BioMarin Pharmaceutical公佈了VOXZOGO在13名軟骨發育不良兒童中進行的II期三年擴展研究的新數據，該研究表明年生長速度和身高標準差評分持續改善

BioMarin Pharmaceutical Inc.（納斯達克股票代碼：BMRN）在芝加哥舉行的內分泌學會年度會議ENDO 2026上公佈了VOXZOGO®（伏索利肽）在軟骨發育不良兒童中的研究的新數據，以及研究藥物BNN 333在軟骨發育不全中的研究。

由Andrew Dauber醫學博士領導的一項由研究者贊助的VOXZOGO在13名軟骨發育不良兒童中進行的為期三年的II期擴展研究的新數據和兒童國立醫院的研究人員，證明了年生長速度（AGV）和身高標準差評分（SDS）的持續改善，並具有良好的安全性。平均身高SDS在三年的治療中改善了0.72 SD，而平均AGV從基線時的4.27 cm/年增加到第一年的7.24 cm/年（p<0.001），並在第二年和第三年保持高於基線。

BioMarin最近宣佈了CANOPY-HCH-3的正面背線結果，這是一項旨在評估VOXZOGO治療軟骨發育不良兒童的3期關鍵性研究。這些結果將包含在計劃於2026年第三季度向美國食品和藥物管理局提交的補充新葯申請中。

「在我們最近宣佈的出色第三階段結果的基礎上，這些新的長期數據進一步增強了VOXZOGO有意義地改善軟骨發育不良兒童生長結果的潛力，」醫學博士Greg Friberg説，BioMarin執行副總裁兼首席研發官。「重要的是，隨着時間的推移，我們繼續觀察到持續的生長改善和良好的安全性，這增加了越來越多的證據支持VOXZOGO用於這一潛在的新適應症。"

新BRN 333第1階段數據支持進入后期開發

ENDO 2026上公佈的額外數據強調了研究性BNN 333（BioMarin的長效C型利鈉肽（ANP））治療軟骨發育不全的潛力。在健康成人中進行的一項I期單次劑量給藥劑量增加的1期研究中，BNN 333證明了持續的全身暴露與藥效學目標參與相關，支持每周給藥計劃。與另一種長效ANP藥物相比，BNN 333的最大檢查劑量（500 μg/kg）使自由ANP的暴露增加了13倍以上，反映出BNN 333有可能成為軟骨發育不全的新標準護理。BNN 333在所有評估的劑量水平上均耐受良好，沒有劑量限制性毒性或治療相關的嚴重不良事件。

4月，BioMarin開始招募患者參加BNN 333的註冊2/3期研究。預計該研究劑量探索部分的數據更新將於2027年進行。

以下是ENDO關於軟骨發育不全和軟骨發育不全的主要演示，所有時間均列在中央夏令時：

Vosoritide治療軟骨發育不良兒童：II期擴展試驗的三年結果

口頭陳述#ORF47-08

6月15日星期一下午3點至3：15

BNN 333實現了高持續釋放伏索利肽暴露量，安全性良好：支持軟骨發育不全的2/3期試驗的1期結果

海報演示#Sun-212

6月14日星期日上午9點至下午4點

關於軟骨發育不全