Gain Therapeutics報告2026年第一季度財務業績並提供公司更新

馬里蘭州貝塞斯達2026年5月11日（環球新聞網）-- Gain Therapeutics，Inc.（納斯達克：GANX）（「Gain」或「公司」）是一家領先下一代變構小分子療法發現和開發的臨牀階段生物技術公司，今天公佈了截至2026年3月31日的季度財務業績，並提供了公司更新。

「2026年第一季度是Gain又一個令人興奮的季度，我們繼續在2025年取得的與我們的主要候選藥物GT-02287的科學理解和臨牀開發相關的重要進展的基礎上再接再厲，該藥物正在開發用於治療有或沒有GBA 1突變的帕金森病。我們正在進行的1b期研究中的有前途的生物標誌物和早期臨牀證據強調了這一點，這些研究支持GT-02287的潛在疾病調節特性，我們今年三月在哥本哈根舉行的AD/PD™ 2026上展示了該研究，」Gene Mack説道。Gain Therapeutics總裁兼首席執行官。

麥克先生補充道：「在1b期研究為期九個月的延長期內，生物標誌物和療效臨牀證據的分析正在進行，該研究預計將於2026年10月完成。MDS-CLARS評分迄今為止仍然具有持久性，我們期待在本月晚些時候在亞利桑那州鳳凰城舉行的第三屆國際GBA 1會議上分享更多細節。我們相信，總體數據支持GT-02287治療特發性和GBA 1帕金森病的潛力，我們仍然專注於幫助將治療範式從管理帕金森病的症狀轉向疾病修飾並解決導致這些症狀的潛在生物學問題。我們預計將在2026年第二季度獲得FDA對IND的批准，並有望在2026年第三季度開始第二階段研究。」

2026年第一季度及近期公司和管道亮點

管道更新

GT-02287

GT-04686

企業更新

即將到來的預期里程碑

2026年第一季度財務業績

截至2026年3月31日的三個月，研究與開發（R & D）費用增加了50萬美元至280萬美元，而截至2025年3月31日的三個月為230萬美元。研發費用的增加主要與公司用於治療帕金森病的主導項目化合物GT-02287相關的成本、瑞士法郎和澳元兑美元走強對外匯匯率不利以及研發人員成本增加有關。

截至2026年3月31日的三個月，一般和行政（G & A）費用增加了50萬美元，達到260萬美元，而截至2025年3月31日的三個月為210萬美元。本期一般和行政費用的增加主要歸因於專業費用上漲、人員成本上漲以及瑞士法郎和澳元兑美元走強導致的外匯兌換不利。

截至2026年3月31日止三個月的基本和稀釋淨虧損為每股0.13美元，而截至2025年3月31日止三個月的基本和稀釋淨虧損為每股0.16美元。

截至2026年3月31日，現金、現金等值物和有價證券為1，650萬美元，而截至2025年12月31日為2，080萬美元。

關於GT-02287 Gain Therapeutics的主要候選藥物GT-02287正在臨牀開發中，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病（PD）。口服給藥的腦滲透小分子是一種變構酶調節劑，可以恢復三體酶葡萄糖腦苷脂酶（GCase）的功能，GCase由於GBA 1基因突變而變得錯誤摺疊和受損，GBA 1基因突變是與PD相關的最常見的遺傳異常，或其他與年齡相關的應激因素。

在PD的臨牀前模型中，GT-02287恢復了GCase酶功能，減少了ER應激、髓鞘和線粒體病理、聚集的a-突觸核蛋白、神經炎症和神經元死亡，以及血漿神經絲輕鏈（NfL）水平（神經退行性病變的生物標誌物）。在GBA 1-PD和特發性PD的齧齒動物模型中，GT-02287被證明可以挽救運動功能和步態的缺陷，並防止複雜行為（如築巢）缺陷的發展。這些模型中令人信服的數據證明了GT-02287的疾病改善作用，表明候選藥物可能有潛力減緩或阻止帕金森病的進展。

