CAMP 4 Therapeutics獲得澳大利亞監管機構批准，在SYNGAP 1相關疾病患者中啟動首次人體臨牀試驗CBP-002

計劃進行首次人體臨牀試驗，以評估SYNGAP 1相關疾病患者的疾病改善干預措施

監管里程碑使該公司能夠通過2025年9月宣佈的第二次私募交易籌集高達5000萬美元

馬薩諸塞州劍橋2026年7月27日（環球新聞網）--CAMP 4 Therapeutics Corporation（「CAMP 4」或「公司」）（納斯達克：CAMP）是一家臨牀階段生物製藥公司，開發一系列調節性RNA靶向療法，旨在上調基因表達，目標是恢復健康的蛋白質水平以治療廣泛的遺傳性疾病，今天宣佈，已獲得澳大利亞治療用品管理局（TGA）和當地人類研究倫理委員會（HREC）的許可，啟動該公司的CMP-002 1/2期臨牀試驗，一種潛在的一流疾病修飾治療藥物，用於治療SYNGAP 1相關疾病。

CAMP 4總裁兼首席執行官喬什·曼德爾-貝勒姆（Josh Mandel-Behrem）表示：「對於患有SYNGP 1相關疾病（一種尚未獲得批准的治療方法）的患者來説，這一批准意味着一種潛在的疾病修飾療法現在距離首次進入人體研究又近了一步。」「獲得這一批准凸顯了我們對快速推進CPC-002全球臨牀開發的承諾，並且我們正在尋求額外的監管備案以在國際上擴大試驗。我們期待着啟動這項關鍵研究，希望為SYNGAP患者和家庭提供一個潛在的變革性解決方案，有一天可以顯着改善他們的生活。"

TGA的批准滿足了CAMP 4 2025年9月9日證券購買協議下的監管里程碑，根據該協議，公司此前收到了約5000萬美元的總收益。CAMP 4現在有資格獲得最高5000萬美元的額外總收益，以換取最高32，721，172股普通股（或者，對於某些投資者來説，預先融資的認購權代替普通股），以支持CMP-002及其更廣泛的管道的推進。預計將在本公告后五個工作日內完成，但須遵守慣例。

承諾參與第二次收盤的投資者包括Rotterlands Capital、Janus Henderson Investors、Balyasny Asset Management、Vivo Capital、5 AM Ventures、Adage Capital Management LP、Trails Edge Capital Partners和UTE SYNGAP 1。

Leerink Partners擔任與第二次收盤相關的主要承銷代理。Piper Sandler & Co.，坎託·菲茨傑拉德公司和韋德布什證券公司正在擔任聯合安置代理人。

澳大利亞TGA和當地HREC的監管許可允許CAMP 4在該國開設臨牀試驗中心，預計該中心將成為1/2期試驗的初始入組中心之一。澳大利亞被選為第一個監管備案司法管轄區，因為該國在診斷和治療SYNGAP 1患者方面擁有區域專業知識，以及其成熟的臨牀試驗基礎設施和TGA對創新療法的高效審查流程。CAMP 4繼續推進全球監管活動，以支持多個地點更廣泛的註冊。

