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Editas Medicine在美國基因與細胞治療學會2026年年會上報告了新的臨牀前數據,證明EDIT-401作為高脂血症潛在治療方法的進展

2026-05-14 10:01

新數據表明,非人靈長類動物單劑EDIT-401在約6個月內具有良好的臨牀前安全性,且LDL-C持續降低至少90%

馬薩諸塞州劍橋,2026年5月14日(環球新聞網)-- Editas Medical,Inc.(納斯達克:EDIT)是一家為嚴重疾病開發變革性藥物的開創性基因編輯公司,該公司分享了新的臨牀前數據,支持Editas領先的體內開發候選藥物EDIT-401的持續進步,及其作為高脂血症一次性治療的潛力,以及該公司差異化上調策略的更廣泛潛力。這些數據將於本周在波士頓舉行的美國基因與細胞治療學會(ASGCT)2026年年會上公佈,包括一次口頭演講和兩次海報演講,以及在TIDES USA 2026年:寡核苷和肽治療會議上的一次口頭演講。

提供的關鍵EDIT-401數據包括:

ASGCT海報展示的其他體內上調結果包括:

「這些新的EDIT-401臨牀前數據,包括在NHP中證明的一系列劑量下LDL-C降低的持續性,增強了我們對EDIT-401作為一種潛在的一次性治療方法的信心,可以提供有意義和持久的LDL-C降低,並支持其繼續推進首次人體臨牀開發,」Linda C説。伯克利,博士,Editas Medical執行副總裁兼首席科學官。「此外,所提供的數據還突出了我們的上調策略在多個疾病領域產生新葯的更廣泛潛力和差異化。

演示詳細信息如下。摘要可在ASGCT網站上訪問,演講將在會議期間發佈在Editas Medical網站上。

美國基因與細胞治療學會(ASGCT)2026年年會,5月11日至15日口頭演講:標題:EDIT-401的臨牀前開發,一種可上調LDLR蛋白以降低LDL-C的持久體內CRISPR基因編輯療法會議日期和時間:星期四,5月14日下午3:30-下午5:00 EDT會議標題:心血管疾病的基因治療 演示室:206 AB 最終摘要號:380

海報展示:標題:降低小鼠LDL-C的體內基因編輯療法的藥代動力學和藥效學會議日期和時間:美國東部時間5月14日星期四下午5:00-下午6:30 會議標題:周四海報招待會 展示室:展覽海報廳 最終摘要號:3423

標題:基於CRISPR的體內重要基因抑制因子的破壞上調補償蛋白以正常化敲除小鼠疾病模型會議中的疾病相關生物標誌物日期和時間:5月13日星期三下午5:00-下午6:30 EDT 會議名稱:周三海報接待展示室:展覽海報廳 最終摘要號:2324

2026年美國潮汐:寡核苷和肽治療學會議,5月11日至14日口頭演講:標題:體內轉化性低密度脂蛋白膽固醇降低高脂血症和動脈粥樣硬化心血管疾病的CRISPR基因編輯方法會議日期和時間:5月13日星期三上午8:30-上午9:00 EDT會議標題:mRNA和基因組編輯:技術與應用

關於Editas Medical作為一家開創性的基因編輯公司,Editas Medical致力於將CRISPR基因組編輯系統的力量和潛力轉化為強大的變革性體內藥物管道,為世界各地患有嚴重疾病的人提供服務。Editas Medicine旨在發現、開發、製造和商業化針對廣泛類型疾病的持久、精確的體內基因編輯藥物。Editas Medicine是Broad Institute的Cas 12 a專利權以及Broad Institute和哈佛大學人類藥物Cas9專利權的獨家許可人。有關最新信息和科學演示,請訪問www.editasmedicine.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述和信息。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「預測」、「項目」、「目標」、「應該」、「將」和類似表達旨在識別前瞻性陳述,儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。本新聞稿中的前瞻性陳述包括有關公司臨牀前研究和計劃臨牀試驗的進展和結果的陳述,包括公司預計啟動EDIT-401的首次人體臨牀試驗;以及EDIT-401的潛力和期望。公司可能無法真正實現這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖或預期,您不應過度依賴這些前瞻性陳述。由於各種重要因素,實際結果或事件可能與這些前瞻性陳述中披露的計劃、意圖和預期存在重大差異,包括:臨牀前研究和臨牀試驗的啟動、時間、進展和結果固有的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗結果的可用性和時間的不確定性;臨牀前研究和臨牀試驗的結果;與啟動臨牀試驗的計劃監管提交相關的不確定性,包括臨牀前研究的結果將證明此類提交或監管機構可能需要額外的臨牀前研究,監管提交應在預期時間內提交,並且監管機構將為啟動試驗提供許可;並且公司將無法籌集足夠的資金來滿足其可預見和不可預見的運營費用和資本支出需求。這些和其他風險在公司最近提交給美國證券交易委員會的10-K表格年度報告中包含的「風險因素」標題下進行了更詳細的描述,該報告已通過公司隨后提交給美國證券交易委員會的文件以及公司未來可能提交給美國證券交易委員會的其他文件進行了更新。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表公司截至本新聞稿之日的觀點,不應被視為代表其在任何后續日期的觀點。除法律要求外,公司明確否認更新任何前瞻性陳述的任何義務。

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