Can-Fite BioPharma向意大利羅馬Bambino Gesbitt兒童醫院提交了II期臨牀研究方案，首次對洛氏綜合徵患者進行臨牀評估

已提交2期臨牀研究方案;小型2期研究旨在支持監管互動和陽性結果后的潛在註冊

以色列拉馬特甘，2026年8月3日（環球新聞網）-- Can-Fite BioPharma Ltd.（紐約證券交易所代碼：CANF）（TASE：CANF）是一家生物技術公司，正在開發一系列治療腫瘤和炎症性疾病的專有小分子藥物，今天宣佈向意大利羅馬的Bambino Gesbitum兒童醫院提交了二期臨牀研究方案，對Piclidenson進行首次臨牀評估Lowe綜合症患者，這是一種罕見的遺傳性疾病，目前尚無批准的疾病改善療法。該研究將由國際公認的遺傳性腎病專家Francesco Emma教授領導。

Lowe綜合徵是一種罕見的X連鎖多系統遺傳性疾病，由OMCR基因突變引起，導致嚴重的腎臟、神經和眼部表現。腎病的特徵是進行性近端管功能障礙，導致範科尼綜合徵、慢性腎病和最終的腎衰竭。目前的管理是支持性的，沒有批准的療法可以解決潛在的疾病機制。

Piclidenson被選為臨牀評估的基礎是令人信服的臨牀前研究，該研究證明了OMCR依賴的細胞功能的恢復，該研究由那不勒斯大學Federico II分子醫學和醫學生物技術系生物學教授、意大利Telethon遺傳醫學研究所（TIGEM）細胞生物學和疾病機制項目協調員Antonella De Matteis博士發現。Can-Fite和Fondazione Telethon簽署了一項合作協議，用於臨牀開發Piclidenson以治療Lowe綜合症，這是一種醫療需求很高但沒有可用藥物的疾病。

第二期研究是一項開放標籤、單中心臨牀試驗，旨在評估5名患有遺傳學確診的Lowe綜合症的成年患者每天兩次口服Piclidenson的有效性和安全性，持續六個月。主要終點是改善腎臟對99 mTc-DMSA的吸收，作為近端管狀重吸收能力的指標，次要終點評估管狀功能的尿液生物標誌物、範科尼綜合徵參數和安全性。