Lexeo Therapeutics在LX2020上獲得FDA再生醫學高級治療（RMAT）稱號，用於治療PKP 2心律失常性心肌病

RMAT指定是基於正在進行的I/II期臨牀試驗的最新中期臨牀數據來授予的，該試驗評估了PX 2020的PKP 2-ACN

GX 2020現已獲得FDA的RMAT、孤兒藥和快速通道認證

紐約，2026年8月5日（環球新聞網）-- Lexeo Therapeutics，Inc.（納斯達克：LXEO）是一家致力於開創心血管疾病新型治療方法的臨牀階段遺傳醫學公司，今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予該公司研究性基於AAC的基因治療候選藥物PX 2020再生醫學高級治療（RMAT）稱號，用於治療PKP 2相關致心律失常性心肌病（PKP 2-ACN）。PX 2020的RMAT指定基於PKP 2-ACN中正在進行的HEROIC-PKP 2 I/II期臨牀試驗的最新中期臨牀數據。

醫學博士Narinder Bhalla表示：「LX 2020獲得RMAT認證是一個重要的監管里程碑，凸顯了我們HEROIC-PKP 2試驗新出現的臨牀證據的力量，以及LX 2020解決PKP 2-ACN潛在遺傳原因的潛力。」Lexeo Therapeutics首席醫療官。「由於目前還沒有批准的疾病改善治療方法可用於患有這種嚴重、進行性心血管疾病的患者，因此，這一指定為早期和持續與FDA合作提供了寶貴的機會，因為我們正在努力將LX 2020作為一種潛在的一次性基因療法，旨在解決這一重大未滿足的需求。我們期待在今年年底前分享更多的臨牀和監管更新。」

RMAT指定是FDA的一項快速計劃，旨在促進針對初步臨牀證據表明有可能解決未滿足的醫療需求的嚴重疾病的再生醫學療法的開發和審查。除了孤兒藥和快速通道指定之外，RMAT指定還提供了與FDA互動的更多機會，包括有關臨牀開發、製造和潛在監管途徑的早期和持續指導，並且可能提供加速批准、優先審查和滾動審查的資格。

關於LX 2020 LX 2020是一種基於AV的基因治療候選藥物，用於治療斑親素-2相關致心律失常性心肌病（PKP 2-ACN）。PKP 2基因突變是ACM最常見的遺傳原因，約佔50%的病例，估計影響美國約60，000人。ACM中PKP 2缺乏可導致心肌細胞死亡、纖維化、心臟功能障礙、節律異常和心源性猝死。LX 2020旨在將腺相關病毒衣殼AAVrh 10內的功能性全長PKP 2基因系統性遞送至心肌細胞，以恢復橋粒複合物和細胞間粘附。LX 2020正在一項單組、開放標籤、多中心HEROIC-PKP 2 I/II期臨牀試驗（NCT 06109181）中進行評價。NX 2020已獲得FDA授予RMAT、孤兒藥和快速通道認證。

關於Lexeo Therapeutics Lexeo Therapeutics是一家總部位於紐約市的臨牀階段遺傳醫學公司，致力於通過應用先驅科學從根本上改變心血管疾病的治療方式來重塑心臟健康。該公司正在推進一系列候選治療藥物組合，針對疾病的潛在遺傳原因，包括弗里德賴希共濟失調（FA）中的NX 2006、斑點蛋白-2（PKP 2）致心律失常性心肌病中的NX 2020，以及其他具有高度未滿足需求的毀滅性疾病。

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