Praxis的癲癇藥在試驗結果積極后走向更快的開發

Praxis精密藥品公司（納斯達克股票代碼：PRAX）周一表示，美國食品和藥物管理局授予elsunersen（PRAX-222）突破療法稱號，該藥物用於治療與SEN 2A發育性癲癇腦病（SEN 2A-DEE）相關的癲癇發作，由SEN 2A基因功能獲得性變體引起。

SEN 2A-DEE是一種罕見的遺傳性癲癇，通常在嬰兒期開始，並與嚴重的發育和神經功能障礙有關。

該指定標誌着該公司后期管道的第三個突破性治療指定，預計將加速實驗治療的開發和監管審查過程。

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Praxis總裁兼首席執行官Marcio Souza表示，EmbRAVE Part A研究的結果支持elsunersen有潛力成為第一種針對SEN 2A功能獲得性疾病患者的疾病改善、靶向治療。

FDA的決定得到了隨機、假對照12期EmbRAVE A部分試驗的總體結果的支持，該試驗在9名2至12歲的早期癲癇發作的兒科患者中評估了elsunersen劑量的增加。SEN 2A-DEE。

據Praxis稱，elsunersen治療使每月癲癇發作的假手術調整后較基線減少了77%。此外，71%的治療患者癲癇發作減少了50%以上，而57%的患者在六個月的治療期間至少連續28天沒有癲癇發作。

該公司表示，在正在進行的開放標籤擴展研究中，治療益處可維持長達一年。

Praxis還報告稱，所有接受elsunersen的患者至少在一項額外的臨牀指標上都表現出改善，包括睡眠、運動功能、肌肉張力、注意力或神經精神發育。假手術組中沒有患者出現類似的改善。

該公司表示，艾蘇納生總體耐受性良好，沒有與藥物相關的嚴重不良事件，沒有治療中斷，並且劑量高達8毫克時沒有神經炎症跡象。大多數治療后出現的不良事件為輕度至中度。

繼2025年12月宣佈與FDA討論后，Praxis將關鍵的EmbRAVE 3研究修改爲單組基線受控設計。

該研究目前正在招募大約30名患者，所有患者都將接受24周的elsunersen治療，然后再延長24周的治療。

PRAX價格走勢：根據Beninga Pro數據，周一發佈時，Praxis精密醫療股價上漲4.70%，至295.58美元。

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