BridgeBio宣佈在《新英格蘭醫學雜誌》上發表關於口服Infigratini治療患有軟骨發育不全的兒童的3期PROPLE 3試驗

- 今天在NEJM上發表的3期PROMEL 3數據同時在ICCBH上以最新的口頭演示形式呈現;演示包括新的臂展Z評分數據，顯示與安慰劑相比，出現了統計學顯着的改善（LS平均值+0.37 SD; p <0.0001），這是第一個也是唯一一個統計學顯着的安慰劑對照臂展結果52周時的軟骨發育不全試驗

- 這是發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上的軟骨發育不全臨牀研究的第一個也是唯一一個3期數據，標誌着BridgeBio在過去三年內第二篇NEJM關於軟骨發育不全的文章和第四篇NEJM出版物

- 該數據包括任何3期軟骨發育不全研究中報告的與安慰劑相比ASV的最大平均增幅（觀察到平均改善+2.1釐米/年）

- 在III期軟骨發育不全研究中，口服因菲格拉替尼是唯一一種在統計學上證明身體比例性改善的療法，3至8歲兒童的LS平均治療差異為-0.05（p <0.05）

- 口服英菲格拉替尼耐受良好，沒有停藥或與研究藥物相關的嚴重不良事件

- BridgeBio計劃在2026年第三季度向FDA提交NDA，預計在2027年初至中期推出，並在2026年下半年向EMA提交MAA

加利福尼亞州帕洛阿爾託2026年6月28日（環球新聞網）--BridgeBio Pharma，Inc.（納斯達克：B比奧）（「BridgeBio」或「公司」）是一家專注於開發治療遺傳性疾病的藥物的商業階段、多產品生物製藥公司，今天宣佈，PROPLE 3是一項關於口服因菲格拉替尼治療患有軟骨發育不全的兒童的全球3期關鍵研究，其積極結果已作為原創研究文章發表在《新英格蘭醫學雜誌》（NEJM）上。這些數據還由Ravi Savarirayan醫學博士在2026年國際兒童骨骼健康大會（ICCBH）上進行了最新的口頭演講，博士澳大利亞墨爾本默多克兒童研究所的工作人員，也是PROPLE 3的全球首席研究員。

「我們在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的關鍵試驗數據（PROMEL 3）是骨骼發育不良領域的一個決定性里程碑，反映了研究人員多年來嚴格的臨牀研究以及兒童及其家人為使這項突破性科學成為可能而做出的奉獻。這些顯着的數據確立了口服因菲格拉替尼作為第一種直接靶向FGFR3的療法，提供了目前治療軟骨發育不全兒童的任何療法中最高的治療年化生長速度和最大的身體比例性改善。在ICCBH上展示這些最新數據反映了口服、機制上獨特的治療選擇的重要性，可以從根本上解決軟骨發育不全和軟骨發育不全的問題，」Savarirayan博士説。「我相信，我們正在朝着為患有軟骨發育不全的兒童提供一流治療的方向前進，尋求更好選擇的家庭很高興能夠為他們提供這種治療。」

PROPLE 3在NEJM中分享的積極結果包括：

除了ICCBH 2026上的最新口頭演講外，還分享了一份口頭演講、一張海報和三張安可海報。分享的新詳細信息包括：

BridgeBio相信，口服infigratini有望成為第一種獲得批准的口服療法，也是患有軟骨發育不全和軟骨發育不全的兒童的潛在最佳選擇。該公司計劃在2026年第三季度向FDA提交關於軟骨發育不全的NDA，並在2026年下半年向EMA提交關於軟骨發育不全的MAA。該公司預計將於2027年初至中期在美國推出。

