Neurogene宣佈1/2期臨牀試驗的更新數據，評估SEN-401基因療法治療患有Rett綜合徵的女性

10名參與者總共獲得了47個發育里程碑，治療效果持久，經過30個月的隨訪，沒有平臺期或里程碑喪失

100%的參與者CGI-I評分有所提高，並獲得至少1個發展里程碑，平均每位參與者有4.7個里程碑，並且在過去12個月內均獲得至少1個發展里程碑

發育里程碑是以漸進的、逐步的順序獲得的，這表明治療后發育的重新開始

截至數據截止日期2026年6月16日，1 E15 vg劑量的SEN-401總體耐受良好（N=35）

截至數據截止日期2026年6月16日，在EmboldenTM註冊試驗中完成給藥，未發生治療相關SAE或DLT，預計在2027年下半年獲得基線數據

公司將於美國東部時間今天上午8點舉辦投資者/分析師網絡直播

神經基因公司納斯達克股票代碼：NGNE）是一家臨牀階段公司，旨在為受罕見神經系統疾病影響的患者和家庭帶來改變生活的遺傳藥物，今天宣佈其1/2期臨牀試驗的最新積極數據，該試驗評估了用於治療Rett綜合徵女性的NGN-401基因療法。

10名參與者總共獲得了47個發育里程碑（平均每位參與者4.7個），兒科和青少年/成人蔘與者在30個月的隨訪中均表現出臨牀反應，並且持續、漸進性改善，沒有觀察到里程碑的穩定期或喪失。