Vertex表示兒科CASGEVY數據顯示對罕見血液疾病具有一致的益處

Vertex Pharmaceuticals Incorporated（納斯達克股票代碼：VRTX）報告了新的臨牀數據，表明CASGEVY（Thomamglogene autotemcel）在5至11歲患有嚴重鐮狀細胞病（BCD）或輸血依賴性β地中海貧血（TDT）的兒童中提供了療效和安全性結果

這些數據與之前在青少年和成人患者中觀察到的結果一致。

在患有嚴重BCD的兒童中進行的3期CLIMB-151研究的中期分析顯示，所有11名接受治療的患者均未出現血管阻塞性危象（VOC）。

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在獲得充分隨訪的8名患者中，100%達到了至少連續12個月保持無VOC的主要終點。平均無VOC持續時間達到19個月。

在評估TDT兒童的III期CLIMB-141研究中，15名患者接受了CASGEVY。

所有8名隨訪充分的患者均至少連續12個月實現了輸血獨立，同時加權平均血紅蛋白水平保持在至少9 g/dL。輸血獨立的平均持續時間為23.4個月。

Vertex表示，在年輕患者中觀察到的安全性特徵與接受清骨髓條件處理和自身移植手術的老年人的研究結果一致。

該公司重申，之前披露的一起TDT兒童死亡事件與白硫磺安條件處理引起的嚴重靜脈阻塞性疾病有關，與CASGEVY無關。

CASGEVY目前已在多個國家獲得批准，適用於符合條件的12歲及以上ASD伴複發性VOC或TDT患者。

Vertex表示，美國食品和藥物管理局正在審查將該療法的使用範圍擴大到幼兒的申請。該公司還在英國和沙特阿拉伯提交了申請，尋求類似的品牌擴張。

CASGEVY仍在對5至11歲兒童進行調查。

VRTX Price Action：根據Benzinga Pro數據，周四發佈時Vertex Pharmaceuticals股價上漲0.89%，至439.59美元。

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