uniQure的實驗藥物在治療難以治療的癲癇方面顯示出早期希望

uniQure NV（納斯達克股票代碼：QURE）周五報告了其正在進行的1/2a期試驗中第一個低劑量隊列的初步六個月隨訪數據，該試驗在難治性內側顳葉癲癇（MTLE）患者中評估了研究性基因治療候選物AST-260。

MTLE代表了最普遍、最難治療的耐藥癲癇亞型。

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該公司表示，幾名患者的致殘性癲癇發作大幅減少，同時該治療繼續表現出良好的安全性。

根據截至2026年5月29日收集的數據，在隨訪的第4個月至第6個月期間，接受低劑量AST-260的六名患者中，有三名患者的致殘性癲癇發作有意義地下降。

與基線水平相比，這些患者的癲癇發作減少幅度為79%至100%。

其余三名參與者在同一時期報告的結果好壞參半，致殘性癲癇發作的變化從基線減少33%到增加36%不等。

該公司表示，截至報告日期，尚未報告與AST-260或相關外科手術相關的嚴重不良事件。

低劑量組中觀察到的所有不良事件均被歸類為輕度或中度。兩名患者報告頭痛是最常見的不良事件。該公司還指出，不需要免疫抑制。

uniQure首席醫療官Walid Abi-Saab表示，這些結果提供了初步證據，表明AST-260具有生物活性，但他警告説，這些發現是基於較小的患者群體，需要額外的隨訪。

阿比-薩布補充説，該療法的耐受性和迄今為止觀察到的反應支持該候選藥物的持續開發。

uniQure目前正在招募第二個隊列的患者，評估更高劑量的AST-260（3 x 10¹² gc/mL）。該隊列預計將包括6名患者，預計入組將於2026年中期結束。

該公司預計將在2027年上半年提供正在進行的1/2a期研究的更新數據。

三月份，Ovid Therapeutics Inc.（納斯達克股票代碼：OVID）報告了7毫克劑量的Ov 329治療耐藥癲癇的總體安全性和耐受性結果。

QURE股價活動：根據Benzinga Pro數據，周一發佈時，uniQure股價上漲0.04%，至46.31美元。

照片來自Shutterstock

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