Zevra Therapeutics宣佈發表分子遺傳學和代謝領域的「Arimoclomol在NPC患者中的長期現實安全性和有效性：美國搶先體驗計劃4年內的結果」

澤夫拉治療公司納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra，或公司），一家專注於為罕見疾病患者提供改變生活的治療方法的商業化公司，今天宣佈在《分子遺傳學和代謝》雜誌上發表「arimoclomol在NPC患者中的長期真實世界安全性和有效性：美國搶先體驗計劃4年的結果」。

這項縱向研究在廣泛的美國NPC人群中評估了arimoclomol，涵蓋了廣泛的年齡和疾病嚴重程度，並從常規臨牀實踐中產生了長達四年的隨訪數據。該研究包括首次發表的真實世界數據，該數據評估了成人NPC（歷史上研究不足的人群）的阿利莫克羅莫。