uniQure宣佈計劃提交用於亨廷頓舞蹈症的AST-130的BLA

I/II期研究的~ 3年分析可以作為生物製品許可申請的主要基礎，以加速FDA批准~

~公司打算在2026年第三季度提交BLA ~

馬薩諸塞州列剋星敦和阿姆斯特丹，2026年6月17日（環球新聞）-- UniQure N. V.（納斯達克：領先的基因治療公司QURE）今天宣佈，在最近與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行的B型會議上，FDA表示，I/II期研究的3年分析可作為加速批准AMT的生物製品許可申請（BLA）的主要依據。130例亨廷頓舞蹈症此外，FDA尋求在提交BLA之前與驗證性研究設計保持一致，包括考慮同時控制標準護理治療而不是假手術。FDA表示，他們將盡快與uniQure合作開展這項工作。該公司致力於毫不拖延地進行驗證性研究，並希望在提交BLA之前進一步與FDA就此類研究的細節保持一致。該公司打算在2026年第三季度提交BLA。

「今天的公告反映了我們在與FDA持續監管接觸中努力取得的成果，我們非常感謝FDA真正致力於解決患有亨廷頓氏症的美國人未滿足的需求，」馬特·卡普斯塔（Matt Kapusta）表示，uniQure首席執行官。「FDA同意我們當前的臨牀數據可以支持近期BLA提交，並承諾迅速與我們合作，以協調所需的驗證性研究的設計。迄今為止生成的臨牀數據的一致性和強度使我們對該產品為患者帶來有意義的改變的潛力充滿信心。我們仍然專注於盡快、負責任地將AST-130帶給美國和全球的患者和家庭。"

公司預計將在最近的B類會議后30天內收到最終會議記錄。

AMT-130已被FDA授予再生醫學高級治療（RMAT）稱號-亨廷頓舞蹈症的第一個RMAT稱號-以及突破性治療稱號和快速通道稱號。

關於AST-130 I/II期臨牀項目

uniQure正在進行兩項多中心、劑量逐步升級、I/II期臨牀研究，以探索AST-130治療亨廷頓舞蹈症的安全性、耐受性和探索性療效信號。根據與FDA的互動，一致認為，I/II期研究中隊列1和2的數據可以與根據預先指定的統計分析計劃得出的來自Enroll-HD自然史數據集的傾向評分匹配外部對照進行比較，該計劃可以作為BLA提交的主要基礎。

在美國的這項研究中，共有26名患有早期亨廷頓氏病的患者被隨機分配接受治療（n=6低劑量; n=10高劑量）或模仿（假）手術（n=10）。接受治療的患者通過MRI引導、對流增強立體定向神經外科輸送直接進入紋狀體（尾狀核和殼核）接受單次AST-130給藥。該研究包括為期12個月的盲法核心研究期，然后對接受治療的患者進行為期五年的非盲長期隨訪。另外四名對照組患者接受治療。歐洲開放標籤的1b/2期AST-130研究招募了13名早期表現亨廷頓氏病患者（n=6低劑量; n=7高劑量）。

第三個隊列在美國和歐盟的研究中心招募了另外12例患者。該隊列被隨機化以使用當前已建立的立體定向施用程序探索兩種劑量的AMT-130與免疫抑制劑的組合。

第四個基於美國的隊列招募了6名患者，並正在評估與先前隊列中招募的患者相比紋狀體體積較低的患者的高劑量AMT-130。

更多詳細信息請訪問www.clinicaltrials.gov（NCT 05243017，NCT 04120493）

關於亨廷頓病

亨廷頓氏病是一種罕見的遺傳性神經退行性疾病，會導致舞蹈病、行為異常和認知能力下降等運動症狀，導致身體和精神進行性惡化。該疾病是一種常染色體隱性遺傳疾病，亨廷頓蛋白基因第一個exon中發生導致疾病的MAG重複序列擴展，導致大腦中異常蛋白質的產生和聚集。在美國1、歐盟2和英國3，約有75，000人患有亨廷頓病，另有數十萬人面臨遺傳該疾病的風險。儘管亨廷頓病的病因明確，但目前還沒有批准的療法來延迟發病或減緩疾病的進展。