BridgeBio Pharma，Inc.前瞻性陳述本新聞稿包含前瞻性陳述。本新聞稿中的聲明可能包括不屬於歷史事實的聲明，並且被視為1933年證券法（經修訂）第27 A條含義內的前瞻性聲明（《證券法》）和經修訂的1934年證券交易法第21 E條（《交易法》），通常通過使用「預期」、「相信」、「繼續」、「估計」、「期望」、「希望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「項目」、「仍然」、「尋求」、「應該」、「將」以及此類詞語或類似表達的變體，或者這些術語或其他類似術語的否定旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都一定包含這些識別詞語。我們希望這些前瞻性陳述受《證券法》第27 A條和《交易法》第21 E條所載前瞻性陳述的安全港條款的管轄。這些前瞻性陳述，包括與我們對口服因菲格拉替尼治療軟骨發育不全的潛在批准的預期有關的明確和暗示陳述;向FDA提交潛在的NDA和向EMA提交的MAA以治療軟骨發育不全的時間以及可能推出的口服因菲格拉替尼;口服因菲格拉替尼有可能成為第一種批准的口服療法，也是患有軟骨發育不全和軟骨發育不全的兒童的潛在最佳選擇;口服因菲格拉替尼在解決軟骨發育不全、軟骨發育不良和其他骨骼發育不良疾病的根源以及更廣泛的醫學和功能影響方面的潛力;我們的觀察性和定性研究結果在未來的臨牀研究和護理中的潛在用途;如果口服因菲格拉替尼獲得批准，我們可能獲得優先審查資格，這反映了我們當前對我們的計劃、意圖、期望和策略，基於我們當前可用的信息和我們做出的假設。雖然我們認為這些前瞻性陳述中反映或建議的計劃、意圖、期望和戰略是合理的，但我們不能保證這些計劃、意圖、期望或戰略將得到實現。此外，實際結果可能與前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到許多風險，不確定性和假設的影響，包括但不限於我們的臨牀前研究和臨牀試驗的初始和正在進行的數據並不代表最終數據，我們的候選產品旨在治療的目標患者人群的潛在規模並不像預期的那麼大，正在進行和計劃中的臨牀試驗的設計和成功，臨牀試驗入組困難，臨牀試驗中可能遇到的不良事件，未來的監管備案，批准和/或銷售，儘管正在進行和未來與FDA或其他監管機構進行互動，以討論我們候選產品的潛在註冊途徑，FDA或其他監管機構不同意我們的監管批准策略、我們提交的文件的組成部分（如臨牀試驗設計、實施和方法）或提交的數據的充分性、我們合作的持續成功、我們獲得額外資金的能力，我們股價的潛在波動、當前宏觀經濟和地緣政治事件的影響，包括烏克蘭和中東敵對行動的情況變化、通貨膨脹率上升和利率變化，對我們整體業務運營和預期，以及我們最近的10-K表格年度報告的風險因素部分中列出的風險，隨后 10-Q表格季度報告以及我們向美國證券交易委員會提交的其他文件。除適用法律要求外，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

根據PROMEL 2臨牀試驗的共享結果，口服因菲格拉替尼已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的突破性治療指定，該治療符合FDA的要求，即在臨牀重要終點方面，與現有療法相比，可能證明療效有實質性改善。除了獲得突破性治療指定外，口服因菲格拉替尼還獲得了FDA的孤兒藥指定、快速通道指定和罕見兒科疾病指定。如果infigratini獲得批准，BridgeBio可能有資格獲得優先審查申請。

有關PROMEL嬰兒和幼兒試驗的信息（NCT 07169279）可在clinicaltrials. gov上找到。有關ACMEL的信息，該公司在軟骨發育不良症3期研究中對口服因菲格拉替尼進行的觀察性先導研究，（NCT 06410976）可在此處找到，以及有關ACMEL 2/3的信息，BridgeBio關於口服因菲格拉替尼治療軟骨發育不良的2/3期臨牀研究，（NCT 06873035）可以在這里找到。BridgeBio致力於探索口服infigratinib對軟骨發育不全、軟骨發育不良和其他骨骼發育不良疾病的更廣泛的醫療和功能影響的潛力，這些疾病對家庭有着重大的未滿足的需求。

軟骨發育不全是不成比例身材矮小的最常見原因，在美國和歐盟（EU）約有55,000人受到影響，其中包括多達10,000名生長板開放的兒童和青少年。軟骨發育不全影響整體健康和生活質量，導致醫學併發症，如阻塞性睡眠呼吸暫停、中耳功能障礙、脊柱后凸和椎管狹窄。這種情況一致由FGFR 3的激活變體引起。

關於口服因菲格拉替尼口服因菲格拉替尼是一種研究性小分子，旨在抑制FGFR 3信號傳遞並從根源上靶向骨骼發育不良，包括軟骨發育不全和軟骨發育不良。過度激活的FGFR 3病原變體驅動下游MEK和STAT 1信號，導致生長板發育異常，從而導致不成比例的身材矮小和嚴重的健康併發症的可能性。口服因菲格拉替尼通過降低FGFR 3的過度活躍來改善骨生長。

關於BridgeBio Pharma，Inc. BridgeBio的存在是爲了開發針對遺傳疾病的變革性藥物。全球數百萬患有遺傳性疾病的人缺乏治療選擇，這通常是因為針對小患者群體的藥物開發可能具有商業挑戰性。我們的目標是彌合遺傳科學進步與為服務不足的患者群體提供有意義的藥物之間的差距。我們的去中心化、中心輻射模型專為速度、精確性和可擴展性而設計。自主且授權的團隊專注於個人狀況，而中央中心則提供將創新推向市場所需的臨牀、監管和商業能力。欲瞭解更多信息，請訪問bridgebio.com並在LinkedIn、X、Facebook、Instagram、YouTube和TikTok上關注我們。

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