Voyager ASGCT迟到斷路器：VY 1706單次IV給藥耐受性良好，3個月GLP毒理學數據中Tau降低;阿爾茨海默病臨牀試驗預計於2026年下半年進行

- VY 1706 IND申請過程將於2026年第二季度進行;預計2026年下半年進入臨牀-

- 來自八個ASGCT演示的數據突出了Voyager在基因治療方面的持續創新-

馬薩諸塞州列剋星敦，2026年5月13日（GLOBE NEWSWIRE）- Voyager Therapeutics，Inc.（納斯達克：VYGR）是一家致力於利用遺傳學治療神經系統疾病的生物技術公司，今天在美國基因與細胞治療學會（ASGCT）2026年年會上發表了一份最新的演講，介紹了VY 1706（該公司針對阿爾茨海默病（AD）的研究性tau蛋白沉默基因療法）的三個月良好實驗室規範（GLP）毒理學數據，5月11日至15日，波士頓，2026.提供的數據顯示，VY 1706耐受性良好，在最高測試劑量（5 E13 vg/kg）下沒有不良的臨牀病理學或組織病理學發現，並且單次IV給藥后13周，非人靈長類動物（NHP）關鍵大腦區域的tau蛋白降低高達64%。

Voyager的美國食品藥品監督管理局（FDA）VY 1706研究新葯（IND）申請流程預計將於2026年第二季度完成，以支持2026年下半年對AD患者進行的首次人體給藥。

「這些最新的tau沉默基因療法VY 1706 3個月的GLP毒理學數據與我們迄今為止建立的強大的臨牀前數據包一致，我們期待在今年晚些時候推進阿爾茨海默病的臨牀試驗，」託德·卡特博士説，Voyager Therapeutics首席科學官。「VY 1706有可能成為第一種靶向tau的基因治療方法，我們相信通過一次性靜脈注射劑量擊倒細胞內和細胞外tau的能力可能會對阿爾茨海默病患者產生變革性影響。」

最新口頭陳述VY 1706（一種治療阿爾茨海默病的中樞神經系統滲透性AAC基因療法）的靜脈輸注在NHP（#163）中進行了為期3個月的GLP毒理學研究，證明了令人信服的藥理學和安全性。

Voyager在ASGCT上的另外七場口頭和海報演講的數據表明，通過肌肉和神經肌肉靶向、免疫逃避和可製造性，持續進行了外殼創新。

口頭陳述小鼠和非人靈長類動物肌肉和神經肌肉外殼變體的指導進化（#422）。

阿爾茨海默病的目標是靜脈內遞送雙功能AAC基因療法，以減少內源性ApoE 4並在ApoE 4人源化小鼠中表達ApoE 2（#1460）。

利用超越中樞神經系統的TRABER並降低免疫原性工程化一種AV 9衍生的親肌肉外殼以逃避預先存在的人中和抗體（#1028）。

利用人工智能設計針對抗體逃逸進行優化的AV突變體外殼（#2027）。

增強外殼的可開發性和製造利用AV外殼特異性受體開發穩定的細胞系，用於基因療法的基於導頻的分析（#3148）。

評估用於捕獲新型血腦屏障滲透劑AAC外殼的親和力層析媒體（#3161）。

優化的感染平臺，具有提高的生產力和轉基因包裝，以實現可擴展的rAAC生產（#3139）。

關於TRABER ™外殼發現平臺Voyager的TRABER ™（通過細胞類型特異性RNA表達對AV進行定向）外殼發現平臺是一種廣泛適用的基於RNA的篩選平臺，可以快速發現新型的AV外殼以實現基因治療。Voyager利用TRABER創建了多個新型外殼家族，在臨牀前研究中靜脈輸注后，這些外殼可以利用中樞神經系統（中樞神經系統）的廣泛血管系統穿過血腦屏障並接種廣泛的中樞神經系統區域和細胞類型。在跨物種臨牀前研究（齧齒動物和多種非人類靈長類動物）中，靜脈內遞送TRACEER產生的外殼導致以相對低的劑量在整個中樞神經系統中廣泛表達有效負載，從而能夠在Voyager的全資和合作的神經系統疾病基因治療計劃中選擇多種開發候選者。

