Oculis宣佈FDA IND前積極反饋支持Privosegtor治療急性多發性硬化症復發的開發策略

瑞士ZUG，2026年8月3日（環球新聞）--

Oculis Holding AG（納斯達克：OSC/ XICE：OSC）（「Oculis」或「公司」）是一家全球生物製藥公司，專注於突破性創新，以解決神經眼科和眼科領域未滿足的重大醫療需求，今天宣佈了美國食品和藥物管理局（FDA）關於Privosegtor在急性多發性硬化症（MS）復發中的臨牀開發計劃的積極IND前反饋。

Privosegtor是一種新型的類肽小分子候選藥物，具有潛在的神經保護特性。 在之前完成的II期ACUITY研究中，Privosegtor顯示出對視神經炎的明顯神經保護作用，改善視功能，保持視網膜神經節細胞（RGC）層的完整性，並降低神經絲水平，這是軸突損傷的生物標誌物。視神經炎經常在MS新發期間觀察到或作為典型復發，並作為一種公認的病理生理學模型，可推廣至潛在的所有其他急性MS復發。ACUITY研究評價了廣泛的視神經炎（ON）患者人群，包括患有和不患有MS的患者。ACUITY研究為在正在進行的PIONEER全球視神經炎註冊項目中研究Privosegtor提供了信心。擴展到急性MS復發是Privosegtor計劃的自然演變，因為該公司希望利用ACUITY研究的積極經驗，並解決其他復發類型。

Oculis請求FDA提供IND前反饋，以指導其與Privosegtor的開發計劃，用於急性MS復發的潛在新適應症。FDA神經病學部門提供了指導，即Oculis可以交叉引用來自開放IND的數據，並且急性MS復發的IND提交無需額外的臨牀前研究。FDA的建設性反饋還支持擬議的臨牀開發策略和監管途徑，其中將在未來的試驗中包括患有視神經炎和其他復發（例如非卧牀復發）的多發性硬化症患者。它還支持早在3個月的主要終點，與PIONEER-1相同，每天給予3 mg/kg劑量，持續5天。Oculis預計將在2026年第四季度提交用於治療急性MS復發的IND申請。

里亞德謝里夫，醫學博士，Oculis首席執行官表示：「我們最近與FDA的積極合作支持Privosegtor在急性多發性硬化症復發中的監管途徑，這是一個高度未滿足的需求領域，目前還沒有批准的神經保護選擇。基於視神經炎（MS復發的一種常見類型）的積極2期ACUITY數據，我們相信Privosegtor有潛力減輕神經軸突損傷並改善急性復發事件后的康復。這一里程碑極大地推進了我們建立領先神經眼科管道的戰略，我們期待在今年晚些時候即將舉行的研發活動上分享有關PIONEER和這個新計劃的更多細節。」

Amit Bar-Or教授，醫學博士，賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院神經病學系多發性硬化科主任補充道：「我對Privosegtor等新型神經保護劑進入急性多發性硬化症復發臨牀開發的前景感到非常鼓舞。雖然在實踐中越來越多地使用免疫調節劑來降低多發性硬化症患者的復發頻率，但從急性事件中恢復很少完全。這些急性發作期間發生的神經退行性病變在復發后持續存在，導致殘疾的積累。Privosegtor作為一種CNS滲透性神經保護劑，可能會增強復發后的恢復，並改善MS患者的長期預后。

Oculis管理層計劃在2026年第四季度舉辦一個研發日，審查Privosegtor在急性MS復發中的關鍵開發計劃的更多細節，並提供視神經病中的PIONEER計劃的全面更新。

多發性硬化症是一種慢性免疫介導疾病，影響全球約280萬人，其中僅美國就有約85萬人。1 -3多發性硬化症主要有兩種類型：復發緩解型多發性硬化症（RRMS）和進行性多發性硬化症。雖然進行性多發性硬化症仍然是一個未滿足的醫療需求，但RRMS是最常見的類型，佔初次診斷患者的約85%。2目前使用免疫調節劑或疾病修飾療法（DMZ）進行管理，以降低複發率，從而降低相關的復發相關惡化（RW）。然而，許多患者的復發仍然持續存在，據估計美國每年有170，000例多發性硬化症復發4

在急性復發期間，神經科醫生通常使用短療程的高劑量皮質類固醇來減少炎症並縮短發作時間，這也是視神經炎的標準護理。然而，皮質類固醇不會影響長期殘疾，而且復發的恢復往往不完整，例如視神經炎。這些復發期間發生的組織損傷可能會導致神經軸突喪失和功能障礙隨着時間的推移而積累，這凸顯了對在復發期間保護神經元和軸突的療法的需求。目前還沒有被批准用於多發性硬化症復發的神經保護療法，並且對於預防中樞神經系統損傷的治療仍然存在緊急未滿足的醫療需求。

