Tvardi Thereutics將潰瘍性結腸炎定為TI-109的初始適應症

STAT 3充當潰瘍性結腸炎（UC）涉及的多個信號途徑下游的匯聚節點，整合免疫失調、炎症和組織重塑

超過70%的患者無法使用目前批准的針對個體上游途徑的UC療法實現臨牀緩解; TI-109旨在在這些途徑交叉處直接抑制STAT 3

選擇是在完成TI-109 1期健康志願者研究后進行的，該研究證明了與UC病理相關的細胞和體液免疫細胞亞群的安慰劑調整減少

公司將與Randy Longman博士一起舉辦KOL網絡研討會，醫學博士博士美國東部時間8月19日星期三上午11：00討論當前的治療格局並分享支持TI-109在UC中潛力的新數據

休斯頓，2026年7月30日（環球新聞網）-- Tvardi Therapeutics，Inc.（「Tvardi」或「公司」）（納斯達克股票代碼：TVRD）是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發針對STAT 3治療炎症和增生性疾病的新型口服小分子療法，今天宣佈已選擇潰瘍性結腸炎（UC）作為下一代STAT 3抑制劑的初始疾病適應症，RTI-109。

Tvardi的決定是在其成功的第一階段健康志願者研究之后做出的，其中TI-109成功調節了多種STAT 3驅動的免疫細胞群，包括Th 17、T毛囊輔助細胞（Tfh）和B細胞。已知這些相同的細胞類型會隨着UC疾病的嚴重程度而擴張並滲透炎症的結腸。

對活性劑量範圍內免疫細胞群的進一步分析闡明瞭：

STAT 3位於驅動UC的三個相互關聯的過程的中心：免疫調節失調、慢性炎症和導致纖維化的組織重塑，將其定位為具有多種潛在驅動因素的疾病的單一、收斂的治療目標。這些發現進一步得到了已發表的臨牀研究的支持，這些研究將激活的STAT 3的減少與多種UC治療類別的更高的臨牀緩解率聯繫起來。

UC是一個龐大且服務不足的市場。美國有超過125萬患者被診斷出患有UC，代表着美國約30億美元、全球約90億美元的潛在市場。目前批准的治療方法，包括抗腫瘤壞死因子、抗整聯蛋白、抗IL-12/23、S1 P和JAK抑制劑，經安慰劑調整的臨牀緩解率低於30%，並且大多數是胃腸外給藥。此外，JAK抑制劑還帶有重大不良心血管事件、死亡率、血栓形成、嚴重感染和惡性腫瘤的黑匣子警告。

相比之下，TI-109是一種口服小分子，旨在直接抑制STAT 3，解決單途徑療法未解決的炎症、免疫失調和增生問題。迄今為止，在400多名接受Tvardi STAT 3抑制劑的受試者中，表現出與JAK抑制劑不同的安全性特徵。在不使用負荷劑量的情況下口服給予TI-109，在UC的臨牀前模型中，靶組織中的藥物濃度比血漿高出八倍多。

Imran Alibhai，博士，Tvardi的首席執行官説：「在我們的健康志願者研究中，我們觀察到免疫細胞群體的減少，已發表的文獻表明UC發病機制，我們在活性劑量範圍內一致地看到它們。STAT 3位於驅動UC的細胞因子（包括IL-23、IL-6和IL-17）的下游。我們相信，在該收斂點起作用的單一口服藥物有可能幫助對生物或JAK抑制劑沒有充分反應的患者。這就是為什麼我們優先考慮UC作為TI-109的初始適應症。」

計劃中的UC臨牀試驗

Tvardi計劃於2027年在中重度UC患者中開展TTI-109研究，但需獲得研究性新葯（IND）申請和額外資金的批准。主要終點為安全性，次要終點為12周時的臨牀緩解。探索性藥效學終點將包括血清/組織生物標誌物和單核苷酸多態性（SNP）分析。

主要意見領袖網絡研討會

Tvardi將於美國東部時間8月19日星期三上午11：00舉辦一場關鍵意見領袖（KOL）網絡研討會，由威爾康奈爾醫學院的蘭迪·朗曼（Randy Longman）醫學博士和博士參加。活動期間，Tvardi管理層將展示支持TI-109在潰瘍性結腸炎中治療潛力的新數據，而Longman博士將概述不斷發展的UC治療格局、剩余未滿足的需求以及新型療法的潛在作用。

