REGENX比奧稱FDA為亨特綜合症基因治療開闢道路，計劃快速FDA重新提交一次性罕見病治療

REGENXBIO Inc.（納斯達克股票代碼：RGNX）今天宣佈，已與美國食品藥品監督管理局（FDA）就加速批准NAVSUNLI™（clemidsogene lanparvovec-sngl，RGX-121）所需的后續步驟達成一致，NAVSUNLI ™是一種超罕見神經退行性疾病，也稱為亨特綜合症的唯一潛在一次性治療和基因療法。

通過最近的一次合作討論，作為公司對2026年2月NAVSUNLI完整迴應函的上訴的一部分，FDA承認現有的NAVSUNLI臨牀數據足以考慮加速批准途徑，並且公司不需要招募額外的患者或進行額外的研究，包括FDA先前建議的納入未經治療的對照組。FDA要求該公司要求召開A類會議，以審查現有的長期生物標誌物和臨牀數據，並重新提交生物製品許可申請（BLA）在這次會議之后。FDA表示，它將快速審查REGENXBIO的重新提交，並在重新提交后不久開始標籤討論。FDA強調了其在加速審批途徑下推進罕見病新療法的承諾。

REGENX比奧預計A類會議將於7月舉行，並在2026年第三季度會議后迅速重新提交BLA。