前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述，涉及風險、不確定性和意外情況，其中許多超出了公司的控制範圍，這可能會導致實際結果、績效或成就與預期結果、績效或成就存在重大差異。除本新聞稿中包含的歷史事實陳述外的所有陳述均為前瞻性陳述。在某些情況下，您可以通過「可能」、「將」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「可能」、「意圖」、「目標」、「項目」、「考慮」、「相信」、「估計」、「預測」、「潛在」或「繼續」等術語或其他類似表達的負面術語來識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些詞語。前瞻性陳述包括但不限於，有關CMP-002進入臨牀試驗的啟動、時機、進行和推進的陳述; CMP-002的潛在治療益處;公司的監管、臨牀和開發計劃;證券購買協議下的預期第二次收盤;成交條件的滿足;投資者參與第二次收盤;以及公司在第二次收盤時可能收到的收益金額和時間。本新聞稿中的前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日，並且受到許多已知和未知的風險、不確定性和假設的影響，這些風險、不確定性和假設可能導致公司的實際業績與前瞻性陳述中的預期存在重大差異，包括但不限於：臨牀前和臨牀開發的不確定性漫長且昂貴，其特徵是結果不確定，以及與額外成本或延迟完成或未能完成相關的風險，公司當前候選產品或任何未來候選產品的開發和商業化;公司對公司高級管理人員和其他臨牀和科學人員服務的依賴，以及公司留住這些人員或招聘額外管理人員或臨牀和科學人員的能力;與公司候選產品製造相關的複雜風險，以及公司第三方製造商在生產中可能遇到困難的風險;公司為公司的平臺技術和候選產品獲得和維護足夠的知識產權保護的能力;以及公司截至2025年12月31日的10-K表格年度報告和截至2026年3月31日的季度10-Q表格季度報告中「風險因素」部分描述的其他風險和不確定性，以及公司向美國證券交易委員會提交的其他信息。本新聞稿中的前瞻性陳述具有內在的不確定性，不能保證未來事件。由於前瞻性陳述固有的風險和不確定性，其中一些無法預測或量化，其中一些超出了公司的控制，你不應該過度依賴這些前瞻性陳述.前瞻性陳述中反映的事件和情況可能無法實現或發生，實際的未來結果、活動水平、業績以及事件和情況可能與前瞻性陳述中預測的情況存在重大差異。此外，本公司在不斷演變的環境中經營。新的風險和不確定性可能不時出現，管理層無法預測所有風險和不確定性。投資者、潛在投資者和其他人應該仔細考慮這些風險和不確定性。除適用法律要求外，公司不承諾公開更新或修改她所包含的任何前瞻性陳述當然，無論是由於任何新信息、未來事件、情況變化還是其他原因。

關於SYNGAP 1相關疾病SYNGAP 1相關疾病（也稱為SYNGAP 1）是由SYNGAP 1基因突變引起的一種罕見的單倍不足CNS疾病，導致約50%的正常SYNGAP蛋白水平。在美國，這種疾病影響了超過10，000人，其特徵是100%的患者有智力障礙，約85%的患者有癲癇，約70%的患者有嚴重的行為問題，約60%的患者有睡眠問題，以及交流受限，約30%的患者無法言語。目前還沒有針對SYNGAP 1患者的獲批疾病緩解療法。

關於CMP-002 CMP-002是CAMP 4的主要研究性ASO治療候選藥物，旨在與SYNGAP 1特異性regRNA結合，以增加SYNGAP 1基因表達並將SYNGAP蛋白恢復到接近野生型水平。鞘內給藥，CMP-002已經證明了患者來源的神經元中SYNGAP蛋白表達的劑量依賴性增加，人源化單倍不足小鼠模型中疾病相關行為表型的逆轉，化學誘導癲癇發作小鼠模型中癲癇發作表型和參數的統計學顯著改善，以及非人靈長類動物中具有顯著SYNGAP蛋白上調的廣泛腦分佈。

關於CAMP 4治療學CAMP 4正在開發針對廣泛遺傳性疾病的疾病修飾療法，其中放大健康蛋白質可能會提供治療益處。我們的方法通過利用基因控制的基本機制來放大mRNA。爲了放大mRNA，我們的治療ASO候選藥物瞄準調節RNA（regRNA），后者局部作用於轉錄因子，是基因表達的主要調節因子。CAMP 4專有的RAP Platform®能夠繪製regRNA並生成治療候選物，旨在靶向與單倍不足和隱性部分功能喪失疾病相關的regRNA，其中有超過1，200種，其中蛋白質表達的適度增加可能有臨牀意義。欲瞭解更多信息，請訪問camp4tx.com。

聯繫投資者關係：Sara Michelmore里程碑顧問sara@milestone-advisorsllc.com

媒體：Sofia Brendez LifeSci Communications sbermudez@lifescicomms.com