Rocket Pharma宣佈，根據RP-A501治療達農病的全球臨時II期試驗修改方案治療的最初三名患者的臨牀安全性更新

最初三名患者得到了安全治療; RP-A501耐受良好，未觀察到GMA或毛細血管滲漏綜合徵

Rocket正在積極與FDA合作，以實現關鍵試驗的完成;監管路徑更新預計將於2026年下半年進行

2026年下半年全面的達農病計劃更新有望實現

Rocket Pharmaceuticals，Inc.（Rocket or the Company）（納斯達克股票代碼：RCKT）是一家完全整合的商業階段生物技術公司，致力於開發治療罕見和毀滅性疾病的基因藥物，專注於遺傳性心血管疾病，今天宣佈了一項積極的臨牀安全性更新，涉及根據其全球關鍵的RP-A501 2期試驗在達農病中治療的最初三名患者。該公司目前正在與美國食品和藥物管理局（FDA）合作，以確定治療更多患者並根據修改后的方案完成關鍵的2期試驗的途徑，早期安全性一直很有希望。

患者接受重新調整劑量為3.8 x 10 ³ GC/kg的RP-A501以及由利妥昔單抗、西羅莫司和皮質類固醇組成的改良免疫調節方案。治療順序進行，輸注之間至少間隔四周。迄今為止，在這些患者中尚未觀察到血栓性微血管病（GMA）、毛細血管滲漏綜合徵或其他重大安全性問題。這項關鍵的II期試驗被設計為一項12名患者的單組研究。該公司正在積極與FDA合作，以確定為更多患者用藥並完成試驗的道路，並預計將在2026年下半年提供監管途徑的更新。

該公司仍有望在2026年下半年提供全面的達農病計劃更新。