理局（FDA）的指導一致，捕捉患者體驗並定義以患者為中心的結果的有意義的變化，可以增強評估這一服務不足人群的治療效益的科學基礎。這些見解直接為我們的臨牀試驗設計提供了信息，確保我們的項目衡量對患者真正重要的結果，並使我們能夠推進我們更廣泛的目標，即開發有效、耐受良好的療法，以解決患有舒解肽介導的血管性腦病的患者未滿足的需求。」

完整出版物可在此處找到：獲得性C1抑制劑缺乏引起的血管性腫脹：患者經驗、概念性疾病模型和患者報告的結局指標評估

關於Pharvaris Pharvaris是一家晚期生物製藥公司，開發新型口服舒縮肽B2受體阻滯劑，以幫助解決舒縮肽介導的疾病（包括所有類型的舒縮肽介導的血管性腫脹）中未滿足的需求。Pharvaris的目標是提供具有注射劑般功效™、耐受性良好且口服方便的療法，以預防和治療慢kinin介導的血管性腫脹發作。通過實現這一願望，Pharvaris的目標是提供一種新的治療標準，以治療舒解肽介導的血管性腫脹。欲瞭解更多信息，請訪問https://pharvaris.com/。