Medus Pharma將SkinJect®推進Gorlin綜合徵的註冊開發

新葯申請（NDA）使2b期方案能夠向美國FDA提交，目標是需要重大未滿足且終生重複皮膚癌手術負擔的罕見病人群

費城，2026年6月3日（環球新聞網）-- Medicus Pharma Ltd.（納斯達克：MDCX）（「Medicus」或「公司」）是一家生物技術/生命科學公司，專注於推進新型和潛在破壞性治療資產的臨牀開發計劃，今天宣佈向美國食品和藥物管理局（FDA）提交方案SKNJCT-005根據該公司現有的研究性新葯（IND）申請，SkinJect®進入Gorlin綜合徵（也稱為Nevoid Basal Cell Cancer Syndrome，NBCS）患者的註冊開發階段，Gorlin綜合徵是一種罕見的遺傳性疾病，與多發性基礎細胞癌和複發性皮膚癌的終身發展相關，經常導致重複的外科手術。

提交的方案概述了一項2b期開放標籤研究，旨在生成療效和安全性數據，旨在支持SkinJect®未來治療Gorlin綜合徵的新葯申請（NDA）。此次提交是該公司將SkinJect®臨牀計劃戰略擴展到高度未滿足需求的孤兒適應症的最新一步，該適應症的治療選擇有限，目前還沒有FDA批准的專門為Gorlin綜合症患者開發的病變定向療法。

「FDA提交的這份文件標誌着我們的SkinJect®戰略的一個重要里程碑，我們認為該戰略可能成為FDA批准的針對戈林綜合症患者的首個針對病變的治療方法，」Medus執行董事長兼首席執行官Raza Bokhari博士説，「戈林綜合症患者一生中經常面臨反覆手術。使用局部精確療法同時治療多個病變，同時可能保留美容效果的能力代表着一個重要的進步，我們相信這可能成為該患者群體的新護理標準。」

戈林綜合症的重大未滿足需求

戈林綜合徵是一種罕見的常染色體隱性遺傳疾病，主要由影響刺蝟信號途徑的突變引起。患者一生中可能會患上數十、數百甚至一千多個基礎細胞癌。這些病變通常出現在兒童早期和青春期，並在一生中持續發展。據估計，全球約有30，000至60，000人中有1人受到這種疾病的影響，相當於美國患者人數估計約為6，000至12，000人，全球主要市場的可治療人群要大得多。

該公司相信戈林綜合症計劃代表了一個有吸引力的發展機會。成功開發SkinJect®治療Gorlin綜合症可以為SkinJect®在非黑色素瘤皮膚癌適應症中更廣泛的擴展提供初始孤兒藥適應症和潛在的商業切入點。如果獲得批准，SkinJect®有可能成為FDA批准的第一個專門為戈林綜合徵患者開發的病變定向療法，也是第一個旨在實現具有臨牀意義的基礎細胞癌病變視覺清除的微針化療平臺。

作為SkinJect®治療Gorlin綜合症更廣泛監管策略的一部分，該公司此前於2026年4月向FDA申請了孤兒藥指定，並打算在2026年第二季度末之前申請罕見兒科疾病優先審查申請表。這些提交的材料源於該公司的評估，即SkinJect®符合FDA的孤兒藥指定和罕見兒科疾病優先審查收件箱，因為Gorlin綜合徵是一種罕見的常染色體隱性遺傳突變，影響不到20萬美國人，並且經常在幼兒和青少年時期表現出來。

如果獲得批准，孤兒藥指定可能會提供重要的開發激勵措施，包括豁免目前超過500萬美元的FDA新葯申請（NDA）費用的資格以及批准后七（7）年的美國市場獨佔權。罕見兒科疾病優先審查申請如果獲得批准，可能會將FDA NDA審查期縮短數月，壓縮市場進入和商業化的時間，這可能會為患有這種罕見疾病的戈林綜合症患者提供有意義的搶先體驗，同時提高SkinJect®計劃的商業價值和資本效率。

圍繞臨牀有意義的視覺清晰度設計的註冊研究：

SKNJCT-005是一項2b期、開放標籤、多中心註冊研究，評估多達50名Gorlin綜合徵和多發性基礎細胞癌患者的SkinJect® 200微克。

該研究專門設計用於使用標準化臨牀攝影的盲法獨立中心審查來評估治療病變的臨牀清除率或視覺清除率。主要終點衡量第10周至少50%前瞻性選擇的靶病變實現完全臨牀清除的患者比例，代表多病變疾病中具有臨牀意義的患者水平結局。

重要的是，該研究的重點是視覺清晰度，因為完全消除可見病變對於戈林綜合症患者來説是一個有臨牀意義的結果，其中許多人一生都接受過反覆的手術干預。該公司相信，成功的視力清除可以為患者提供減輕手術負擔的機會，同時保留未來的治療選擇。

患者可以同時接受兩到四個目標病變的治療，這反映了戈林綜合症的現實管理。每個目標病變將在第1、8和15天接受三次SkinJect®治療，如果尚未達到視覺清除率，則在第22天可選進行第四次治療。患者將接受第24周的隨訪，以評估反應的持久性。

該方案包括盲法中心審查、標準化攝影、病變水平評估、反射共焦顯微鏡（RCM）、線場光學相干斷層掃描（LF-OCR）和耐久性隨訪，旨在生成支持潛在註冊的穩健有效性和安全性數據。

該研究是在領先的皮膚科腫瘤學專家的意見下進行的，其中包括首席研究員Babar Rao博士，醫學博士，FAAD，全球公認的莫氏外科醫生，並結合了Gorlin綜合症聯盟患者倡導代表的反饋。

