Ascendis將在ICCBH 2026上展示軟骨發育不全的治療進展

丹麥哥本哈根，2026年6月25日（環球新聞網）-- Ascendis Pharma A/S（納斯達克股票代碼：ASND）今天宣佈，其治療軟骨發育不全兒童臨牀開發項目的最新數據將在ICCBH 2026上以口頭演講和兩張海報的形式分享，第12屆國際兒童骨骼健康會議將於6月27日至30日在蒙特利爾舉行。這些數據包括第104周數據的口頭介紹，顯示最近完成的TranCon ® ANP（navepegritide）關鍵ApproaCH試驗的下肢對齊有所改善，由Leanne Ward醫學博士，渥太華大學（加拿大）醫學院兒科教授，以及最新的放射學和人體測量數據海報，該海報來自GSK ANP和Transcon GH（lonapegsomatropin）聯合治療的COACH試驗第52周。

「這些隨訪數據強化了單獨使用Transcon ANP以及與Transcon GH聯合使用在患有軟骨發育不全的兒童中的獨特益處，這些領域包括肢體短、脊柱管尺寸狹窄和下肢錯位，這可能會導致某些個體出現需要高侵入性手術的併發症，」醫學博士Aimee Shu説，Ascendis Pharma執行副總裁兼首席醫療官。「我們期待在單藥治療和聯合治療計劃推出后分享更多數據。」

ICCBH 2026上的Ascendis數據演示包括：

Transcon ANP是C型利鈉肽（ANP）的前藥，每周給藥一次，使活性ANP持續暴露於全身組織（包括生長板和骨骼肌）上的受體。Transcon GH是一種每周給藥一次的生長激素前藥，可持續釋放活性、未修飾的生長激素。Transcon ANP於2026年2月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，商品名為YUVIWEL®，目前正在接受歐洲藥品管理局的審查，作為軟骨發育不全兒童的單藥治療。Transcon GH已獲得FDA、歐盟委員會和其他監管機構批准，並以SKYTROFA®的名稱上市，用於治療兒童和成人生長激素缺乏症（在美國）;它對軟骨發育不全和其他適應症進行研究。

關於軟骨發育不全是一種罕見的遺傳性疾病，由系統性成纖維細胞生長因子受體3（FGFR 3）變體引起，該變體導致FGFR 3和ANP信號途徑的影響失衡，估計影響全球超過25萬人。雖然歷史上被認為是一種骨生長障礙，但在軟骨發育不全中發現的FGFR 3變體在全身組織中表達，除了骨骼發育不良外，還與肌肉、神經和心肺併發症的風險增加有關。軟骨發育不全的醫學併發症因人而異，不同的人生階段也各不相同。在整個嬰兒期和兒童期，觀察到的併發症包括脊柱異常、心室增大、肌肉力量受損和耐力下降、聽力缺陷和慢性耳部感染、上呼吸道阻塞、睡眠呼吸障礙、臀部問題、腿弓和慢性疼痛;其中一些持續或在成年后惡化。這些醫療併發症會影響身體健康和生活質量，並且可能受到一系列個人、臨牀和社會因素的影響。一些患有軟骨發育不全的人需要多次手術和手術來解決特定的功能或解剖問題。

關於Ascendis Pharma A/S Ascendis Pharma是一家全球生物製藥公司，專注於應用我們創新的Transcon技術平臺，為患者帶來有意義的改變。在患者、科學和激情的核心價值觀的指導下，並遵循我們的產品創新算法，我們應用TranCon開發新療法，展示出解決未滿足的醫療需求的一流潛力。Ascendis總部位於丹麥哥本哈根，並在歐洲和美國設有其他工廠。請訪問ascendispharma.com瞭解更多信息。

前瞻性陳述本新聞稿包含涉及重大風險和不確定性的前瞻性陳述。本新聞稿中包含的有關Ascendis未來運營、計劃和管理目標的所有陳述（歷史事實陳述除外）都是經修訂的1933年證券法第27 A條和經修訂的1934年證券交易法第21 E條含義內的前瞻性陳述。此類聲明的示例包括但不限於與以下方面相關的聲明：（i）Ascendis計劃在ICCBH 2026上進行口頭演講和海報，（ii）單獨使用Transcon ANP以及與Transcon GH聯合使用對患有軟骨發育不全的兒童的獨特益處，（iii）Ascendis計劃分享更多來自其單藥治療和聯合治療計劃的數據，（iv）Ascendis能夠應用其Transcon技術平臺為患者帶來有意義的改變，以及（v）Ascendis使用Transcon創建新的、潛在的同類最佳療法，以解決未滿足的醫療需求。Ascendis可能無法真正實現前瞻性陳述中披露的計劃、實現意圖或滿足預期或預測，您不應過度依賴這些前瞻性陳述。實際結果或事件可能與前瞻性陳述中披露的計劃、意圖、預期和預測存在重大差異。各種重要因素可能導致實際結果或事件與Ascendis做出的前瞻性陳述存在重大差異，包括但不限於：Ascendis產品和候選產品依賴第三方製造商、分銷商和服務提供商;與監管審查和批准相關的風險，包括延迟的可能性、額外數據或分析的請求、使用的限制或限制，標籤的批准比預期更有限，或未能在美國、歐盟或其他司法管轄區獲得批准;臨牀開發風險，包括正在進行或未來試驗的結果可能無法證實早期數據;開發計劃或上市產品中不可預見的安全性或有效性發現;可能推迟開發或商業化的製造、供應鏈、質量或物流問題;與任何已批准的Ascendis產品商業化相關的不可預見費用;不可預見的研發或銷售、一般和行政費用以及其他對Ascendis業務產生總體影響的成本;市場接受度、定價和報銷挑戰，包括付款人覆蓋範圍決策和衞生技術評估;競爭發展，包括新的或改進的療法;知識產權保護、運營自由和訴訟風險; Ascendis在需要時獲得額外資金以支持其業務活動的能力;網絡安全、數據隱私和信息技術中斷;以及國際經濟、政治、法律、合規、公共衞生和商業因素的影響，包括關税、貿易政策、貨幣波動和地緣政治事件。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中所表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與Ascendis總體業務相關的風險，請參閱Ascendis於2026年2月11日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報告，以及Ascendis提交或提交的其他未來報告SEC。前瞻性陳述並不反映Ascendis可能進入或進行的任何未來許可、合作、收購、合併、處置、合資企業或投資的潛在影響。除法律要求外，Ascendis不承擔任何更新任何前瞻性陳述的義務。

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