關於Voyager Therapeutics Voyager Therapeutics，Inc（納斯達克：VYGR）是一家生物技術公司，致力於利用人類遺傳學的力量來改變並最終治癒神經疾病的過程。我們的管道包括阿爾茨海默病、弗里德賴希共濟失調、帕金森病、肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）和多種其他中樞神經系統疾病的項目。我們的許多項目都源自我們的TRABER ™ AAC外殼發現平臺，我們使用該平臺來生成新型外殼並識別相關受體，以便在靜脈給藥后可能實現遺傳藥物的高腦滲透。我們的一些項目是全資擁有的，有些項目正在與Alexion、阿斯利康罕見病公司、諾華製藥公司和Neurosrine Biosciences，Inc.等合作伙伴一起推進。欲瞭解更多信息，請訪問http://www.voyagertherapeutics.com。

Voyager Therapeutics®是Voyager Therapeutics，Inc.的註冊商標，TRABER ™和Voyager NeuroShuttle™是Voyager Therapeutics，Inc.的商標。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》和其他聯邦證券法含義內的前瞻性陳述，包括但不限於有關Voyager對Voyager推進其基於AV的基因治療計劃的信念和期望的暗示和明確陳述，包括對實現VY 1706臨牀前和臨牀開發里程碑的期望和時間安排，例如2026年第二季度的IND申請流程和實現首創2026年下半年在AD患者中進行人體給藥，等待IND成功批准; VY 1706的臨牀前數據及其潛在的安全性和藥理學作用; VY 1706成為第一種靶向tau的基因治療方法的潛力及其在治療AD中的變革潛力; tau作為治療AD的重要性; Voyager的新型TRABER膠囊在人體中實現預期結果的潛力，包括通過肌肉和神經肌肉靶向將潛在適應症擴展到中樞神經系統以外，並通過免疫逃避擴大符合條件的患者群體; Voyager在製造方面的改進能夠提高產量和大規模開發AV基因療法; Voyager在我們的管道和平臺上執行的能力，包括在外殼發現方面的持續創新;以及我們業務的使命、目標和價值驅動因素。使用「可能」、「將」、「可能」、「會」、「可能」、「應該」、「預期」、「計劃」、「預期」、「相信」、「潛在」、「意圖」、「尋求」、「預測」、「估計」、「項目」、「目標」或「繼續」等詞語以及其他類似表達旨在識別前瞻性陳述，儘管並非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞。

所有前瞻性陳述均基於管理層當前的估計和假設，並受到許多風險、不確定性和重要因素的影響，這些風險、不確定性和重要因素可能導致實際結果與本新聞稿中的任何前瞻性陳述存在重大差異。因素包括候選產品開發中固有的風險和不確定性，包括Voyager計劃和未來臨牀試驗的啟動、時間、成本、進展和結果;監管機構的期望和決定; Voyager在當前或未來的臨牀試驗中複製早期臨牀前研究或臨牀試驗的積極結果的能力; Voyager可能遇到的可能對開發產生負面影響的潛在不良事件;可能影響Voyager開發計劃的第三方臨牀前研究和臨牀試驗的結果; Voyager證明當前或未來候選產品對其擬議適應症安全有效的能力; Voyager的科學方法和我們技術平臺的持續開發，包括TRABER和非病毒發現平臺;第三方開發可能與我們的平臺和程序具有競爭力的病毒識別平臺; Voyager創造和保護我們知識產權的能力;當前或未來的合作和許可協議下的項目的進展和成功; Voyager的現金資源是否足以資助我們的運營並實現我們的企業目標;以及我們候選產品的開發、製造和供應中的技術和其他意外障礙，可能會推迟我們的時間，改變我們的計劃，增加我們的成本，或對我們的業務或為運營提供資金的現金資源的充足性產生負面影響。

Voyager最近向美國證券交易委員會提交的10-K表格年度報告中描述了這些風險和不確定性，並在隨后向美國證券交易委員會提交的文件中進行了更新。本新聞稿中的所有信息均截至本新聞稿發佈之日，任何前瞻性陳述僅限於其發佈之日。Voyager沒有義務公開更新或修改此信息或任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因，除非法律要求。

聯繫人Trista Morrison，NACD.DC，tmorrison@vygr.com投資者：Sarah McCabe，smccabe@jpa.com媒體：Adam Silverstein，adam@scientpr.com