FDA批准，歐洲不相信：Omeros的干細胞移植治療觸及監管分歧

歐洲藥品管理局的人類藥物委員會（CHMP）周五對Omeros Corp.發表了負面看法。s（納斯達克股票代碼：OMER）納索普利單抗。

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該公司正在尋求批准Yartemlea（narsoplimab）用於患有造血干細胞移植相關血栓性微血管病（TA-TMA）的成人和兩歲以上兒童。

血栓性微血管病是HSCT后的一種嚴重且可能危及生命的併發症，HSCT是一種將患者的骨髓替換為來自供體的干細胞以形成產生健康細胞的新骨髓的手術。

Mesoblast説，大多數兒童在早期使用FDA批准的細胞療法治療器官移植相關併發症后存活

EMA小組表示，該公司未能提供足夠的證據證明Yartemlea的有效性。

這項關鍵研究不包括安慰劑或活性對照藥物組，患者與Yartemlea一起接受其他藥物，因此很難確定觀察到的任何益處是否歸因於Yartemlea。

監管機構還對研究設計提出了擔憂，限制了結果的可解釋性。

已發表的研究表明，血栓性微血管病的其他治療方法也產生了類似的結果，而對接受Yartemlia治療的患者與外部未經治療的患者的生存數據進行比較被認為對於確認該藥物的益處是不可靠的。

監管機構表示，對於兒科使用，現有數據不足以支持擬議劑量或充分評估安全性和有效性。

Omeros打算要求重新審查CHMP的意見。

2025年12月，美國食品和藥物管理局（FDA）批准Yartemlea用於相同的適應症。

2026年1月，該公司在美國市場推出了該藥物。本季度，總生產銷售額為1110萬美元，相關淨銷售額為990萬美元。

4月，美國醫療保險和醫療補助服務中心（CMS）為Yartemlea指定了一個永久的醫療保健通用程序編碼系統J代碼。J代碼將於2026年7月1日生效。

該更新簡化了付款人之間的計費和報銷。

同樣在四月份，CMS在其住院前瞻性支付系統擬議規則中建議批准Yartemlea的新技術附加支付（NTAP）。

NTAP為某些高成本創新技術向醫院提供額外付款，幫助彌合差距，直到標準支付系統將其納入其中。

最終規則預計將於8月出台，NTAP預計將於2026年10月1日生效。

OMER股價活動：根據Benzinga Pro數據，截至周五發佈時，Omeros股價下跌18.56%，至8.73美元。

圖片來自Shutterstock/ Anusorn Nakdee

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