Taysha Gene Therapies將在ASGCT 2026年年會上提交支持TSHA-102治療Rett綜合徵的結構設計的新臨牀前數據

體外數據表明，自互補的AAC 9（scAAC 9）使MeCP 2蛋白表達量比單鏈AAC 9（ssAAC 9）高出約30倍，支持通過腰IT給藥將TSHA-102有效遞送至中樞神經系統的能力

MiniMeCP 2在分子和生化功能方面與全長MeCP 2功能相當，兩種蛋白質在神經元細胞中表現出相當的穩定表達

數據進一步驗證了TSHA-102構建中scAAC 9和miniMeCP 2的選擇，併爲Rett綜合徵患者的A部分REVEAL 1/2期臨牀數據提供翻譯支持

達拉斯，2026年4月27日（環球新聞網）--Taysha Gene Therapies，Inc.（納斯達克：TSHA）（Taysha或該公司）是一家臨牀階段生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAC）的基因療法治療中樞神經系統（中樞神經系統）嚴重單基因疾病，今天宣佈，它將提供來自TSHA-102（scAAV9-miniMeCP 2）與具有完整的類似ssAAV9構建體進行頭對頭評估的新臨牀前體外數據神經元細胞模型中的長度MCAP 2。這些數據將在即將於2026年5月11日至15日在波士頓舉行的美國基因與細胞治療學會（ASGCT）年會的海報展示中展示。

TSHA-102是一種用於Rett綜合徵臨牀評估的scAAC 9基因療法，它編碼功能性、微型化的MBEP 2轉基因，這是支持增強的傳導效率和穩定性的關鍵設計特徵。即將提供的數據與之前發表的載體比較一致，證明scAAC 9比ssAAC 9驅動顯着更高的MeCP 2蛋白表達，這支持Taysha使用微創腰椎間盤內（IT）給藥有效地將TSHA-102傳遞到中樞神經系統的能力。此外，數據表明，miniMeCP 2蛋白在分子和生化功能方面與全長MeCP 2蛋白在功能上相當，並且在神經元細胞中表現出相當的穩定表達。

「這些發現表明，miniMeCP 2蛋白在功能上與全長MeCP 2相當，並且scAAV9載體能夠實現顯着更高的蛋白質表達，在神經元細胞模型中傳遞的MeCP 2比相當的ssAAV9構建體高出30倍，」Sukumar Negran醫學博士説，Taysha總裁兼研發主管。「scAAV 9的增強的傳遞效率和改善的基因組穩定性支持我們使用微創腰椎間盤內給藥有效地將TSHA-102傳遞到中樞神經系統的能力。重要的是，這些數據為TSHA-102的差異化構建設計提供了直接的機制驗證，併爲我們REVEAL 1/2期試驗的A部分中使用TSHA-102治療后所表現出的早期、持續和加深的功能改善提供了翻譯支持。我們期待在本季度晚些時候報告REVEAL 1/2期試驗A部分的長期安全性和有效性數據。」

海報展示詳情如下：

標題：自身互補性AAC的卓越表達以及迷你和全長MECA 2的可比功能支持TSHA-102基因療法治療Rett綜合徵的設計

演講者：Ryan Chaparian，Taysha Gene Therapies生物分析首席科學家

海報發佈日期和時間：5月14日星期四下午5：00 - 6：30東部時間

會議：海報接待

海報號：3481

有關會議的更多詳細信息可在ASGCT年會網站上找到。

關於TSHA-102 TSHA-102是一種自我互補的椎間盤內遞送的AAC 9研究性基因轉移療法，用於Rett綜合徵的臨牀評估。TSHA-102設計為一次性治療，旨在通過將功能形式的MPEP 2傳遞到中樞神經系統細胞來解決疾病的遺傳根本原因。TSHA-102利用一種新型的mRNA反應性自動調節元件（miRARE）技術，旨在逐細胞介導中樞神經系統中MCAP 2的水平，而沒有過度表達的風險。TSHA-102已獲得FDA的突破性治療、再生醫學高級治療、快速通道和孤兒藥以及罕見兒科病稱號，歐盟委員會的孤兒藥稱號，以及藥品和醫療保健產品監管局的創新許可和准入途徑稱號。

關於雷特綜合症雷特綜合症是一種罕見的神經發育障礙，由編碼甲基CBP結合蛋白2（MeCP 2）的X連鎖MCPC 2基因突變引起，該基因對於調節大腦中的神經元和突觸功能至關重要。該疾病的特徵是喪失溝通和手部功能、發育減慢和/或倒退、運動和呼吸系統障礙、癲癇發作、智力障礙和預期壽命縮短。雷特綜合徵的進展分為四個關鍵階段，從6至18個月大時的早發停滯開始，然后是快速消退、平臺期和晚期運動衰退。雷特綜合徵主要發生在女性身上，是嚴重智力殘疾最常見的遺傳原因之一。目前，還沒有批准的治療疾病遺傳根本原因的疾病修飾療法。據估計，在美國，由致病性/可能致病的MECP 2突變引起的Rett綜合徵影響了15，000至20，000名患者，歐盟和英國

關於Taysha基因療法Taysha基因療法（納斯達克股票代碼：TSHA）是一家臨牀階段的生物技術公司，專注於推進基於腺相關病毒（AAV）的基因療法，用於治療中樞神經系統的嚴重單基因疾病。其領先的臨牀項目TSHA-102正在為Rett綜合徵開發，Rett綜合徵是一種罕見的神經發育障礙，沒有批准的疾病修飾療法來解決疾病的遺傳根源。Taysha專注於開發變革性藥物，旨在解決嚴重未滿足的醫療需求，並顯着改善患者及其護理人員的生活。該公司的管理團隊在基因療法開發和商業化方面擁有豐富的經驗。Taysha利用這一經驗、其製造工藝以及經過臨牀和商業驗證的AAC 9病毒，努力將治療從手術檯快速轉化為牀邊。欲瞭解更多信息，請訪問www.tayshagtx.com。

前瞻性陳述本新聞稿包含1995年《私人證券訴訟改革法案》所定義的前瞻性陳述。「預期」、「相信」、「期望」、「打算」、「項目」、「計劃」和「未來」等詞語或類似表達旨在識別前瞻性陳述。前瞻性陳述包括但不限於有關TSHA-102和Taysha的其他候選產品對生活質量產生積極影響並改變Taysha尋求治療的患者的疾病進程的潛力的陳述、報告REVEAL 1/2期試驗A部分長期安全性和有效性數據的預期時間、以及scAAV 9通過腰椎間盤內給藥將TSHA-102有效遞送至中樞神經系統的能力。前瞻性陳述基於管理層當前的預期，並受到各種風險和不確定性的影響，可能導致實際結果與此類前瞻性陳述所表達或暗示的結果存在重大不利差異。因此，這些前瞻性陳述並不構成對未來業績的保證，我們警告您不要過度依賴這些前瞻性陳述。Taysha向證券交易委員會（「SEC」）提交的文件中詳細描述了Taysha業務的風險，包括截至2025年12月31日的全年10-K表格年度報告，該報告可在SEC網站www.sec.gov上查看。Taysha不時向SEC提交的其他文件中提供更多信息。這些前瞻性陳述僅適用於本文日期，Taysha不承擔任何更新這些陳述的義務，除非法律要求。

公司聯繫人：Hayleigh Collins企業傳播和投資者關係高級總監Taysha Gene Therapies，Inc. hcollins@tayshagtx.com

媒體聯繫人：Carolyn Hawley Inizio Evoke Carolyn. inizioevoke.com