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2026-06-13 00:29
Ascendis Pharma A/S(納斯達克股票代碼:ASND)周四報告了其II期PaTH Forward試驗的五年結果,表明Transcon PATH(palopegteripartium)在患有甲狀旁腺功能減退症的成年人中具有持續的療效和安全性。
消息公佈后,該股在周五交易中上漲。PaTH Forward試驗招募了59名患有甲狀旁腺功能減退症的成年人,56名參與者完成了為期五年的研究。
Transcon PATH在美國被批准為YORVIPACH,歐盟、歐洲經濟區和成人甲狀旁腺功能減退症患者的某些其他市場。
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該公司表示,該療法繼續複製內源性甲狀旁腺激素(甲狀旁腺激素)的作用,支持穩定的鈣控制、腎臟健康、骨骼健康和生活質量,同時允許大多數患者停止傳統治療。
第266周的數據顯示,82%的患者達到了複合反應終點,包括維持正常的血清鈣水平、避免活性維生素D以及將鈣補充劑限制在每天少於600毫克。
此外,88%的患者維持正常的白蛋白調整血清鈣水平,而96%的患者實現了對活性維生素D治療的獨立。幾乎所有患者(95%)都能夠停止服用治療劑量的鈣補充劑。
該研究還顯示了持久的腎臟益處。平均估計腎小球濾過率較基線增加9.4 mL/min/1.73 m²,並在治療5年內保持升高。
平均24小時尿鈣水平大幅下降,在26周內恢復正常,並在第266周前保持在正常範圍內。
患者還報告症狀、日常功能和認知健康狀況持續改善。
據該公司稱,Transcon PTA總體耐受性良好,在五年的隨訪中沒有發現新的安全信號。
大多數治療后出現的不良事件為輕度至中度,沒有患者因研究藥物而停止治療。
ASND股價活動:根據Benzinga Pro數據,截至周五發佈時,Ascendis Pharma股價上漲3.60%,至223.37美元。
圖片來自Shutterstock
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