Prime Medicine宣佈美國FDA批准PM577a治療H1069Q突變型Wilson病的研究性新葯申請

-- FDA對IND的批准，以及之前批准的MTA，為PM 577 a建立了全球1/2期臨牀項目--

--PM 577 a針對ATP 7 B基因的H1069 Q突變，ATP 7 B基因是北美和歐洲最常見的導致WD的基因--

--預計2027年將有初步臨牀數據--

馬薩諸塞州劍橋2026年7月23日（環球新聞網）-- Prime Medical，Inc.（納斯達克：PRME）是一家致力於提供新型差異化一次性治療遺傳療法的生物技術公司，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准該公司針對PM 577 a的研究性新葯（IND）申請，PM 577 a是威爾遜病（WD）的研究性體內Prime Editor。隨着IND獲得批准，PM 577 a可能會在美國進行臨牀研究。與該公司之前宣佈的新西蘭臨牀試驗申請（MTA）批准一起，IND批准建立了全球1/2期計劃，並向美國患者開放參與，H1069 Q是導致WD的最常見病原變種。

艾倫·雷恩（Allan Reine）醫學博士説：「威爾遜病是一種嚴重的進行性疾病，沒有被批准的治療選擇，當今的護理標準需要終生治療，而且存在顯着的副作用和低依從性。」Prime Medical首席執行官。「通過PM 577 a，我們有可能提供一種一次性療法，從遺傳根源上糾正疾病。此次批准與我們最近的新西蘭MTA一起建立了全球1/2期計劃，反映了Prime對我們體內Prime編輯方法的信心。我們預計將於2026年下半年啟動1/2期試驗，預計將於2027年獲得初步臨牀數據，我們致力於以患者應得的嚴格程度推進這一計劃。」

1/2期臨牀試驗

1/2期臨牀試驗是一項開放標籤、全球性、首次人體研究，旨在評估PM 577 a在成人和青少年WD患者中的安全性、耐受性、生物活性和有效性。該研究最初將招募接受標準護理治療臨牀穩定的成年人。生物活性和功效評估可能包括通過64 CuPET檢測的銅排出、血清銅藍蛋白、非銅藍蛋白結合的銅、24小時尿銅排泄和通過活檢檢測的肝臟銅。

關於PM 577

PM 577是LNP配方的Prime Editor產品系列，旨在通過單次靜脈輸注糾正肝細胞中的致病性ATP 7 B突變。Prime Medicine的最初候選藥物PM 577 a針對ATP 7 B H1069 Q基因，該基因約佔美國和歐洲WD相關變體的30-50%。該公司打算開發更多產品來解決全球大多數病原變種。目前，后續候選基因正在臨牀前開發中，目標是東亞人群中最常見的突變基因R778 L。

關於威爾遜病

Wilson病是一種罕見的常染色體隱性遺傳性肝銅轉運障礙，由ATP 7 B基因的功能喪失突變引起，估計全球每30，000人中就有1人受到影響。膽汁排泄受損導致銅在肝臟中進行性蓄積，隨后累及多器官，包括腦、腎和角膜。臨牀表現從無症狀的肝腫大到失代償性肝硬化和急性肝功能衰竭;神經精神併發症影響大約三分之二的患者。目前的藥物治療，銅螯合劑和鋅鹽，是非治癒性的，需要在嚴格的飲食條件下終身每日給藥，進行耐受性挑戰，並與高的非依從率。肝移植仍然是唯一的治療選擇，但受到器官可用性的限制，並具有很大的手術風險。

關於Prime Medical

Prime Medical是一家領先的生物技術公司，致力於為患者創建和提供下一代基因編輯療法。該公司正在部署其專有的Prime Editor平臺（一種多功能、精確和高效的基因編輯技術），以開發新型差異化一次性治療性遺傳療法。Prime Editor旨在僅在基因內的正確位置進行正確編輯，同時最大限度地減少不必要的DNA修改，具有修復幾乎所有類型的基因突變的潛力，並在許多不同的組織、器官和細胞類型中發揮作用。總而言之，Prime Editor的多功能基因編輯功能可以為數千種潛在適應症帶來機會。欲瞭解更多信息，請訪問www.primemedicine.com。

© 2026 Prime Medical，Inc. All rights reserved. PRIME MEDICINE、Prime Medicine徽標和PassSIGGE是Prime Medicine，Inc.的商標。本文提及的所有其他商標均為其各自所有者的財產。

前瞻性陳述

本新聞稿包含經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關Prime Medical信念和期望的暗示和明確陳述：PM 577 a糾正WD病因突變和治癒WD的潛力; PM 577 a的全球1/2期臨牀試驗，包括預計在2026年下半年啟動試驗的時間，預計在2027年獲得初步臨牀數據;公司WD計劃的持續發展和進步，包括后續候選人的培養;以及Prime Editor在數千種潛在跡象中釋放機會的潛力。

本新聞稿中的任何前瞻性陳述均基於管理層當前的預期和信念，並受到一系列風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際事件或結果與本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述所表達或暗示的情況存在重大差異，包括但不限於與以下相關的風險：與Prime Medical候選產品進入臨牀試驗相關的不確定性;臨牀前和IND啟用研究的授權、啟動和進行以及潛在候選產品的其他開發要求，包括與開放IND和獲得監管批准相關的不確定性;與新技術的開發和優化、臨牀前研究的結果或臨牀研究無法預測與未來研究相關的未來結果相關的風險; Prime Medical能夠建立和維護涵蓋其Prime Editor技術的知識產權的保護範圍; Prime Medical識別和簽訂未來許可協議和合作的能力; Prime Medical對其現金跑道的預期時間軸和未來財務業績的預期;以及總體經濟、行業和市場狀況。這些和其他風險和不確定性在Prime Medical最新的10-K表格年度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的任何文件中題為「風險因素」的部分中進行了更詳細的描述。此外，任何前瞻性陳述僅代表Prime Medical截至今天的觀點，不應被視為代表其在任何后續日期的觀點。Prime Medicine明確否認更新任何前瞻性陳述的任何義務，但須遵守適用法律規定的任何義務。我們不對任何此類前瞻性陳述的準確性做出任何陳述或保證（明確或暗示）。

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