要註冊網絡研討會，請點擊此處或訪問Tvardi網站的投資者關係部分。

KOL傳記-蘭迪·朗曼，醫學博士，博士

蘭迪·朗曼（Randy Longman）是吉爾·羅伯茨（Jill Roberts）性病中心主任，也是威爾康奈爾醫學院吉爾·羅伯茨（Jill Roberts）性病研究所的醫學副教授。他獲得了耶魯大學的本科學位，威爾康奈爾醫學院的博士學位免疫學博士他在哥倫比亞大學醫學中心完成了內科和胃腸病學的臨牀培訓，並在紐約大學醫學院Skirball研究所與Dan Littman博士一起完成了博士后研究。他的研究重點是定義宿主與微生物群相互作用背后的細胞和分子機制，這些相互作用驅動了炎症的發病機制。他獲得了許多基金會的研究資助，包括NIH、Rainin基金會以及Crohn ' s and Colitis基金會。爲了表彰他的研究，他獲得了Irma T。赫歇爾職業科學家獎，最近當選爲美國臨牀研究學會成員。他目前是《克羅恩病和結腸炎雜誌》的副主編，也是克羅恩病和結腸炎基金會國家科學諮詢委員會成員。

關於Tvardi Therapeutics

Tvardi是一家臨牀階段生物製藥公司，專注於開發針對STAT 3的新型口服小分子療法，以治療尚未滿足的炎症和增生性疾病。STAT 3是關鍵信號通路中的一個重要介質，可驅動不受控制的增殖、存活和免疫失調。STAT 3也位於許多信號通路的交叉點，這些信號通路與癌細胞的存活和免疫逃避是不可或缺的。該公司已完成了一項針對TI-109的1期健康志願者研究，並計劃啟動一項針對其初始適應症潰瘍性結腸炎的臨牀試驗，等待IND批准和額外資金的可用性。該公司還正在進行TTI-101在肝細胞癌中的1b/2期臨牀試驗（NCT 05440708）。要了解更多信息，請訪問tvarditherapeutics.com或在LinkedIn和X（Twitter）上關注我們。

聯繫人：

Tvardi：Tvardi投資者關係ir@tvardi.com

PJ Kelleher LifeSci Advisors 617-430-7579 pkelleher@lifesciadvisors.com

關於前瞻性陳述的警示性聲明

本新聞稿中包含的有關非歷史事實事項的聲明是1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性聲明」。這些前瞻性陳述的例子包括關於Tvardi的候選產品的預期益處的陳述，包括TTI-109在皮膚病和GI治療領域和公司的STAT 3抑制劑，包括與單途徑生物製劑相比; TTI-109與TTI-101相比的潛在益處，包括改善的遞送和耐受性;其正在進行和計劃進行的臨牀試驗，包括正在進行的RTI-101在肝細胞癌中的1b/2期臨牀試驗以及計劃進行的未來TT-109試驗; TI-109 1期試驗的結果驗證了公司的前藥策略並支持其持續開發途徑;公司計劃在UC開發TI-109，但須獲得IND申請的批准並收到額外資金;以及有關管理層的意圖、計劃、信念、預期或未來預測的其他聲明，因此，警告您不要過度依賴它們。

由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。這些前瞻性陳述面臨許多風險，其中包括：與Tvardi候選產品相關的不確定性，以及與候選產品的臨牀開發和監管批准相關的風險，包括臨牀試驗完成的潛在延迟或與其候選產品相關的安全性或其他併發症;能夠在預期的時間表內或根本上獲得UC中的TI-109的IND許可;需要額外資本來繼續推進這些候選產品，這些產品可能無法以優惠的條款或根本無法獲得; Tvardi自成立以來發生的重大淨損失; Tvardi啟動和完成正在進行的和計劃中的臨牀前研究和臨牀試驗，並通過臨牀開發推進其候選產品的能力; Tvardi臨牀試驗數據的可用時間; Tvardi候選產品的臨牀前測試和臨牀試驗的結果，包括這些試驗滿足相關政府或監管要求的能力; Tvardi研究、開發和商業化其當前和未來候選產品的計劃; Tvardi候選產品的臨牀實用性、潛在效益和市場接受度; Tvardi尋求開發其候選產品適應症的估計患者人群和總可達市場; Tvardi的預期現金跑道; Tvardi吸引、僱用和留住熟練的高管和員工的能力; Tvardi保護其知識產權和專有技術的能力; Tvardi對第三方、合同製造商和合同研究組織的依賴; Tvardi可能受到其他經濟、商業或競爭因素不利影響的可能性;與適用法律或法規變化相關的風險;特瓦爾迪向美國證券交易委員會提交的文件中討論了這些因素，包括截至2025年12月31日年度10-K表格年度報告中的「風險因素」部分，以及Tvardi的其他文件隨后提交給或提供給SEC，所有這些文件均可在SEC網站www.sec.gov上查看。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述僅限於其發表之日。除非法律要求，否則公司沒有義務更新此類聲明以反映在聲明發表之日后發生的事件或存在的情況。