Korro報告2026年第一季度財務業績並提供公司更新

馬薩諸塞州劍橋，2026年5月7日（環球新聞網）-- Korro Bio，Inc.（科羅）（納斯達克：KRRO）是一家生物製藥公司，利用新型寡核寡核酸促進的RNA編輯（OPRA ®）平臺開發一類新型遺傳藥物，治療罕見和高度流行疾病，該公司今天報告了截至2026年3月31日的第一季度業績，並提供了公司最新動態。

Ram Aiyar博士評論道：「第一季度標誌着Korro取得了重大科學進步，我們繼續推進我們的OPRA平臺並建立差異化RNA編輯藥物管道。」Korro Bio首席執行官兼總裁。「我們的主導項目KRRO-121仍有望於2026年下半年提交監管備案，這使我們更接近為患有高氨血癥的患者提供潛在的一流治療。尿循環障礙和肝性腦病。與此同時，我們針對阿爾法-1抗胰蛋白酶缺乏症的GalNAc結合計劃實現了超過90%的體內RNA編輯，這一結果增強了OPRA平臺的廣泛治療潛力，也是首次證明近100%的RNA可以用寡核寡核酸編輯。在超額認購私募之后，我們資本充足，這為我們提供了在多個項目中實現有意義的臨牀里程碑的資源。我謹代表整個Korro團隊向所有Korro利益相關者表示感謝，感謝他們相信我們的新型RNA編輯平臺具有改變使人衰弱的疾病治療的潛力。」

2026年第一季度亮點和近期發展

即將到來的里程碑

即將舉行的科學和投資者會議

2026年第一季度財務業績

現金狀況：截至2026年3月31日，現金、現金等值物和有價證券為1.571億美元，而截至2025年12月31日為8520萬美元。Korro預計，截至2026年3月31日的現金、現金等值物和有價證券將為2028年下半年的運營費用和資本支出需求提供資金。

協作收入：截至2026年3月31日的三個月沒有合作收入，而截至2025年3月31日的三個月的合作收入為260萬美元。這一下降是由於2025年11月與諾和諾德的合作協議同意暫停12個月。

研究與開發（R & D）費用：截至2026年3月31日止三個月的研發費用為1，290萬美元，而截至2025年3月31日止三個月的研發費用為1，970萬美元。這一下降主要是由於KRRO-110外部費用、人員費用以及其他研究和預開發候選費用的減少，但部分被KRRO-121外部費用的增加所抵消。

總務和行政（G & A）費用：截至2026年3月31日的三個月，總務和行政費用為750萬美元，而截至2025年3月31日的三個月為780萬美元。減少主要是由於設施費用和信息技術費用減少，部分被主要因股票補償成本增加而導致的人員費用增加所抵消。

淨虧損：截至2026年3月31日的三個月，Korro的淨虧損為1，960萬美元，而截至2025年3月31日的三個月為2，340萬美元。

關於科羅

Korro是一家生物製藥公司，利用新型寡核寡核酸促進的RNA編輯（OPRA ®）平臺開發一類針對罕見和高度流行疾病的新型遺傳藥物。OPRA提供精確的、組織定向的寡核酸遞送，這些寡核酸可以修飾靶向的天然mRNA轉錄物，以修復或形成具有增強功能的從頭開始蛋白。該平臺結合了一系列功能，包括通過ADAR蛋白（作用於RNA的腺苷脱氨酶）的轉錄生物學的複雜知識、寡聚核酸的機器學習優化、接頭化學專業知識，以及使用高度靶向的組織特異性遞送方法。 因此，OPRA平臺使Korro能夠生成和推進一系列差異化程序，這些程序旨在利用人體的天然RNA編輯過程，提供精確但短暫的單鹼基編輯，以產生活性增強的治療蛋白質，其內源性蛋白質。通過編輯RNA而不是DNA，Korro正在通過提供額外的精確度和可調節性來擴大遺傳藥物的範圍，這有可能提高特異性和改善長期耐受性。Korro希望通過使用基於寡核苷酸的方法，利用其專有的OPRA平臺和先例的遞送方式，將其藥物提供給患者，包括用於皮下給藥的結合N-乙基半乳糖胺（GalNAc）、製造專業知識和已建立的監管途徑已批准的寡核苷酸藥物。Korro常駐馬薩諸塞州劍橋市。欲瞭解更多信息，請訪問korrobio.com。

