Can-Fite啟動首個針對Piclidenson治療罕見遺傳病Lowe綜合徵的臨牀項目

已提交2期臨牀研究方案；小型2期研究旨在支持監管互動和陽性結果后的潛在註冊

以色列拉馬特甘，2026年8月3日（環球新聞網）——Can—Fite BioPharma Ltd.（紐約美國證券交易所股票代碼：CANF）（TASE代碼：CANF）是一家生物技術公司，正在開發一系列治療腫瘤學和炎症性疾病的專有小分子藥物，今天宣佈向意大利羅馬的班比諾·傑斯坦兒童醫院提交了第二階段臨牀研究方案，用於對Piclidenson在洛氏綜合症患者中的首次臨牀評估，洛氏綜合症是一種罕見的遺傳性疾病，目前尚無批准的疾病改善療法。該研究將由國際公認的遺傳性腎病專家Francesco Emma教授領導。

Lowe綜合徵是一種罕見的X連鎖多系統遺傳性疾病，由OMCR基因突變引起，導致嚴重的腎臟、神經和眼部表現。腎病的特徵是進行性近端管功能障礙，導致範科尼綜合徵、慢性腎病和最終的腎衰竭。目前的管理是支持性的，沒有批准的療法可以解決潛在的疾病機制。

Piclidenson被選為臨牀評估的基礎是令人信服的臨牀前研究，該研究證明了OMCR依賴的細胞功能的恢復，該研究由那不勒斯大學Federico II分子醫學和醫學生物技術系生物學教授、意大利Telethon遺傳醫學研究所（TIGEM）細胞生物學和疾病機制項目協調員Antonella De Matteis博士發現。Can—Fite和Fondazione Telethon簽署了一項合作協議，用於臨牀開發Piclidenson以治療Lowe綜合症，這是一種醫療需求很高但沒有可用藥物的疾病。

第二期研究是一項開放標籤、單中心臨牀試驗，旨在評估5名患有遺傳學確診的Lowe綜合症的成年患者每天兩次口服Piclidenson的有效性和安全性，持續六個月。主要終點是改善腎臟對99 mTc—DMSA的吸收，作為近端管狀重吸收能力的指標，次要終點評估管狀功能的尿液生物標誌物、範科尼綜合徵參數和安全性。

Can—Fite BioPharma首席執行官Motti Farbstein表示：「我們首個Lowe綜合症臨牀項目的啟動是Can—Fite的一個重要里程碑。」「在令人信服的臨牀前數據的支持下，這項重點關注的第二階段試點研究旨在促進與監管機構就Piclidenson治療洛氏綜合徵的臨牀開發和潛在註冊途徑進行討論。我們很高興與Francesco Emma教授及其在Bambino Gesbitt兒童醫院的團隊合作開展這一重要項目。"

關於Piclidenoson

Piclidenson是一種強效抗炎藥，目前正在美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）批准的一項關鍵三期銀屑病臨牀研究中進行評估。

Piclidenson是一種新型、一流的A3腺苷受體激動劑（A3 AR）小分子口服生物利用藥物，具有出色的安全性，證明了II期和III期臨牀研究中的療效證據。該藥物的作用機制包括抑制炎性細胞因子白細胞因子17和23（IL—17和IL—23），並誘導與疾病致病性相關的患者皮膚細胞角化細胞的死亡。

關於Telethon基金會

Telethon ETS是意大利主要的生物醫學慈善機構之一，成立於1990年，由一群患有肌營養不良症的患者發起。該機構的使命是通過卓越的科學研究來攻克罕見遺傳疾病，其研究方法遵循國際上的最佳實踐。通過意大利獨有的方法，Telethon負責整個「研究鏈」的工作，包括籌款、項目篩選與資金支持，以及在基金會下屬中心和實驗室進行的實際研究工作。Telethon還與公共衞生機構和製藥企業合作，將研究成果轉化為可供患者使用的治療方法。自成立以來，Telethon已投入超過6.6億歐元用於研究，資助了2,960個項目，涉及1,720名研究人員，並研究了630種疾病。迄今為止，得益於Telethon的努力，世界上首個使用干細胞的基因療法已經問世，這一療法可用於治療ADA-SCID這種疾病，這是一種嚴重的免疫缺陷病，會削弱人體從出生起就擁有的防禦能力。2023年，Telethon負責在歐洲聯盟內為符合條件的患者生產並分發這種藥物。

