Vanda Pharma表示，FDA授予VCA-894 A罕見兒科疾病名稱，用於治療Charcot-Marie-Tooth疾病，Axonal，2S型

萬達製藥公司（Vanda）（納斯達克股票代碼：VNDA）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予VCA-894 A罕見兒科疾病稱號，VCA-894 A是Vanda的研究性反寡核寡聚酸療法，用於治療Charcot-Marie-Tooth病，軸突，2S型（CMT 2S），一種罕見、嚴重且進行性的遺傳性神經系統疾病。該指定是由FDA孤兒產品開發辦公室和兒科治療辦公室授予的。

VCA-894 A正在為一名在早期首次被診斷出患有一種罕見的Charcot-Marie-Tooth（RCM）亞型（稱為CMT 2S）的患者開發。1 CMT 2S是一種遺傳性神經肌肉疾病，會逐漸導致肌肉無力和運動功能喪失，估計患病率低於1/1，000，全球000。2 VCA-894 A的治療目標是一種獨特的CMT 2S變體，尚未在任何其他患者中觀察到。CMT 2S的嚴重程度和臨牀表現受到與CMT疾病相關的各種遺傳變異的影響。

FDA確定CMT 2 S符合罕見兒科疾病的資格，因為它是一種嚴重或危及生命的疾病，其表現主要影響從出生到18歲的個體，並且符合罕見疾病的法定定義。