SKNJCT-005基於增強的2期SkinJect®數據集的研究設計

根據適用的證券法，本新聞稿中的某些信息構成「前瞻性信息」。「前瞻性信息」被定義為基於對未來經濟狀況和行動方針的假設的有關可能事件、狀況或財務業績的披露，包括但不限於有關與GSA合作的聲明，包括其對GSA、Gorlin綜合症患者和Medicus患者的潛在好處（包括與SkinJect®的開發有關）、獲得註冊IND計劃批准的能力，使Gorlin綜合症患者能夠根據醫生監督的治療方案獲得SkinJect®，提交方案SKNJCT-005和設計，SKNJCT-005 2b期註冊研究的時間、進行和結果，包括所得數據是否足以支持SkinJect®未來治療Gorlin綜合徵的新葯申請、SkinJect®成為FDA批准的第一種針對Gorlin綜合徵患者的病變定向療法的可能性以及該患者人群的新護理標準;以及公司打算申請罕見兒科疾病優先審查憑證以及此類憑證的潛在發放和好處、SkinJect®的孤兒藥物指定、Teverelix的開發以及與Teverelix for AURr的開發、進步和商業化相關的期望和未來結果，高CV風險前列腺癌、子宮內膜異位症等女性健康適應症以及與之相關的潛在市場機會，與HelixNano的諒解備忘錄，包括Medus和HelixNano之間可能簽署最終協議，以及通過將HelixNano的專有mRNA疫苗平臺與Medus的專有疫苗相結合開發熱穩定傳染病疫苗微針陣列（MNA）交付平臺，該公司的目標是快速跟蹤臨牀開發計劃並將SKNJCT-003探索性臨牀試驗轉化為關鍵臨牀試驗，以及FDA的批准及其時間安排，包括公司提交FDA專員的國家優先事項審批計劃計劃和預期以及未來結果SkinJect®通過SKNJCT-003和SKNJCT-004的開發、進步和商業化，以及與之相關的潛在市場機會，公司對報告的療效結果、總體反應率和潛在變化的預期，以及其報告的SKNJCT-003背線結果是否會發生重大變化，並確保在2026年上半年與FDA舉行EOP 2會議，與Reliant簽訂最終文件及其預期條款，參與Reliant非約束性意向書中目前考慮的擬議Medicus申辦的研究及其預期獲益，將SKNJCT-003擴展到英國及其潛在獲益，推進SKNJCT-004研究及其潛在結果和獲益。前瞻性陳述通常但並不總是通過使用諸如「可能」、「在軌道上」、「目標」、「可能」、「將」、「將可能產生」、「可能」、「設計」、」將」、「應該」、「估計」、「計劃」、「項目」、「預測」、「打算」、「預期」、「預期」、「相信」、「尋求」、「繼續」、「目標」、「預期」、「可能」、「預期」預期「、」預期「預期」「潛在」或此類術語或其他類似表達的否定和/或相反。這些陳述涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，可能導致實際結果、業績或成就與此類陳述中表達或暗示的情況存在重大差異，包括公司截至2025年12月31日的年度10-K表格年度報告中描述的風險因素以及公司其他公開文件中描述的風險因素EDGAR和SEDART+的影響，這可能會影響公司普通股的交易價格和流動性等。本新聞稿中包含的前瞻性陳述明確受到本警示聲明的限制，並反映了我們截至本新聞稿之日的預期，因此此后可能會發生變化。公司否認更新或修改任何前瞻性陳述的任何意圖或義務，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。進一步警告讀者不要過度依賴前瞻性陳述，因為無法保證前瞻性陳述所依據的計劃、意圖或期望會發生。儘管管理層在準備時認為此類信息是合理的，但可能被證明是不正確的，實際結果可能與預期結果存在重大差異。

SKNJCT-005註冊計劃建立在該公司已完成的SKNJCT-003結節性基礎細胞癌（nBCC）II期研究的基礎上，評估含阿黴素的微針陣列（D-MNA）的安全性和有效性。之前報告的第57天200微克D-MNA隊列評價結果表明，臨牀清除率為64%，組織學清除率為55%，治療活性明顯，安全性良好，沒有報告治療相關的嚴重不良事件。

該公司相信，這些發現支持將200微克D-MNA方案推進到皮膚nBCC的註冊開發計劃中，併爲Gorlin綜合症人群的評估提供了令人信服的基礎。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

卡羅琳·邦納（Carolyn Bonner），總裁兼首席財務官（610）636-0184 cbonner@medicuspharma.com

Anna Baran-Djokovic，投資者關係高級副總裁（305）615-9162 adjokovic@medicuspharma.com

關於Medicus Pharma Ltd.

Medicus Pharma Ltd.（納斯達克股票代碼：MDCX）是一家精確指導的生物技術/生命科學公司，專注於加速新型和潛在破壞性治療資產的臨牀開發計劃。該公司積極涉足三大洲的多個國家。

公司當前的關鍵治療資產是：

SkinJect®是一種新型局部免疫腫瘤學精確產品，專注於非黑色素瘤皮膚病，特別是基礎細胞癌（BCC）和戈林綜合徵（一種罕見的常染色體優勢疾病，也稱為痣狀BCC綜合徵），共同代表着約20億美元的市場機會。

Teverelix®是一種下一代GnRH受體阻滯劑，是市場上首款產品，用於心血管高危晚期前列腺癌患者和因前列腺肥大導致急性尿滯留復發（AURr）的患者，總共代表着約60億美元的市場機會。

關於前瞻性陳述的警告通知