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關於高氨血癥

高氨血癥是氨在血液中的危險積聚，可表現爲多種適應症，包括尿循環障礙（UCD）和肝性腦病（HE）。UCD是一種罕見的先天性代謝障礙，涉及尿生成（將氨轉化為尿液進行排泄的過程）所需的酶缺乏。任何一種尿循環酶的缺乏或缺乏都會導致高氨血癥並增加高氨血癥危象（HAC）的風險，從而導致嚴重和永久性的神經系統症狀、昏迷和死亡。HE是肝臟疾病的一種神經精神併發症，其特徵是認知功能障礙和意識改變。HE主要是由於肝臟無法充分對氨解毒引起的，通常發生在肝硬化患者中。這導致氨在血液中積聚並穿過血腦屏障，導致從輕微的認知障礙到嚴重的意識混亂和昏迷的大腦功能障礙。

關於KRRO-121

KRRO-121是一種GalNAc綴合的RNA編輯寡核苷酸，用於治療任何突變背景的UCD患者以及HE患者的高氨血癥。利用Korro的專有OPERA®平臺，KRRO-121被設計用於產生穩定的從頭谷氨醯胺合成酶（GS）蛋白，這是一種參與氨清除的關鍵酶。這種合成救援方法旨在增加高氨血癥驅動的疾病（如UCD和HE）的氨清除率。Korro的臨牀前數據支持KRRO-121成為泛UCD治療的潛力，可以控制氨水平，以及實現飲食自由化的潛力，減少對氮清除劑的依賴，並降低HAC的風險。KRRO-121還有可能增強HE患者的氨控制，這可能會降低複發性HE發作的風險。KRRO-121可能會提供不頻繁的皮下給藥，如果在臨牀研究中得到證實，這可能會比當前需要每日多次給藥的治療提供顯着的改善。KRRO-121有潛力成為UCD和HE的差異化、一流的疾病改善療法。

前瞻性陳述

本新聞稿中的某些陳述可能構成經修訂的1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」。前瞻性陳述包括但不限於有關Korro對未來的期望、希望、信念、意圖或策略的明確或暗示陳述，包括但不限於有關以下方面的明確或暗示陳述：KRRO-121監管備案的時間; KRRO-121作為UCD和HE患者高氨血癥治療藥物的一流潛力和市場機遇;宣佈Korro針對AATD的GalNAc結合項目和第三個GalNAc結合項目的開發候選人選的時機; Korro的現金跑道和財務資源; OPRA平臺的治療潛力;在多個項目中達到臨牀里程碑;以及實現與DNA修飾同等功能的可能性;等等。此外，任何提及未來事件或情況的預測、預測或其他描述的陳述，包括任何基本假設，都是前瞻性陳述。「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「預期」、「打算」、「可能」、「可能」、「計劃」、「可能」、「可能」、「潛在」、「預測」、「項目」、「應該」、「努力」、「會」、「目標」、「承諾」和類似表達可以識別前瞻性陳述，但沒有這些詞語並不意味着該聲明不具有前瞻性。前瞻性陳述基於當前的預期和假設，雖然這些預期和假設被認為合理，但本質上是不確定的。新的風險和不確定性可能不時出現，不可能預測所有風險和不確定性。可能導致實際結果與當前預期存在重大差異的因素包括但不限於管理層控制範圍之外的各種因素，包括與臨牀前研究和進行臨牀試驗相關的風險;與臨牀試驗驗證臨牀前研究觀察結果相關的風險;與第三方合作相關的風險;與保護知識產權相關的其他風險;以及與總體經濟狀況相關的風險;以及Korro向美國證券交易委員會（SEC）提交的文件中不時指出的其他風險和不確定性，包括第二部分第1A項。Korro於本協議之日向SEC提交的10-Q表格季度報告中的「風險因素」，因此可以通過其向SEC提交的其他文件進行修改或補充。本新聞稿中的任何內容均不應被視為任何人對本文所述前瞻性陳述將實現或此類前瞻性陳述的任何預期結果將實現的陳述。您不應過度依賴本新聞稿中的前瞻性陳述，這些陳述僅限於其發佈之日，並且通過參考此處的警告性陳述來對其進行完整限定。除法律要求外，Korro不承擔或接受任何義務公開發布任何前瞻性陳述的更新或修訂，以反映其預期或任何此類陳述所基於的事件、條件或情況的任何變化。本新聞稿並不旨在總結對Korro投資的所有條件、風險和其他屬性。

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投資者和媒體聯繫方式Malini Chatterjee，Blueprint生命科學集團博士mchatterjee@bplifescience.com或ir@korrobio.com 917.330.4269