FDA和EMA接受Cemdisiran監管提交材料審查，用於治療全身性重症肌無力（gMG）

Cemdisiran可能是第一個被批准用於治療gMG的siRNA，也是唯一一種每年四次皮下給藥的治療方法。

FDA接受優先審查的NDA，目標行動日期為2026年11月;歐盟委員會預計將於2027年下半年做出決定

紐約州塔里鎮2026年6月22日（GLOBE NEWSWIRE）-- Regeneron Pharmaceuticals，Inc.（納斯達克：REGN）今天宣佈，美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）已接受cemdisisiran的監管申請，用於治療抗乙氧膽鹼受體（AChR）抗體陽性的泛發性重症肌無力（gMG）成年患者。在使用優先審查收件箱后，FDA將在優先審查下審查新葯申請（NDA），目標行動日期為2026年11月。預計歐盟委員會將於2027年下半年做出決定。

這些提交材料得到了III期NIMBLE試驗的數據的支持，該試驗評估了每12周皮下給藥的cemdisisiran治療有症狀的gMG成人，這些成人可能根據研究者的判斷正在接受標準護理免疫抑制劑。NIMBLE是迄今為止進行的全球最大的干預性gMG試驗之一，其完整數據同時發表在《柳葉刀》上，並在2026年4月舉行的美國神經病學學會（AAN）年會上進行了展示。日本還計劃於2027年初提交監管備案。

MG是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，異常的抗AChR抗體激活包括C5在內的補充系統，擾亂神經和肌肉之間的溝通，導致衰弱並可能危及生命的肌肉無力。在全球範圍內，估計每100萬人中就有150至200人患有MG。在美國，該疾病影響了大約85，000人。最初的表現通常是眼部的，但大約85%的MG患者會進展為其他疾病表現，然后被歸類為全身性MG。對於這些患者來説，這種疾病會影響全身的肌肉，導致極度疲勞和麪部表情，言語，吞嚥和移動困難。對於患有gMG的患者，許多人繼續經歷疾病管理的挑戰，包括僅解決症狀的治療，免疫抑制劑的長期負擔，缺乏反應性以及有效性減弱，這些都可能影響他們的生活質量。

Cemdisiran的安全性和有效性，以及其治療gMG的潛在用途，都是研究性的，尚未得到任何監管機構的充分評估或批准。

Regeneron通過與Alnylam達成的全球許可協議，全權負責cemdisiran作為單藥治療以及與C5抗體聯合使用的開發、生產和商業化。

關於Regeneron的VelocImmune技術Regeneron的VelocImmune技術利用具有基因人源化免疫系統的專有基因工程小鼠平臺來產生優化的全人抗體。當Regeneron的聯合創始人、總裁兼首席科學官George D.揚科普洛斯是他的導師弗雷德里克·W·弗雷德里克·W的研究生。1985年，他們率先設想製造這種基因人源化小鼠，Regeneron花了數十年的時間發明和開發VelocImmune和相關VelociSuite®技術。

