Beam Therapeutics報告2026年第一季度財務業績和最新業務更新

最近的BEAM-302 Alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的總體數據表明單次給藥具有較強的安全性和有效性，60毫克被選為最佳生物劑量;全球關鍵隊列預計將於2026年下半年啟動

Risto-cel治療鐮狀細胞病的BEACON 1/2期臨牀試驗的數據發表在4月1日的《新英格蘭醫學雜誌》上;預計最早將於2026年年底提交美國生物製品許可申請（BLA）

BEAM-304在PKU的研究新葯（IND）申請和BEAM-301在GSDIA的數據預計將於2026年發佈

截至2026年第一季度，現金、現金等值物和有價證券為12億美元; Cash Runway預計將支持2029年中期之前的運營計劃

馬薩諸塞州劍橋，2026年5月7日（環球新聞網）--Beam Therapeutics Inc.（納斯達克：BEAM）是一家通過鹼基編輯開發精確遺傳藥物的生物技術公司，今天報告了2026年第一季度的財務業績，並提供了該公司血液學和遺傳疾病特許經營權的最新信息。

「2026年第一季度對Beam來説是一個決定性的時期，其標誌是我們的產品組合取得了有意義的臨牀進展，以及邁向成為商業階段公司的關鍵步驟。BEAM-302更新的頂線數據--包括總AAT的強勁增加和良好的耐受安全性特徵--使我們對60毫克的最佳生物劑量充滿信心，併爲今年下半年啟動關鍵隊列提供了明確的途徑，」Beam Therapeutics首席執行官John Evans説道。「《新英格蘭醫學雜誌》上發表的BEACON試驗數據強調了risto-cel的差異化特徵，我們仍有望最早在2026年底提交BLA，這是為鐮狀細胞病患者帶來潛在變革性治療的里程碑。通過在北京大學使用BEAM-304，我們正在擴大我們臨牀驗證的鹼基編輯平臺的範圍，以直接糾正新適應症中的致病突變，進一步展示了精準遺傳醫學可以實現的廣度。憑藉強大的現金狀況，我們的跑道將延長到2029年年中，我們有足夠的財務基礎來執行所有這些優先事項，並履行我們的使命，為最需要的患者提供精準的遺傳藥物。

2026年第一季度及近期進展和預期里程碑

企業

肝臟靶向遺傳病特許經營權

BEAM-302：Beam的領先遺傳性疾病項目旨在成為一種針對阿爾法-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的一流和一流的肝臟靶向療法，解決肝臟和肺部疾病的潛在病理生理學問題。

BEAM-304：BEAM-304利用Beam的專有和臨牀驗證的基礎編輯技術和脂質納米顆粒（LNP）遞送能力，直接和持久地糾正導致苯丙酮尿症（PKU）的苯丙氨酸羥化酶（PAH）基因突變。

BEAM-301：BEAM-301旨在糾正Ia型糖原累積病（GSDIa）患者中最常見的致病突變R83C。

血液學特許經營

里斯託-塞爾：Ristoglogene autogetemcel（Risto-cel，以前稱為BEAM-101）是一種研究性自體細胞療法，具有治療鐮狀細胞病（SCD）的潛在同類最佳特徵。

鐮狀細胞病和血液學的下一代計劃：

2026年第一季度財務業績

Cash Runway Beam預計，截至2026年3月31日，其現金、現金等值物和有價證券（包括公司與第六街融資協議結束后的1億美元），以及第六街設施預計額外的1億美元，將為2029年中期的預期運營費用和資本支出需求提供資金，通過預期在BCD推出risto-cel、在AATD執行BEAM-302關鍵開發計劃以及在PKU進行BEAM-304的臨牀概念驗證為公司提供資金。

關於Beam Therapeutics Beam Therapeutics（納斯達克股票代碼：BEAM）是一家生物技術公司，致力於建立領先的、完全集成的精準遺傳藥物平臺。爲了實現這一願景，Beam組裝了一個具有集成基因編輯、交付和內部製造能力的平臺。Beam的基因編輯技術套件以鹼基編輯為基礎，這是一種專有技術，旨在在目標基因組序列上實現精確、可預測和有效的單鹼基變化，而不會在DNA中造成雙鏈斷裂。這有可能實現廣泛的潛在治療編輯策略，Beam正在使用這些策略來推進基礎編輯程序的多元化組合。Beam是一家以價值觀為導向的組織，致力於其員工、尖端科學以及為患有嚴重疾病的患者提供終身治療的願景。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。請投資者不要過度依賴這些前瞻性陳述，包括但不限於與以下方面相關的陳述：我們技術的治療應用和潛力，包括與SPD、AATD、PKU、ESCAPE和GSDIA相關的陳述;我們推進我們的項目和預期時間以及正在進行的臨牀試驗的數據; Risto-cel、BEAM-103、BEAM-301、BEAM-302和BEAM-304的臨牀試驗設計和期望;我們計劃提交Risto-cel的BLA;我們預計在即將舉行的醫學會議上的演講，包括ATS 2026;我們預期的監管互動和備案;我們的資本資源是否足以為運營費用和資本支出要求提供資金，以及此類資源預計可用的期限;以及我們通過鹼基編輯為患者開發終身、治療性、精確遺傳藥物的能力。每項前瞻性陳述都受到重要的風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與此類陳述中表達或暗示的結果存在重大差異，包括但不限於與以下方面相關的風險和不確定性：我們開發、獲得監管機構批准和商業化我們的候選產品的能力，這可能需要比計劃更長的時間或成本更高;我們籌集額外資金的能力（可能無法獲得）;我們為候選產品獲得、維護和執行專利和其他知識產權保護的能力;我們的候選產品將獲得啟動或繼續人體臨牀試驗所需的監管批准的不確定性;我們候選產品的臨牀前測試以及臨牀前研究和臨牀試驗的初步或中期數據可能無法預測正在進行或以后臨牀試驗的結果或成功;我們臨牀試驗的啟動和入組以及預計推進時間可能需要比預期更長的時間;我們的候選產品，包括我們所依賴的管理方式，可能會導致嚴重的不良事件;我們的候選產品可能會經歷製造或供應中斷或故障;與競爭產品相關的風險;以及截至2025年12月31日年度10-K表格年度報告以及隨后提交給美國證券交易委員會的任何文件中「風險因素摘要」和「風險因素」標題下識別的其他風險和不確定性。這些前瞻性陳述僅限於本新聞稿發佈之日。可能導致我們實際結果不同的因素或事件可能會不時出現，我們不可能預測所有這些因素或事件。我們沒有義務更新任何前瞻性陳述，無論是由於新信息、未來發展還是其他原因，除非適用法律可能要求。

聯繫人：投資者：Holly Manning Beam Therapeutics hmanning@beamtx.com

媒體：Josie Butler 1AB josie@1abmedia.com