FDA C型會議后，aTyr Pharma提供了艾芬替莫德治療肺結節病的監管和臨牀更新

公司將結合FDA的反饋，繼續開發efzofimod治療肺結節病。

公司計劃於2026年6月提交IND，進行efzofimod在患有慢性、症狀性肺結節病並限制性肺病患者中的新的3期研究，其中以肺活量為主要終點，以KSQ-Lung為關鍵次要終點。管理層將於今天東部時間下午4：30/太平洋時間下午1：30舉辦電話會議和網絡廣播。

聖地亞哥，2026年5月11日（環球新聞網）--aTyr Pharma，Inc.（納斯達克：ATYR）（「aTyr」或「公司」）是一家臨牀階段生物技術公司，致力於通過其專有的TLR合成酶平臺發現和開發一流藥物，今天宣佈了其領先的治療候選藥物efzofimod治療肺結節病（間質性肺病（ILD）的主要形式）的前進道路，收到與美國食品和藥物管理局（FDA）舉行的C型會議的正式會議記錄后。

此次會議的目的是審查三期EFZO-FIT ™研究的結果，並確定肺結節病項目的下一步步驟。根據FDA的反饋，該公司計劃在一項新的3期研究中繼續開發efzofimod治療肺結節病，該研究針對患有慢性、症狀性肺結節病並伴有限制性肺病的患者，利用用力肺活量（PPV）作為研究的主要終點，並將King ' s結節病問卷（KSJ）-肺部評分作為關鍵次要終點。該公司選擇這些終點是基於FDA的指示，即肺活量和KSQ-Lung是患有肺結節病的患者功能和感覺的直接衡量標準，並且該公司得出結論，目前肺活量是更合適的主要終點，等待對KSQ-Lung進行進一步的內容驗證工作。FDA建議。該公司計劃於2026年6月提交本研究的研究新葯（IND）申請。

「我們很高興從FDA收到的關於efzofimod治療肺結節病的未來道路的反饋，以及我們對這種疾病最臨牀相關的終點進行的富有成效的討論，包括肺活量是功能的直接衡量標準。爲了與這一反饋保持一致，我們將在下一項研究中優先考慮FVC作為主要終點。舒克拉，醫學博士，MS，aTyr Pharma總裁兼首席執行官。「EFZO-FIT ™的證據表明，與觀察到的安慰劑下降相比，限制性肺病（定義為預測的肺活量百分比<80%）患者在接受efzofimod治療時經歷了具有臨牀意義的肺活量受益。此外，EFZO-FIT ™中的這些病情更嚴重的患者在多項患者報告的結局（包括KSQ-Lung評分）方面也出現了積極的改善趨勢。我們相信，專注於這兩個被FDA視為功能和感覺的直接衡量標準的關鍵終點，並在我們對efzofimod有明顯益處的特定患者人群中這樣做是下一步評估efzofimod作為肺結節病患者潛在的新治療方法的適當策略。」

「作為我們與FDA討論efzofimod獲益風險概況的一部分，我們計劃將5.0毫克/公斤efzofimod或安慰劑的給藥頻率從過去試驗中的每四周一次增加到下一次試驗中每三周一次。考慮到我們迄今為止在試驗中看到的依佐非莫德一致的安全性特徵，我們相信這種增加藥物暴露的策略，加上額外的風險緩解策略和安全性監測，可能會增強依佐非莫德的效果，而不會引發額外的安全性問題。現在我們已經有了明確的前進道路，我們正準備下個月提交這項研究的IND。」

III期試驗預計將是一項全球性、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，以評估依佐非莫德在中重度肺結節病患者中的療效和安全性。這項為期54周的研究將由兩個平行隊列組成，平均隨機分配至5.0毫克/公斤的efzofimod或安慰劑，每3周靜脈注射一次，總共17劑。該研究旨在招募多達372名患有症狀性肺結節病並伴有限制性肺病的患者，這些患者正在接受穩定劑量的每日口服皮質類固醇（OSC）和/或背景免疫抑制劑。所有背景治療將在整個研究期間保持穩定。研究的主要終點將是第48周時肺活量較基線的變化，關鍵次要終點將是第48周時KSQ-Lung評分較基線的變化。

電話會議和網絡廣播

aTyr將於今天5月11日美國東部時間下午4：30/太平洋時間下午1：30舉辦電話會議和網絡廣播，討論efzofimod治療肺結節病的監管和臨牀更新。感興趣的各方可以通過在此處註冊來訪問通話，以獲得撥入、個性化密碼和網絡廣播信息。您可以在aTyr網站活動頁面上訪問實時音頻網絡廣播和重播的鏈接：http://investors.atyrpharma.com/events-and-webcasts。活動結束后至少90天內將提供音頻重播。