關於UniQure

uniQure正在兑現基因治療的承諾--單一治療方法具有潛在的治療效果。UniQure針對血友病B的基因療法的批准是十多年研究和臨牀開發的歷史性成就，代表着基因組醫學領域的一個重要里程碑，併爲血友病患者帶來了新的治療方法。uniQure目前正在推進一系列專有基因療法，用於治療亨廷頓病、難治性顳葉癲癇、法布里病和其他嚴重疾病的患者。www.uniQure.com

uniQure前瞻性陳述

本新聞稿包含《證券法》第27 A條和《交易法》第21 E條含義內的前瞻性陳述。除歷史事實陳述之外的所有陳述都是前瞻性陳述，通常用「預期」、「相信」、「可能」、「建立」、「估計」、「期望」、「目標」、「意圖」、「期待」、「可能」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「尋求」、「應該」、「將」等術語來表示。「會」和類似的表達方式以及這些術語的否定詞。前瞻性陳述基於管理層的信念和假設以及管理層截至本報告日期可用的信息。這些前瞻性陳述的示例包括但不限於有關以下方面的陳述：該公司計劃進行一項驗證性研究，包括此類研究的設計、時間、終點和對照組，並在提交BLA之前與FDA就此類研究保持一致，可能同時使用標準護理對照組而不是假手術，以及對BLA提交時間和獲得APT-130加速批准的期望。出於多種原因，公司的實際業績可能與這些前瞻性陳述中的預期存在重大差異。這些風險和不確定性除其他外包括：與公司的AST-130 I/II期臨牀試驗相關的風險，包括此類試驗將無法繼續證明足以支持進一步臨牀開發或監管批准的數據的風險; FDA最終得出結論認為I/II期試驗數據不足以支持BLA或加速批准的風險;更多患者數據可用，導致與第三年數據分析得出的解釋不同的風險;與公司與監管機構互動相關的風險，這可能會影響臨牀試驗的啟動、時間和進展以及監管批准的途徑;公司正在評估的測量結果是否被視為疾病進展的穩健和敏感的測量結果; RMAT指定、突破療法指定或任何加速途徑（如果獲得批准）是否將獲得監管機構的批准;公司開展和資助任何所需的AMT-130驗證性研究的能力;公司成功完成任何所需的AMT-130驗證性研究的能力;加速批准（如果獲得批准）可能會受到難以滿足或成本高昂的批准后要求的風險;公司繼續建立和維護實現其目標所需的基礎設施和人員的能力;公司管理當前和未來臨牀試驗和監管流程的有效性;公司在臨牀試驗中證明其候選基因療法治療益處的能力;基因療法的持續開發和接受;公司獲得、維護和保護其知識產權的能力;以及公司為其運營提供資金並根據需要和可接受的條款籌集額外資本的能力。這些風險和不確定性在公司向美國證券交易委員會（「SEC」）提交的定期文件中的「風險因素」標題下進行了更全面的描述，包括2026年3月2日向美國證券交易委員會提交的10-K表格年度報告、5月5日向美國證券交易委員會提交的10-Q表格季度報告2026年以及公司不時向SEC提交的其他文件中。鑑於這些風險、不確定性和其他因素，您不應過度依賴這些前瞻性陳述，並且，除非法律要求，公司不承擔更新這些前瞻性陳述的義務，即使未來有新信息可用。

1 Yohrling G等人。神經病學2020;94（15 Suppl）：954。2 Medina A，et al. MovDisord 2022;37（12）：2327-2335 3 Furby H，et al. Eur J Neurol 2022;29（8）：2249-2257。