Beam Therapeutics報告2026年第二季度財務業績，並宣佈全球BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）試驗臨時隊列中首例患者接受治療

更新的BEAM-302 1/2期臨牀數據被選為2026年歐洲呼吸學會（ERS）大會最新口頭演講

Risto-cel治療鐮狀細胞病的BEACON 1/2期試驗中，所有成人和青少年患者均完成給藥;預計最早將於2026年年底提交美國生物製品許可申請（BLA）

美國FDA批准BEAM-304治療苯丙酮尿症（PKU）的研究新葯（IND）申請后，臨牀試驗啟動活動正在進行中

截至2026年第二季度，現金、現金等值和有價證券為12億美元; Cash Runway預計將支持2029年中期之前的運營計劃

馬薩諸塞州劍橋2026年8月4日（環球新聞網）-- Beam Therapeutics Inc.（納斯達克：BEAM）是一家通過鹼基編輯開發精確遺傳藥物的生物技術公司，今天報告了2026年第二季度的財務業績，並提供了該公司血液學和遺傳疾病特許經營權的最新信息。

Beam Therapeutics首席執行官約翰·埃文斯（John Evans）表示：「第二季度標誌着我們為Beam設定的臨牀、監管和運營里程碑又一個快速進展和嚴格執行的時期。」「重要的是，這一進展使評估BEAM-302的全球關鍵隊列中的第一位患者能夠給藥，BEAM-302是正在開發的針對AATD的最先進的遺傳藥物，有可能從根本上改變患者的治療範式。此外，我們在Risto-cel的BEACON試驗中完成了對所有成人和青少年BCD患者的給藥，並獲得了FDA對PKU BEAM-304的IND批准，為下一個潛在的高價值特許經營鋪平了道路。展望未來，我們相信Beam有望實現幾個重要的里程碑，包括在ERS大會上更新BEAM-302的臨牀數據、BEAM-302關鍵隊列的快速入組、BEAM-301在GSDIA中的首次人體數據以及Risto-cel的預期BLA提交。隨着我們基礎編輯管道的不斷擴展和進步，我們有潛力為許多患有嚴重遺傳疾病的患者提供變革性療法。」

2026年第二季度以及最近進展和預期里程碑

肝臟靶向遺傳病特許經營

BEAM-302：Beam的主要遺傳疾病計劃旨在成為針對α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的一流和一流的肝臟靶向治療，直接糾正疾病的根本原因，因此有可能解決AATD的肝臟和肺部表現。

BEAM-304：BEAM-304旨在利用Beam的專有和臨牀驗證的基礎編輯技術和脂質納米顆粒（LNP）遞送能力，直接和持久地糾正導致苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因突變。Beam旨在使用創新的平臺方法推進BEAM-304，目標是為大多數PKU患者創建突變特異性鹼基編輯器。

BEAM-301：BEAM-301旨在糾正IA型糖元儲存病（GSDIA）患者中最常見的致病突變之一R83 C。

血液學特許經營

里斯託-塞爾：Ristoglogene autogetemcel（Risto-cel，以前稱為BEAM-101）是一種研究性自體細胞療法，具有治療鐮狀細胞病（SCD）的潛在同類最佳特徵。

鐮狀細胞病和血液學的下一代計劃：

2026年第二季度財務業績

Cash Runway Beam預計，截至2026年6月30日，其現金、現金等同物和有價證券，以及預計將從公司位於第六街的設施中提取的額外2億美元，將為2029年中期的預期運營費用和資本支出需求提供資金，通過預期在SPD推出Risto-cel為公司提供資金。在AATD中執行BEAM-302關鍵開發計劃，並在PKU進行BEAM-304的臨牀概念驗證。

關於Beam Therapeutics Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精準遺傳藥物平臺。爲了實現這一願景，Beam已經組裝了一個具有集成基因編輯，交付和內部製造能力的平臺。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一種專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和有效的單鹼基變化，而不會在DNA中造成雙鏈斷裂。這有可能實現廣泛的治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多樣化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。我們提醒投資者不要過度依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下內容相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括SCD、AATD、PKU和GSDIa;我們推進項目和提供正在進行的臨牀試驗數據的計劃和預期時間; Risto-cel、BEAM-103、BEAM-301、BEAM-302和BEAM-304的臨牀試驗設計和預期;我們計劃提交Risto-cel的BLA;我們對Risto-cel預期上市的預期; BEAM-302加速批准途徑的可能性;我們在即將舉行的醫學會議上的預期演講，包括在ERS大會上;我們預期的監管互動和備案;我們對信貸安排下可供提取的資金的預期;我們是否有足夠的資本資源來資助運營費用和資本支出需求以及此類資源的預計可用期;以及我們通過鹼基編輯為患者開發終身、治療性、精確遺傳藥物的能力。每項前瞻性陳述都受到重要的風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管機構批准和商業化我們的候選產品的能力，這可能需要比計劃更長的時間或成本更高;我們籌集額外資金的能力（可能無法獲得）;我們為候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力;我們的候選產品將獲得啟動或繼續人體臨牀試驗所需的監管批准的不確定性;我們候選產品的臨牀前測試以及臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以后臨牀試驗的結果或成功;我們臨牀試驗的啟動和入組以及預計推進時間可能需要比預期更長的時間;我們的候選產品，包括我們所依賴的管理方式，可能會導致嚴重的不良事件;我們可能無法實現信貸安排下的融資里程碑;我們的候選產品可能會經歷製造或供應中斷或失敗;與競爭產品相關的風險;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的任何文件中「風險因素摘要」和「風險因素」標題下識別的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們不可能預測所有這些因素或事件。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因，除非適用法律可能要求。

聯繫人：投資者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒體：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com