Solid Biosciences宣佈收到歐盟委員會SGT-003的孤兒藥物指定，用於治療杜興氏肌營養不良症

- 歐盟委員會的孤兒藥物指定強調了Solid致力於通過針對杜興氏肌營養不良症患者的全球開發努力來推進SGT-003-

馬薩諸塞州查爾斯頓，2026年4月28日（環球新聞網）-- Solid Biosciences Inc.（納斯達克：SLDB）（「公司」或「Solid」）是一家開發治療神經肌肉和心臟疾病的精確遺傳藥物的生命科學公司，今天宣佈，歐盟委員會（EC）根據歐洲藥品管理局孤兒藥品委員會的積極意見，已授予SGT-003孤兒藥物稱號，用於治療杜興肌營養不良症（杜興）。

Jessie Hanrahan博士表示：「這一孤兒稱號認識到SGT-003在解決杜興肌營養不良症中未滿足需求方面的潛力，並支持我們為全球患者推進SGT-003的堅定承諾。」Solid Biosciences首席監管和臨牀前運營官。「這一稱號建立在SGT-003的臨牀和監管勢頭的基礎上，並補充了我們之前在英國授予的創新許可和訪問路徑（Ivana）稱號，這使得能夠儘早並加強與監管機構和其他利益相關者的接觸，作為我們更廣泛的國際發展努力的一部分。」

SGT-003已獲得全球衞生當局的多項監管指定，反映了協調一致的跨國發展戰略，並在關鍵地區進行了深入的監管參與。除了新英國下的EC孤兒稱號和創新護照稱號外Ivana計劃SGT-003還獲得了美國食品和藥物管理局的快速通道、孤兒藥和罕見兒科疾病稱號。

SGT-003正在兩項正在進行的臨牀試驗中進行評估，旨在支持多個國家的潛在監管授權：INSPIRE DUCHENNE，一項1/2期臨牀試驗，和IMPACT DUCHENNE，一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照臨牀試驗。

關於歐盟的孤兒藥指定歐盟對旨在治療危及生命或慢性衰弱疾病的藥品授予孤兒藥指定，該疾病影響歐盟每10，000人中不超過5人，前提是沒有其他令人滿意的治療選擇或該藥物可以對受特定疾病影響的人產生顯着益處。如果獲得批准，指定藥物將獲得某些激勵措施，包括降低監管費用、科學和方案援助以及歐盟10年的市場獨佔權。

關於杜興氏症是一種遺傳性肌肉萎縮疾病，主要影響男孩，症狀通常出現在三到五歲之間。杜氏病是一種進行性、不可逆轉且最終致命的疾病，大約每5，000名活男嬰中就有1人受到感染，僅在美國就估計患病率為10，000至15，000例。

關於SGT-003 SGT-003是一種研究性基因療法，包含分化的微肌營養不良蛋白構建體和專有的下一代外殼POLARIS-101 TM（以前稱為AAV-SLB 101），其被合理地設計為靶向整聯蛋白受體，並且在來自I期/II期研究的數據中顯示了增強的心臟和骨骼肌轉導，2 INSPIRE DUCHENNE臨牀試驗和非臨牀研究。SGT-003的微肌營養不良蛋白構建體獨特地包括R16/17結構域，該結構域將nNOS定位於肌肉。非臨牀研究表明，nNOS可以改善流向肌肉的血液流動，從而減少因缺血和肌肉疲勞而導致的肌肉損傷。總而言之，這些設計特徵表明SGT-003可能成為治療杜興的潛在同類最佳研究性基因療法。

關於INSPIRE DUCHENNE INSPIRE DUCHENNE是一項首次在人體、開放標籤、單劑量、多中心1/2期臨牀試驗，旨在評估SGT-003在患有遺傳學確診杜興氏診斷且有記錄的肌萎縮蛋白基因突變的兒科參與者中的安全性、耐受性和有效性。INSPIRE DUCHENNE是一項跨國試驗，旨在招募美國、加拿大、英國和意大利的參與者。

關於IMPACT DUCHENNE IMPACT DUCHENNE是一項3期隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，旨在評估單劑SGT-003在7至12歲以下患有遺傳學證實杜興氏診斷的門診參與者中的療效。Impact DUCHENNE是一項跨國試驗，旨在支持潛在的監管授權。

關於Solid Biosciences Solid Biosciences是一家精確遺傳醫學公司，專注於開發針對罕見神經肌肉和心臟疾病的候選基因治療組合，包括治療杜興肌營養不良症的SGT-003（Duchenne），SGT-212治療弗里德賴希共濟失調（FA），SGT-501治療氯喹能多態性室性心動過速（CPVT），SGT-601治療TNNT 2介導的擴張型心肌病和其他致命的遺傳性心臟病。該公司還專注於開發創新的遺傳調節劑庫和其他使能技術，具有顯着影響跨行業基因治療交付的潛力。Solid正在推進其多元化的管道和交付平臺，以尋求團結科學、技術、疾病管理和護理領域的專家。Solid以患者為中心，由Duchenne直接影響的人創立，其使命是改善患有毀滅性罕見疾病的患者的日常生活。欲瞭解更多信息，請訪問www.solidbio.com。

有關前瞻性陳述的警告本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的「前瞻性陳述」，包括有關公司未來預期、計劃和前景的陳述;成功實現和執行公司目標的能力; SGT-003的預期收益;對公司SGT-003計劃的策略和期望;對SGT-003的計劃入組、計劃的監管互動和潛在批准途徑的期望;以及其他包含「預期」、「相信」、「繼續」、「可能」、「估計」、「期望」、「意圖」、「可能」、「計劃」、「潛力」、「預測」、「項目」、「應該」、「應該」、「目標」、「會」、「工作」等類似表達。任何前瞻性陳述均基於管理層當前對未來事件的預期，並受到許多風險和不確定性的影響，這些風險和不確定性可能導致實際結果與此類前瞻性陳述中所述或暗示的結果存在重大不利差異。這些風險和不確定性包括但不限於與公司按預期或根本推進SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601和其他臨牀前項目、病毒庫和其他使能技術的能力相關的風險;獲得並維護FDA和其他監管機構的必要批准;在臨牀試驗中複製公司候選產品的臨牀前研究和早期臨牀試驗中發現的積極結果;及時生產足夠數量的藥品並保持充足的供應，以支持我們的臨牀開發和潛在的商業化;獲取、維護或保護與其候選產品相關的知識產權;在此類試驗的最終數據中複製臨牀試驗的初步或中期數據;與尋求開發Duchenne、FA、CPVT和其他神經肌肉和心臟治療和基因治療的其他公司成功競爭;管理費用;並在必要的時間軸內籌集所需的大量額外資金，以繼續開發SGT-003、SGT-212、SGT-501、SGT-601和其他候選產品;實現其其他業務目標並繼續持續經營。有關其他風險和不確定性以及其他重要因素的討論，其中任何一個都可能導致公司的實際結果與前瞻性陳述中所包含的結果不同，請參閱「風險因素」部分，以及公司最近向美國證券交易委員會提交的文件中對潛在風險，不確定性和其他重要因素的討論。此外，本新聞稿中包含的前瞻性陳述代表公司截至本新聞稿發佈之日的觀點，不應依賴於本新聞稿發佈之日后任何日期的公司觀點。公司預計，后續事件和發展將導致公司的觀點發生變化。然而，雖然公司可能會選擇在未來的某個時候更新這些前瞻性陳述，但公司明確否認有任何義務這樣做。

Solid Biosciences投資者聯繫人：Nicole Anderson投資者關係和企業傳播高級總監Solid Biosciences Inc. investors@solidbio.com