關於肺結節病

肺結節病是一種炎症性疾病，其特徵是在身體的一個或多個器官中形成炎症細胞團塊。大約160，000名美國人被診斷出患有肺結節病，預后範圍從良性和自限性到慢性、使人衰弱的疾病、肺功能永久喪失和死亡。目前的治療選擇包括皮質類固醇和其他免疫抑制療法，其療效有限，並且與許多患者無法長期耐受的嚴重副作用有關。

關於Efzofitimod

Efzofitimod是一種新型生物免疫調節劑，臨牀開發用於治療間質性肺病（ILD），一組免疫介導的疾病，可導致肺部炎症和纖維化或瘢痕形成。Efzofitimod是一種tRNA合成酶衍生療法，通過神經纖毛蛋白-2選擇性地調節活化的骨髓細胞，以消除炎症而無免疫抑制，並可能預防纖維化的進展。Efzofimod目前正在針對系統性硬化症（SSc或硬皮病）相關ILD患者進行的2期EFZO-CLARECT ™研究中進行研究， aTyr計劃於2026年6月提交一份研究性新葯（IND）申請，用於在肺結節病（一種主要形式）患者中開展一項efzofimod的全球III期研究。這些形式的ILD的治療選擇有限，需要更安全、更有效的疾病改善治療來改善結果。

關於aTyr

aTyr是一家臨牀階段生物技術公司，利用進化智能將TLR合成酶生物學轉化為治療纖維化和炎症的新療法。TLR合成酶是一種古老的必需蛋白質，它進化出了調節人類細胞外多種途徑的新結構域。aTyr的發現平臺專注於通過揭示其源自所有20種TLR合成酶的專有結構域庫驅動的信號途徑來解鎖隱藏的治療干預點。aTyr的主要候選治療藥物是efzofimod，這是一種正在臨牀開發的新型生物免疫調節劑，用於治療間質性肺病，這是一組免疫介導的疾病，可導致肺部炎症和進行性纖維化或疤痕形成。欲瞭解更多信息，請訪問www.atyrpharma.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。前瞻性陳述通常通過使用「預期」、「相信」、「可以」、「可能」、「設計」、「期望」、「打算」、「可能」、「計劃」、「潛在」、「即將」、「將」等詞語或類似表達的變體來識別。我們希望這些前瞻性陳述涵蓋在此類前瞻性陳述的安全港條款中，併爲了遵守這些安全港條款而做出本聲明。這些前瞻性陳述包括有關我們在肺結節病中繼續開發efzofimod的聲明、efzofimod的潛在治療益處和應用、我們有關某些開發活動和目標的時間表和計劃，包括提交2026年6月，efzofimod治療肺結節病的3期研究的IND（以及計劃提交的時間），我們計劃的依佐非莫德治療肺結節病的3期研究的擬議設計，包括給藥方案、入組預期、目標終點、專注於更有限患者人群的策略以及減輕額外安全性問題的策略，以及我們對EFZO-FIT™研究結果的解釋以及這些解釋對我們計劃的3期研究的意義。這些前瞻性陳述還反映了我們當前對我們的計劃、意圖、預期、戰略和前景的看法，這些看法基於我們當前可用的信息和我們做出的假設。儘管我們相信這些前瞻性陳述所反映或建議的我們的計劃、意圖、期望、策略和前景是合理的，但我們不能保證這些計劃、意圖、期望、策略或前景將得到實現或實現。所有前瞻性陳述均基於我們管理層的估計和假設，儘管我們認為這些估計和假設是合理的，但本質上是不確定的。此外，實際結果可能與這些前瞻性陳述中描述的結果存在重大差異，並將受到我們無法控制的各種風險和因素的影響，包括但不限於與FDA總體互動相關的不確定性、地緣政治和宏觀經濟事件的不確定性、與efzofimod的發現、開發和監管相關的風險，在我們計劃的efzofimod治療肺結節病的III期研究中，針對更有限的患者人群相關的風險，我們或我們的合作伙伴可能因各種原因停止或推迟efzofimod的臨牀前或臨牀開發活動的風險（包括計劃的臨牀試驗中患者入組困難或延迟）、現有合作可能提前終止的可能性，以及我們可能無法籌集業務和產品開發計劃所需額外資金的風險，以及我們最新的10-K表格年度報告、10-Q表格季度報告和我們的其他SEC文件中列出的風險。除法律要求外，我們沒有義務公開更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。