Design Therapeutics公佈2026年第一季度財務業績和最新業務更新

前瞻性陳述本新聞稿中並非純粹歷史性質的陳述是1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」。這些陳述包括但不限於：早期項目的預測、非臨牀數據和早期臨牀數據;某些開發活動的進展或完成，包括開發候選者的選擇; DT-216 P2、DT-168和DT-818研究和臨牀試驗的啟動和進展及其時間;數據讀出的預期時間; DT-818的潛在屬性和潛在的最佳疾病特徵;為任何候選產品建立臨牀概念證明; Design推進GeneTAC®平臺的能力; Design的估計現金跑道及其資源支持其計劃運營的充足性;以及Design GenetTAC ®分子管道的能力和潛在優勢。由於此類陳述存在風險和不確定性，因此實際結果可能與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大差異。「相信」、「旨在」、「預期」、「有能力」、「計劃」、「預計」、「估計」、「打算」、「將」、「潛在」等詞語以及類似表達旨在識別前瞻性陳述。這些前瞻性陳述基於Design的當前預期，並涉及可能永遠不會實現或可能被證明不正確的假設。由於各種風險和不確定性，實際結果和事件發生的時間可能與此類前瞻性陳述中的預期存在重大差異，其中包括但不限於與以下相關的風險和不確定性：我們從早期臨牀和非臨牀研究中觀察到的數據可能會影響我們的臨牀開發計劃;由於目前批准的生物標記特定療法數量有限，因此追求生物標記驅動的臨牀開發策略風險會增加;非臨牀開發活動和非臨牀研究的結果;進行臨牀試驗以及患者招募和保留受多種因素影響，此類臨牀試驗或患者入組或保留遇到的任何困難或延迟都可能會延迟或以其他方式產生不利影響Design的臨牀開發計劃;發現和開發安全有效地用作人類治療藥物並作為開發階段公司運營的療法的過程;不良副作用或其他不良性質，可能導致設計或監管機構暫停或停止臨牀試驗，從而延迟或阻止Design候選產品的開發或監管批准; Design有能力在預期的時間內或完全完成其候選產品的非臨牀研究和臨牀試驗;有希望的早期研究或臨牀試驗是否會在后期臨牀試驗中證明安全性和/或有效性; Design開發其候選產品的計劃發生變化;依賴第三方成功進行臨牀試驗和非臨牀研究;有競爭力的產品，這可能會使我們開發或尋求開發的任何產品過時或無競爭力; Design對第三方的依賴，包括合同製造商和合同研究組織; Design籌集繼續開展業務和產品開發計劃所需的任何額外資金的能力;美國和外國的監管發展; Design為其候選產品獲得和維護知識產權保護的能力;以及Design招募和留住關鍵科學或管理人員的能力。有關這些和其他因素的更詳細討論，請參閱Design向美國證券交易委員會（「SEC」）提交的文件， 包括Design於2026年3月9日向SEC提交的截至2025年12月31日財年10-K表格年度報告中的「風險因素」標題下的內容，以及Design截至2026年3月31日季度10-Q表格季度報告中的「風險因素」標題下的內容，該季度報告將於今天晚些時候向SEC提交。請您不要過度依賴這些前瞻性陳述，這些陳述僅限於本文日期。所有前瞻性陳述均受到本警示聲明的全部限制，Design沒有義務修改或更新本新聞稿以反映本新聞稿日期之后的事件或情況，除非法律要求。

為RESTORE-FA（DT-216 P2）試驗設計、給藥和終點提供了更多詳細信息

大衞·夏皮羅，醫學博士，被任命為董事會成員，加強臨牀和監管專業知識

季度末提供2.228億美元現金和證券支持持續臨牀執行

加利福尼亞州卡爾斯巴德2026年4月28日（GLOBE NEWSWIRE）-- Design Therapeutics，Inc.（納斯達克：DSGN）是一家開發嚴重退行性遺傳疾病治療方法的臨牀階段生物技術公司，今天公佈了2026年第一季度財務業績，並強調了其GeneTAC®產品組合的業務更新和即將到來的里程碑。

Pratik Shah博士表示：「隨着我們的臨牀項目的進展，第一季度的特點是我們的產品組合持續運營執行，包括我們正在進行的評估DT-216 P2的RESTORE-FA多次劑量上升試驗。」Design Therapeutics董事長兼首席執行官。「DT-216 P2旨在恢復內源性共濟失調，有可能解決弗里德賴希共濟失調的根本原因並提供差異化的治療方法。我們相信我們的GeneTAC®平臺代表了一種調節基因表達的新型方法，有可能為廣泛的罕見遺傳性疾病開闢新的治療機會。我們也很高興歡迎大衞·夏皮羅醫學博士，感謝我們的董事會，他的經驗將支持我們臨牀項目的持續進步。」

企業亮點

2026年第一季度財務業績

關於Design Therapeutics Design Therapeutics是一家臨牀階段的生物技術公司，基於其GeneTAC®基因靶向嵌入式小分子平臺開發一類新型療法。該公司的GeneTAC®分子旨在上調或下調特定致病基因的表達，以解決疾病的根本原因。除了針對Friedreich共濟失調患者開發的臨牀階段GeneTAC®項目DT-216 P2、針對Fuchs內皮角膜營養不良症的DT-168和針對1型肌張力性營養不良症的DT-818外，該公司還在推進亨廷頓病的項目。多種基因組藥物的發現工作正在進行中。欲瞭解更多信息，請訪問designtx.com。

聯繫人：Renee Leck，THRUST renee@thrustsc.com