Pasithea Therapeutics宣佈FDA指定PAS-004用於治療肌萎縮性側索硬化症（ALS）的孤兒藥物

孤兒藥物指定旨在支持開發治療美國影響不到20萬人的罕見疾病的療法

邁阿密，2026年6月2日（環球新聞網）--帕西西婭治療公司（納斯達克：KTTA）（「Pasithea」或「公司」），一家臨牀階段生物技術公司，開發下一代大環MEK抑制劑PAS-004，今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予PAS-004孤兒藥稱號，用於治療肌萎縮性側索硬化症（ALS）。

Pasithea首席執行官Tiago Reis Marques博士説：「ALS仍然是一種毀滅性的神經退行性疾病，治療選擇有限，醫療需求嚴重未得到滿足。」「這一指定進一步支持了我們探索PAS-004在ALS和其他嚴重疾病中的潛力的努力，這些疾病中，MEK途徑的失調可能發揮重要作用。」

FDA授予用於治療、預防或診斷影響美國少於20萬人的疾病或病症的療法孤兒藥稱號。孤兒藥指定為藥物開發商提供了幾個潛在的好處，包括合格臨牀試驗的税收抵免資格，免除某些FDA費用，以及批准后七年的市場獨佔權。

2025年11月，該公司宣佈從ALS協會獲得100萬美元的撥款，用於研究PAS-004治療ALS的有效性、安全性和耐受性。

關於ALS

肌萎縮側索硬化症（ALS）是一種進行性神經退行性疾病，影響大腦和脊髓中的神經細胞。在疾病的過程中，人們失去了行動、説話並最終失去了呼吸的能力。這種疾病總是致命的，通常在診斷后五年內。治療選擇很少，導致對解決功能缺陷和疾病進展的新療法的需求高度未得到滿足。

關於帕西西婭治療公司

Pasithea是一家臨牀階段生物技術公司，主要專注於其主要候選藥物PAS-004的研究和開發，PAS-004是一種下一代大環MEK抑制劑，旨在治療RASopathies、MEK途徑驅動的腫瘤和其他疾病。該公司目前正在晚期癌症患者的1期臨牀試驗（NCT 06299839）中測試PAS-004，並在1型神經纖維瘤病（NF 1）相關叢狀神經纖維瘤患者中測試1/1b期臨牀試驗（NCT 06961565）。

前瞻性陳述

本新聞稿包含構成根據1995年《私人證券訴訟改革法案》安全港條款做出的「前瞻性陳述」的聲明。這些前瞻性陳述包括有關公司正在進行的PAS-004在晚期癌症患者中的1期臨牀試驗、公司正在進行的PAS-004在成人NF 1患者中的1/1b期臨牀試驗以及PAS-004的安全性、耐受性、藥代動力學（PK）、藥效學（PD）和初步療效的陳述，以及所有其他陳述，除了歷史事實陳述之外，有關公司對其業務未來事件的當前觀點和假設，以及有關公司計劃、假設、期望、信念和目標、公司當前和未來業務戰略的成功的其他陳述、產品開發、臨牀前研究，臨牀研究、臨牀和監管時間表、市場機會、競爭地位、業務戰略、潛在增長和融資機會以及其他具有預測性的陳述。前瞻性陳述受多種條件的約束，其中許多條件超出了公司的控制範圍。雖然本公司認為這些前瞻性陳述是合理的，但不應過度依賴任何此類前瞻性陳述，這些陳述是基於本新聞稿發佈之日本公司可獲得的信息。這些前瞻性陳述基於當前的估計和假設，並受到各種風險和不確定性的影響，包括未來的臨牀試驗結果可能與迄今為止觀察到的結果不匹配、可能是負面或模糊的，或可能達不到監管機構批准所需的統計學意義水平的風險，以及公司最新年度報告中規定的其他因素10-K表格，向美國證券交易委員會提交的10-Q表格季度報告和其他文件。因此，實際結果可能會有重大差異。除法律要求外，公司沒有義務在本新聞稿發佈之日后更新這些聲明，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

帕西西婭治療聯繫人

Patrick Gaynes投資者關係pgaynes@pasithea.com