在健康志願者中進行的GT-02287 I期研究的結果表明，在臨牀相關劑量下接受GT-02287的受試者中，具有良好的安全性和耐受性，血漿和CNS暴露量在預期治療範圍內，並且靶點參與GCase活性增加。

GT-02287目前正在一項1b期臨牀試驗中進行評估，用於治療有或不有GBA 1突變的帕金森病。該試驗招募了澳大利亞七個地點的參與者，其主要終點是評估GT-02287在帕金森病患者中給藥三個月后的安全性和耐受性。最近開始的1b期研究擴展允許參與者繼續接受GT-02287治療，總共長達12個月。

在帕金森病患者中進行的1b期臨牀試驗的初步結果表明，中樞神經系統的目標參與度、預先指定的終點葡萄糖醇（GluSph）降低至基線水平，並且MDS-CLARRS評分有所改善或穩定。此外，GluCSF Sph水平升高的參與者還表現出DOPA脱卡酶（DDA）水平升高，在接受GT-02287治療后下降。

Gain的帕金森病主導項目在開發初期就獲得了Michael J. Fox帕金森病研究基金會（MJFF）和Silverstein帕金森病基金會與GBA以及Eurostar-2聯合項目的資金支持，並獲得了歐盟Horizon 2020研究和Innosuisse -瑞士創新機構共同資助的項目。

關於Gain Therapeutics，Inc. Gain Therapeutics，Inc.是一家臨牀階段的生物技術公司，引領下一代變構療法的發現和開發。Gain的主要候選藥物GT-02287目前正在1b期臨牀試驗中評估治療有或沒有GBA 1突變的帕金森病。GT-02287在戈謝病、路易體痴呆和阿爾茨海默病中具有進一步的潛力。Gain擁有多項未公開的臨牀前資產，針對溶酶體貯積症、代謝性疾病和實體瘤。

Gain的獨特方法能夠發現可以恢復或破壞蛋白質功能的新型變構小分子調節劑。Gain部署其高度先進的Magellan™平臺，正在加速藥物發現，併爲無法治療或難以治療的疾病（包括神經退行性疾病、罕見遺傳性疾病和腫瘤學）開闢新型疾病改善療法。

前瞻性陳述本新聞稿包含根據1995年《私人證券訴訟改革法案》的安全港條款做出的「前瞻性陳述」。這些陳述通常前面有「相信」、「期望」、「預期」、「打算」、「將」、「可能」、「應該」等詞語。這些前瞻性陳述反映了管理層對未來業績或事件的當前瞭解、假設、判斷和預期。儘管管理層認為此類陳述中反映的預期是合理的，但他們並不保證此類預期將被證明是正確的或這些目標將會實現，並且您應該意識到，實際結果可能與前瞻性陳述中包含的結果存在重大差異。此類前瞻性陳述包括但不限於有關以下內容的陳述：公司當前或未來候選產品（包括GT-02287和GT-04686）的開發;對GT-02287的1b期臨牀研究（包括任何擴展研究）結果的完成和時間的預期;關於GT-02287 Ib期臨牀研究（包括任何擴展研究）患者入組時間的預期;向FDA或其他監管機構提交任何資料的時間以及FDA或其他監管機構作出任何回覆的時間; GT-02287的任何2期臨牀研究的開始時間;以及公司候選產品的潛在治療和臨牀益處，包括GT-02287和GT-04686。有關可能導致實際結果與這些前瞻性陳述中表達的不同的風險和不確定性的進一步描述，以及與公司總體業務相關的風險，請參閱公司截至2025年12月31日的年度10-K表格以及向SEC提交的其他文件。所有前瞻性陳述均由本警示通知明確限定。請您不要過度依賴任何前瞻性陳述，這些陳述僅限於本新聞稿發佈之日。我們沒有義務並明確否認任何義務更新、修改或更正任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來事件還是其他原因。

投資者：Gain Therapeutics，Inc. Apaar Jammu投資者關係和公共關係總監www.example.com

LifeSci Advisors LLC Chuck Padala常務董事www.example.com

媒體：Russo Partners LLC Nic Johnson和Elio Ambrosio nic. johnson@www.example.com elio. ambrosio@www.example.com（760）846 - 9256