我們最近的進步為Privosegtor創造了強大的臨牀開發路線圖機會，建立在兩個不同的支柱之上：

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關於Privosegtor

Privosegtor是一種新型的肽類小分子候選物，可以穿過血腦和視網膜屏障，有可能成為視神經炎（ON）和其他神經眼科和神經系統疾病的第一種神經保護療法。ACUITY II期試驗的陽性結果顯示了Privosegtor的神經保護潛力，如視覺功能的改善所證明的，通過視網膜的解剖學保護（包括GCIPL和RNFL層）以及視神經炎急性發作后血液中神經絲水平的降低所證實的。在青光眼、視神經炎和多發性硬化症（MS）的動物模型中觀察到了一致的結果，其中Privosegtor保留了視網膜神經節細胞，並與MS模型中活動性的改善（臨牀功能障礙）相關。

Privosegtor已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性治療稱號，歐洲藥品管理局（EMA）的優先藥物（PRIME）稱號，以及FDA和EMA的孤兒藥稱號。Privosegtor目前正在Oculis的PIONEER中接受評估（視神經病療效評價研究中的Privosegtor調查）計劃，其中包括ON的兩項註冊試驗和一項非動脈炎性前部缺血性視神經病變（NAION）的註冊試驗。基於視神經炎的ACUITY 2期數據集和FDA IND前的建設性反饋，Oculis還計劃向Privosegtor提交IND申請，用於治療急性MS復發。

Privosegtor是一種研究藥物，尚未在任何國家獲得監管機構的商業用途批准。

關於Oculis

Oculis是一家全球性生物製藥公司（納斯達克股票代碼：OCS; XICE股票代碼：OCS），專注於突破性創新，以解決神經眼科和眼科領域未滿足的重大醫療需求。Oculis高度差異化的后期臨牀管道專注於兩種核心候選產品。Privosegtor是PIONEER計劃中突破性的神經保護候選藥物，該計劃包括旨在支持視神經病治療註冊計劃的研究，包括視神經炎（ON）和非動脈性前部缺血性視神經病（NAION）。Privosegtor還有潛力開發用於其他神經眼科和神經系統疾病的其他適應症。Licaminlimab是一種在註冊試驗中進行的新型局部抗腫瘤壞死因子a藥物，目前正在採用基於基因型的方法開發用於治療乾眼病（DED）患者。總部位於瑞士，業務遍及美國，在冰島和瑞士，Oculis由經驗豐富的管理團隊領導，擁有成功的業績記錄，並得到領先的國際醫療保健投資者的支持。

欲瞭解更多信息，請訪問：www.oculis.com

Oculis聯繫Sylvia Cheung女士，CFO sylvia. oculis.com

投資者關係生活科學顧問科里·戴維斯博士cdavis@lifesciadvisors.com

媒體關係IRC醫療保健Amber Fennell / David Daley / Sean Leous oculis@icrhealthcare.com

關於前瞻性陳述的警告聲明

本新聞稿包含前瞻性陳述和信息。例如，關於公司候選產品的潛在益處的聲明，包括Privosegtor成為ON和其他神經眼科和神經適應症（包括急性MS復發）的第一種神經保護療法的潛力，當前和未來臨牀試驗的啟動、時間、進展和結果，包括Privosegtor在急性MS復發中的計劃IND提交;開發針對急性MS復發適應症的關鍵臨牀項目，包括臨牀開發策略、試驗設計和預期終點，以及Privosegtor在ON中的結果預測急性MS復發結局的潛力; Oculis的研發項目、監管和業務策略; Oculis的未來發展計劃;有關市場機會和Oculis候選產品滿足這些市場需求的能力的聲明;以及監管互動、申報和批准的時間或可能性，均具有前瞻性。所有前瞻性陳述均基於估計和假設，雖然Oculis及其管理層認為這些估計和假設是合理的，但這些估計和假設具有內在的不確定性，並且固有地受到風險，可變性和意外事件的影響，其中許多超出了Oculis的控制範圍。這些前瞻性陳述僅用於説明目的，無意作為事實或可能性的保證、保證、預測或最終陳述，投資者也不得依賴這些陳述。實際事件和情況很難或不可能預測，並且與假設不同。所有前瞻性陳述都受到風險、不確定性和其他因素的影響，這些因素可能導致實際結果與我們預期的和/或此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。前瞻性陳述受多種條件的約束，其中許多條件超出了Oculis的控制範圍，包括Oculis 20-F表格年度報告的風險因素部分以及提交給美國證券交易委員會（SEC）的任何其他文件中規定的條件。這些文件的副本可在SEC的網站www.sec.gov上查閲。Oculis沒有義務在本新聞稿發佈之日后更新這些聲明的修訂或更改，除非法律要求。

參考文獻：