前瞻性陳述和數字媒體的使用本新聞稿包括前瞻性陳述，涉及與Regeneron Pharmaceuticals，Inc.未來事件和未來業績相關的風險和不確定性。（「Regeneron」或「公司」），並且實際事件或結果可能與這些前瞻性陳述存在重大差異。「預期」、「期望」、「意圖」、「計劃」、「相信」、「尋求」、「估計」等詞語以及此類詞語的變體以及類似表達旨在識別此類前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞語。這些陳述涉及Regeneron和/或其合作者或被許可人銷售或以其他方式商業化的產品的性質、時機以及可能的成功和治療應用等，這些風險和不確定性包括（統稱為「Regeneron的產品」）和由Regeneron和/或其合作者或被許可人開發的候選產品（統稱為「Regeneron的候選產品」）以及正在進行或計劃的研究和臨牀項目，包括但不限於cemdisisiran（一種靶向C5的研究性Siri治療劑）; Regeneron候選產品以及Regeneron產品新適應症的可能性、時間和範圍，包括本新聞稿中討論的用於治療美國和/或歐盟的全身性重症肌無力成人的cemdisiran，以及cemdisiran作為單藥治療或與pozelimab聯合治療（C5抗體）用於治療其他互補介導的疾病（包括陣發性夜間血紅蛋白尿和/或年齡相關性視網膜變性所致地圖狀萎縮）;利用的不確定性、市場接受度、和/或Regeneron產品和Regeneron產品候選產品的商業成功以及研究的影響（無論是由Regeneron或其他機構進行，無論是強制還是自願），包括本新聞稿中討論或引用的研究，關於Regeneron產品和Regeneron產品候選產品的上述任何或任何潛在監管批准（如cemdisiran和pozelimab）; Regeneron的合作者、被許可人、供應商或其他第三方的能力（如適用）執行與Regeneron產品和Regeneron候選產品相關的製造、灌裝、整理、包裝、貼標籤、分銷和其他步驟; Regeneron管理多種產品和候選產品供應鏈的能力以及與關税和其他貿易限制相關的風險; Regeneron產品和Regeneron候選產品管理引起的安全問題（例如cemdisisran和pozelimab）在患者中，包括與在臨牀試驗中使用Regeneron產品和Regeneron候選產品相關的嚴重併發症或副作用;監管和行政政府當局的決定可能會推迟或限制Regeneron繼續開發或商業化Regeneron產品和Regeneron候選產品的能力;影響Regeneron產品、研究和臨牀項目以及業務的持續監管義務和監督，包括與患者隱私相關的義務和監督;第三方付款人和其他第三方（包括私人付款人醫療保健和保險計劃）為Regeneron產品提供報銷或共付費用援助的可用性和範圍，健康維護組織、藥房福利管理公司以及醫療保險和醫療補助等政府計劃;此類付款人和其他第三方的承保範圍和報銷決定以及此類付款人和其他第三方採用的新政策和程序;藥品定價法規和要求的變更以及Regeneron的定價策略，包括與R相關的egeneron 2026年4月與美國政府達成的協議;影響醫療保健行業的法律、法規和政策的其他變化;競爭產品和候選產品（包括生物仿製藥產品）可能優於Regeneron產品和Regeneron產品候選產品或更具成本效益; Regeneron和/或其合作者或許可證持有人進行的研究和開發計劃的結果可以在其他研究中複製的程度和/或導致候選產品進入臨牀試驗、治療應用或監管批准;意外費用;開發、生產和銷售產品的成本; Regeneron滿足其任何財務預測或指導的能力以及對這些預測或指導所依據的假設的變更;任何許可、合作或供應協議的可能性，包括Regeneron與賽諾菲和拜耳的協議（或其各自的關聯公司，如適用），將被取消或終止;公共衞生爆發、流行病或流行病對Regeneron業務的影響;以及與公司和/或其運營相關的訴訟和其他訴訟以及政府調查相關的風險（包括美國司法部和美國馬薩諸塞州地區檢察官辦公室發起或加入的未決民事訴訟）、與其他方的知識產權相關的風險以及與之相關的未決或未來訴訟（包括但不限於與EYLEA®（阿柏西普）注射劑相關的專利訴訟和其他相關訴訟），任何此類訴訟和調查的最終結果，以及上述任何情況可能對Regeneron的業務、前景、經營業績和財務狀況產生的影響。對這些和其他重大風險的更完整描述可以在Regeneron向美國證券交易委員會提交的文件中找到，包括截至2025年12月31日止年度的10-K表格和截至2026年3月31日季度的10-Q表格。任何前瞻性陳述都是基於管理層當前的信念和判斷做出的，並警告讀者不要依賴Regeneron做出的任何前瞻性陳述。Regeneron不承擔任何義務（公開或以其他方式）更新任何前瞻性陳述，包括但不限於任何財務預測或指導，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

Yancopoulos博士和他的團隊使用VelocImmune技術創建了很大一部分原始的、FDA批准或授權的全人單克隆抗體。這包括REGEN-COV®（casirivimab和imdemimab）、Dupixent®（dipilumab）、Libtayo®（cemiplimab-rwlc）、Praluent®（alimab）、Kevzara®（sarilumab）、Evkeeza®（evinacumab-dgnb）、InMazeb®（Atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn）和Veopoz®（pozelimab）。

關於Regeneron Regeneron（納斯達克股票代碼：REGN）是一家領先的生物技術公司，為患有嚴重疾病的人發明、開發和商業化改變生活的藥物。我們由醫生科學家創立和領導，反覆、一致地將科學轉化為醫學的獨特能力導致了許多已批准的治療方法和候選產品正在開發中，其中大部分是在我們的實驗室中自行開發的。我們的藥品和管道旨在幫助患有眼部疾病、過敏性和炎症性疾病、癌症、心血管和代謝性疾病、神經系統疾病、血液病、傳染性疾病和罕見疾病的患者。

Regeneron利用我們的專有技術（例如VelociSuite®）突破科學發現的界限並加速藥物開發，該技術可生產優化的全人抗體和新型雙特異性抗體。我們正在利用來自Regeneron Genetics Center®的數據驅動見解和開創性的遺傳醫學平臺來塑造醫學的下一個前沿，使我們能夠識別創新目標和補充方法來潛在地治療或治癒疾病。

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