由Telethon研究人員開發的另一種基因療法是用於一種嚴重的神經退行性疾病——異染性腦白質營養不良的療法。此外，Telethon還開發了一種針對另一種免疫缺陷病——Wiskott-Aldrich綜合徵的療法。Telethon研究人員所研究的基因療法還被應用於β地中海貧血症以及兩種兒童代謝性疾病——粘多糖貯積症6型和1型。此外，Telethon還致力於研究其他遺傳疾病的靶向治療方法，如血友病以及各種遺傳性視力缺陷。與此同時，所有由Telethon資助的實驗室仍在繼續研究那些尚未得到解答的基礎機制及潛在的治療方法。

關於Can-Fite BioPharma有限公司

Can-Fite BioPharma有限公司（紐約證券交易所代碼：CANF）是一家處於臨牀階段的藥物開發公司，其核心技術旨在解決癌症、肝臟疾病和炎症性疾病等領域的巨大市場需求。該公司的主要候選藥物Piclidenoson在銀屑病三期試驗中取得了初步成功，並已經開始進行關鍵的三期試驗。Can-Fite公司的另一種肝臟疾病治療藥物Namodenoson正在接受三期臨牀試驗，用於治療肝細胞癌；同時也在進行二期b期試驗以治療MASH疾病。Namodenoson在美國和歐洲獲得了孤兒藥資格認定，並且被美國食品藥品監督管理局指定為肝細胞癌的二線治療藥物。Namodenoson還顯示出對結腸癌、前列腺癌和黑色素瘤等癌症的療效。公司的第三款候選藥物CF602則顯示出對勃起功能障礙的療效。這些藥物的安全性表現非常出色，已在超過1,600名患者身上進行了臨牀試驗驗證。更多詳細信息請訪問：www.canfite.com。

前瞻性聲明

本新聞稿可能包含前瞻性陳述，關於Can-Fite的期望，信念或意圖，除其他事項外，其產品開發工作的Piclidenoson治療Lowe綜合徵.除與歷史事實有關的陳述外，本通訊中的所有陳述均為「前瞻性陳述」。前瞻性陳述可以通過使用「相信」、「期望」、「意圖」、「計劃」、「可能」、「應該」或「預期」等前瞻性詞語或其否定詞或這些詞語的其他變體或其他類似詞語來識別，或者通過這些陳述與歷史或當前事項無關。前瞻性陳述涉及截至其做出之日預期或預期的事件、活動、趨勢或結果。由於前瞻性陳述與尚未發生的事項有關，因此這些陳述本質上受到已知和未知的風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致Can-Fite的實際結果、業績或成就與前瞻性陳述所表達或暗示的任何未來結果、業績或成就存在重大差異。可能導致實際結果、業績或成就與這些前瞻性陳述中預期的結果存在重大差異的重要因素包括，除其他外，我們的市場和其他條件、虧損歷史以及對額外資本為我們的運營提供資金的需求以及我們無法以可接受的條款或根本獲得額外資本;現金流的不確定性和無法滿足運營資金需求;我們的臨牀前研究、臨牀試驗和其他候選產品開發工作的啟動、時間、進展和結果;我們將候選產品推進臨牀試驗或成功完成臨牀前研究或臨牀試驗的能力;我們收到對候選產品的監管批准，以及其他監管備案和批准的時間;我們候選產品的臨牀開發、商業化和市場接受度;我們建立和維護戰略合作伙伴關係和其他企業合作的能力;我們的業務和候選產品的商業模式和戰略計劃的實施;我們能夠建立和維護的知識產權保護範圍，涵蓋我們的候選產品以及我們在不侵犯他人知識產權的情況下運營業務的能力;有競爭力的公司、技術和我們的行業;與不滿足紐約證券交易所美國持續上市要求相關的風險;以及有關以色列政治和安全局勢對我們業務影響的聲明。有關這些風險、不確定性和其他因素的更多信息不時包含在Can-Fite於2026年3月26日向SEC提交的20-F表格年度報告的「風險因素」部分以及向SEC提交的其他公開報告以及向TASE提交的定期文件中。現有和潛在投資者請不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文之日。Can-Fite沒有義務公開更新或審查任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因，除非任何適用證券法可能要求。

接觸

Can-Fite BioPharma Motti Farbstein info@canfite.com

+972-3-9241114