歐盟委員會授予Pharming的Joenja®（leniolisib）上市授權--歐盟首個批准的AADS治療方法

荷蘭萊頓，2026年5月22日：Pharming Group（「製藥」或「公司」）（EURONE阿姆斯特丹：PHARM/納斯達克：PHAR）今天宣佈，歐盟委員會（EC）已授予Joenja®的營銷授權（Leniolisib），一種口服選擇性磷酸肌苷3-蛋白酶（PI 3 K）Delta抑制劑，用於治療激活的PI 3 K Delta綜合徵（AADS），一種罕見的初級免疫缺陷，適用於12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja是歐盟（EU）第一種也是唯一一種批准的AADS治療方法。首次歐洲發射預計將於2026年第三季度在德國發射，預計還會有更多發射，等待國家報銷談判完成。

Pharming首席商務官Leverne Marsh評論道：「AADS是一種進行性疾病，可以對患有該病的人及其家人產生深遠的終身影響，顯着影響生活質量，並強調了對有針對性的治療選擇的必要性。今天的批准標誌着歐洲AADS界的一個重要里程碑，使Joenja成為歐洲第一種專門用於治療這種疾病的療法。

這一里程碑強化了我們對應對迫切需要新選擇的罕見疾病挑戰的承諾。Joenja有潛力有意義地改變這種複雜疾病的管理方式。我們很自豪能夠與醫療保健提供者、患者社區和報銷當局合作，支持歐洲各地符合條件的個人及時獲得醫療服務。」

EC的批准基於一項跨國、三盲、安慰劑對照、隨機II/III期臨牀試驗的結果，該試驗在31名12歲及以上AADS患者中評估了來尼奧利西布。該研究表明免疫調節失調和免疫缺陷標誌物在統計學上顯着改善。該申請還包括37名接受來尼奧利西治療的患者的長期、開放標籤擴展數據，中位時間為三年。

德國漢諾威醫學院兒科呼吸病學、過敏學和新生兒病學系高級執行醫師Ulrich Baumann教授評論道：

「關於Leniolisib的現有臨牀數據一致表明，AADS患者免疫調節失調的關鍵參數有顯着改善。特別值得注意的是它的有針對性的方法，它直接針對潛在的病理生理學。在以前治療選擇有限的背景下，這次批准代表着該患者群體管理的重要進步。」

該批准在所有27個歐盟成員國以及挪威、冰島和列支敦士登均有效。Joenja目前在美國和英國上市，針對12歲及以上的AADS患者。

關於活化磷脂酰肌醇3-激酶δ綜合徵（APDS）APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷，於2013年首次被鑑定。AADS是由兩種已確定的基因（PIK 3CD或PIK 3R 1）之一的變體引起的，這些基因對體內免疫細胞的發育和功能至關重要。這些基因的變體導致PI 3 K δ過度活躍（磷酸核苷3-kinase Delta）途徑，導致免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，導致免疫缺陷和失調1，2，3 AADS的特徵是多種症狀，包括嚴重的、複發性鼻竇炎感染、淋巴細胞增生、自身免疫和胃病。4、5由於這些症狀可能與多種疾病有關，包括其他原始免疫缺陷，因此據報道，AADS患者經常被誤診，並且診斷延迟中位數為7年。6由於AADS是一種進行性疾病，這種延迟可能會導致損傷隨着時間的推移而積累，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4 -7可以通過基因測試做出明確的診斷。AADS影響全球每百萬人中約有1至2人。8

關於Joenja®（leniolisib）Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸核苷3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）抑制劑，被批准為美國第一種也是唯一一種治療激活磷酸核苷3-蛋白酶δ（PI 3 K δ）綜合徵（AADS）的藥物，英國，澳大利亞、以色列和歐盟適用於12歲及以上的成人和兒科患者，日本適用於4歲及以上的患者。Joenja®可以抑制磷代利諾-3-4-5-三磷酸的產生，它是重要的細胞信使，調節多種細胞功能，例如增生、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和代謝。一項隨機、安慰劑對照III期臨牀試驗的結果表明，共同主要終點有統計學顯着的改善，反映了對這些患者中觀察到的免疫調節失調和缺陷的有利影響，並且開放標籤擴展數據支持長期來尼奧利西布給藥的安全性和耐受性。9，10

Leniolisib目前正在加拿大和其他幾個國家接受AADS治療的監管審查。Leniolisib還在兩項針對免疫調節失調的初級免疫缺陷（DID）的II期臨牀試驗中進行了評估。萊尼奧利西布對於AADS以外免疫調節失調的PED的安全性和有效性尚未確定。

關於Pharming Group NV Pharming Group NV（EUROUTE Amsterdam：PHARM/納斯達克：PHAR）是一家全球生物製藥公司，致力於改變罕見、使人衰弱和危及生命的疾病患者的生活。我們開發和商業化創新葯物，包括小分子和生物製劑。Pharming總部位於荷蘭萊頓，在美國和歐洲設有業務。

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