Intelligence的一次性基因編輯療法在罕見腫脹症中與競爭對手取得了進展

Intelligence Therapeutics公司（納斯達克股票代碼：NTLA）周一股價走高，原因是其全球三期HAELO試驗評估了lonvo-z（其基於CRISPR的遺傳性血管性腦病（HAE）研究治療方法）。

HAE是一種罕見的遺傳性疾病，會導致反覆且不可預測的腫脹發作。

該公司周六在2026年歐洲過敏與臨牀免疫學學會年會的最后會議上公佈了這些數據，結果也發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。

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最新數據基於之前宣佈的結果，表明該研究達到了主要終點。

在第5周至第28周的療效評估期間，與接受安慰劑的患者相比，接受lonvo-z治療的患者每月平均HAE發作減少了87%。

研究人員還報告稱，在整個六個月的評估期內，lonvo-z組62%的患者保持無攻擊和無治療，而安慰劑組的這一比例為11%。這一差異符合具有統計學意義的關鍵次要終點。

據Intelligence稱，lonvo-z在整個研究中表現出良好的安全性和耐受性。

主要觀察期內觀察到的所有治療后出現的不良事件均被歸類為輕度或中度。該公司報告稱，接受lonvo-z的患者沒有出現嚴重不良事件。

Lonvo-z（以前稱為NTLA-2002）被設計為一次性體內CRISPR基因編輯療法。該治療旨在通過單劑后失活KLKB 1基因來永久降低血管釋放酶水平。

威廉·布萊爾（William Blair）在周一的一份投資者報告中寫道：「在EAACI上提交的有關lonvo-z的額外數據進一步證實了lonvo-z與Q4 W donidalorsen在多個次要終點的安慰劑調整HAE發作率降低方面的競爭力。"

分析師邁爾斯·明特進一步補充道：「我們認為這些數據進一步發展

在預計於2026年下半年完成lonvo-z的滾動BLA后，Illia將尋求監管機構批准。

FDA批准Ionis Pharmaceuticals Inc. ' s（NASDAQ：IONS）DAWNZERA（donidalorsen）用於預防12歲及以上成人和兒童患者的HAE發作。

NTLA股價活動：根據Benzinga Pro的數據，周一最后一次檢查，Intelligence Therapeutics股價上漲10.57%，至13.39美元。

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