Zevra Therapeutics宣佈發表Arimoclomol治療C型尼曼-皮克病嬰兒的結果：分子遺傳學和代謝報告中的2/3期開放標籤兒科子研究

澤夫拉治療公司（納斯達克股票代碼：ZVRA）（Zevra或該公司）是一家專注於為罕見疾病患者提供改變生活的治療方法的商業階段公司，宣佈在分子遺傳學和代謝報告中發表了「Arimoclomol治療C型尼曼-皮克病嬰兒：2/3期開放標籤兒科子研究的結果」。這項多中心、開放標籤兒科子研究在入組時評估了阿莫克羅莫以及伴隨麥格司他治療5名年齡在12至< 24個月的C型尼曼-皮克病（NPC）兒童的治療，評估了長達36個月的安全性、耐受性和藥代動力學。