賽諾菲報告Nexviazeme研究數據，稱其符合所有終點

周二，賽諾菲SA（納斯達克股票代碼：SNY）報告了Nexviazyne（avavidglucidase alfa）的III期嬰兒-COMET研究的數據。

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該試驗表明，Nexviazeme在患有幼稚園型龐貝氏症（IOPD）的未經治療的嬰兒中達到了主要終點，支持在2026年下半年向美國監管機構提交尋求擴大標籤的計劃。

龐貝氏症是一種罕見的遺傳性遺傳性疾病，其糖元在體內細胞中積聚。由於缺乏酸性阿爾法-葡萄糖苷酶（GAA）引起，它會嚴重削弱骨骼肌和呼吸肌。

這項單組、開放標籤研究評估了六個月或以下的嬰兒，發現主要終點--治療52周后存活且未接受有創通氣的參與者比例--已經達到。

該研究還滿足了所有次要終點，包括12個月和18個月大時存活且未接受有創通氣的患者比例。研究人員還報告稱，治療52周后，疾病進展的其他指標在數字上有所改善。

在Baby-COMET研究中，Nexviazeme總體耐受性良好，安全性特徵與avavalglucidase alfa的既定經驗一致。

研究人員報告沒有嚴重的治療相關治療后出現的不良事件，沒有死亡，也沒有治療中止。29.4%的參與者發生了輸注相關反應，並且被認為是可控的。

Nexviazeme已在多個國家獲得批准治療龐貝氏症，但適應症因地區而異。美國於2021年批准該藥物用於治療一歲及以上患者的迟發性龐貝氏症。

在歐洲，該藥物的銷售名稱為Nexviadyme，於2022年獲得批准，用於治療晚發型和青春期龐貝氏症的長期酶替代療法。

SNY股價活動：根據Benzinga Pro數據，截至周二發佈時，賽諾菲股價下跌1.32%，至42.85美元。

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