Gain Therapeutics獲得FDA批准IND，將GT-02287推進帕金森病的II期臨牀開發

IND授權為GT-02287在美國啟動II期臨牀開發鋪平了道路，預計在26年第3季度

FDA做出這一決定之前，GT-02287在健康志願者和帕金森病患者中均取得了積極的第一階段結果，證明生物標誌物和活性的臨牀證據具有良好的安全性和耐受性

GT-02287是由Gain的Magellan™ AI藥物發現平臺開發的第一個獲得IND批准的變構調節劑

馬里蘭州貝塞斯達2026年6月29日（環球新聞網）-- Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克：GANX）（「Gain」或「公司」）是一家領先下一代變構小分子療法發現和開發的臨牀階段生物技術公司，今天宣佈美國食品和藥物管理局（FDA）已授權該公司GT-02287的研究性新葯（IND）申請。FDA的決定將允許該公司在美國啟動GT-02287治療有或不有GBA 1突變的帕金森病的II期臨牀開發

GT-02287的1a期和1b期研究均在澳大利亞進行。澳大利亞的研究中心預計也將與美國的新研究中心和部分歐洲中心一起參與第二階段研究。

Gain Therapeutics總裁兼首席執行官Gene Mack表示：「我們感謝FDA在整個IND審查過程中的指導，並期待啟動我們的II期研究，預計該研究將在26年第3季度進行。」「在迄今為止的臨牀研究中，GT-02287證明了目標參與具有良好的安全性和耐受性。此外，不同臨牀地點的試驗參與者最近的反饋包括嗅覺和味覺、平衡或步態以及睡眠改善的軼事報告。FDA的決定對Gain來説是一個重要的里程碑，我們相信它驗證了支持GT-02287進一步開發的廣泛臨牀前和臨牀工作。我們相信GT-02287代表了下一代差異化療法，旨在解決帕金森病的潛在生物學問題，超越症狀緩解，創造一種可以減緩或阻止疾病進展的新治療支柱，」麥克先生總結道。

該公司相信，其1b期擴展數據支持GT-02287在帕金森病中的持續開發，並在五個月的治療中觀察到持續的安全性和耐受性。進入正在進行的1b期擴展研究的所有16名參與者在第150天仍留在研究中，獨立數據監測委員會建議繼續研究，不進行修改。生物標誌物分析顯示，目標參與持續，包括基線水平升高的參與者在90天后平均減少81%，同時多巴脱羥酶（DDC）也減少。

臨牀結果與生物標誌物數據一致，基線CSF GluSph升高的參與者在第150天表現出與基線GluSph較低的參與者相比，MDS-CLARRS第II和III部分評分有更大的改善，而整個研究人群的評分保持穩定。參與者還報告了運動和非運動症狀的改善，包括嗅覺、步態和睡眠，該公司預計將在計劃的第二階段研究中使用客觀指標進一步評估這一點。

計劃在接受治療和未接受治療的早期帕金森病受試者中進行口服GT-02287的2a期研究，預計將招募美國、澳大利亞和歐洲各個地點的受試者。該公司預計將於26年第3季度啟動第2a階段。

帕金森病是僅次於阿爾茨海默病的第二大常見神經退行性疾病，僅在美國就有超過110萬人受到影響，每年有近9萬例新診斷。儘管有可用的對症治療，但目前還沒有批准的治療方法可以阻止或逆轉疾病進展，這使得對解決帕金森病潛在生物學並改善長期患者結局的創新治療的需求大量未得到滿足。

關於GT-02287 Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透性小分子是一種變構酶調節劑，可恢復溶酶體酶葡糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變（與PD相關的最常見遺傳異常）或其他年齡相關應激因素而錯誤摺疊和受損。

在臨牀前PD模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了內質網應激、溶酶體和線粒體病理、聚集的α-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平（神經變性的生物標誌物）。在GBA 1-PD和特發性PD的齧齒動物模型中，GT-02287被證明可以挽救運動功能和步態的缺陷，並防止複雜行為（如築巢）缺陷的發展。這些模型中令人信服的數據證明了GT-02287的疾病改善作用，表明候選藥物可能有潛力減緩或阻止帕金森病的進展。

在帕金森病患者中進行的1b期臨牀試驗的初步結果表明，中樞神經系統的目標參與度、預先指定的終點葡萄糖醇（GluSph）降低至基線水平，並且MDS-CLARRS評分有所改善或穩定。此外，GluCSF Sph水平升高的參與者還表現出DOPA脱卡酶（DDA）水平升高，在接受GT-02287治療后下降。

Gain的帕金森病主導項目在開發初期就獲得了Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein帕金森病基金會與GBA以及Eurostar-2聯合項目的資金支持，並獲得了歐盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士創新機構共同資助的項目。

關於Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家臨牀階段生物技術公司，領導下一代變構療法的發現和開發。Gain的主要候選藥物GT-02287目前正在1b期臨牀試驗中評估治療有或沒有GBA 1突變的帕金森病。GT-02287在戈謝病、路易體痴呆和阿爾茨海默病中具有進一步的潛力。Gain擁有多項未公開的臨牀前資產，針對溶酶體貯積症、代謝性疾病和實體瘤。

Gain的獨特方法能夠發現可以恢復或破壞蛋白質功能的新型變構小分子調節劑。Gain部署其高度先進的Magellan™平臺，正在加速藥物發現，併爲無法治療或難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤學）開闢新型疾病改善療法。

前瞻性陳述本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款做出的「前瞻性陳述」。這些陳述通常前面有「相信」、「期望」、「預期」、「打算」、「將」、「可能」、「應該」等詞語。這些前瞻性陳述反映了管理層對未來業績或事件的當前瞭解、假設、判斷和預期。儘管管理層認為此類陳述中反映的預期是合理的，但他們並不保證此類預期將被證明是正確的或這些目標將會實現，並且您應該意識到，實際結果可能與前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。此類前瞻性陳述包括但不限於有關以下方面的陳述：公司當前或未來候選產品（包括GT-02287）的開發;對GT-02287 1b期臨牀研究（包括任何擴展研究）的完成和結果時間的預期; GT-02287 1b期臨牀研究（包括任何擴展研究）患者入組時間的期望;向FDA或其他監管機構和機構提交任何材料的時間以及FDA或其他監管機構和機構做出任何迴應的時間; GT-02287 II期臨牀研究的開始時間;公司招募患者參與其計劃的GT-02287 II期臨牀研究的能力;公司在當前或未來的臨牀試驗中複製早期臨牀前研究或臨牀試驗的陽性結果的能力;以及公司候選產品（包括GT-02287）的潛在治療和臨牀益處。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司總體業務相關的風險，請參閱公司截至2025年12月31日的年度10-K表格以及向SEC提交的其他文件。所有前瞻性陳述均由本警示通知明確限定。請您不要過度依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。我們沒有義務並明確否認任何義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

投資者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投資者關係和公共關係總監ajammu@gaintherapeutics.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala常務董事chuck@lifesciadvisors.com

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