Capricor Therapeutics在美國神經病學學會2026年年會上宣佈HOPE-3第三階段結果的最新發布

聖地亞哥，2026年4月22日（環球新聞）-- Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家為罕見疾病開發基於變革細胞和外來體的療法的生物技術公司，今天宣佈在美國神經病學學會（AAN）2026年年會上展示了其在杜氏肌營養不良症（DID）中進行的Deramiocel三期HOPE-3臨牀試驗的數據。伊利諾伊州芝加哥。這些數據由阿肯色州兒童醫院副教授兼綜合神經肌肉項目主任Aravindhan Veerapandiyan博士在2026年4月21日星期二的最新科學2會議上介紹。

AAN演講亮點

阿肯色州兒童醫院綜合神經肌肉項目副教授兼主任Aravindhan Veerapandiyan博士説：「沒有任何治療方法在上肢功能主要終點（PUL v2.0）方面產生了統計學和臨牀上有意義的差異。」「這些發現得到了上肢功能的替代測量，特別是在家執行任務的視頻記錄（杜興視頻評估，或DVA）的進一步支持，它表明自我進食能力的疾病進展有意義地減緩，這是患者獨立性的核心功能。這些數據強化了Deramiocel在Duchenne患者生活中產生有意義的變化的潛力。"

「把這些結果帶到AAN反映了Deramiocel背后的巨大動力和我們對Duchenne社區的堅定承諾，」Linda Marbán博士説，摩羯座的首席執行官「HOPE-3數據講述了一個令人信服的故事，即保留功能，減緩衰退，以及對患者日常生活的現實影響，我們認為Deramiocel是Duchenne的潛在變革性療法。由於我們的BLA目前正在接受FDA審查，PDUFA的目標行動日期為2026年8月22日，我們仍在努力，並專注於盡快將這種療法帶給需要它的患者。"

本次演講的數據於美國東部時間2026年4月21日下午4點45分在AAN禁運下發布。

有關2026年AAN年會的更多信息，請訪問www.aan.com。該公司的演示文稿將很快在Capricor網站的投資者部分提供。

杜氏肌營養不良症（Duchenne Muscular Dystrophy）

杜氏肌營養不良症（DMD）是一種嚴重的X連鎖遺傳性疾病，其特徵是影響骨骼肌、呼吸肌和心肌的進行性肌肉變性。它是由於缺乏功能性肌萎縮蛋白（肌肉細胞中的關鍵結構蛋白）引起的。DMZ影響美國約15，000人，主要影響男孩。隨着時間的推移，心肌的惡化會導致心肌病和心力衰竭，這是DMZ死亡的主要原因。目前尚無治癒方法，治療選擇仍然有限。

關於Deramiocel

Deramiocel（CAP-1002）由同種異源心臟球源細胞（CDC）組成，這是一種罕見的心臟細胞群，臨牀前和臨牀研究表明，在保存肌營養不良症（如DMZ）中的心臟和骨骼肌功能方面發揮強大的免疫調節和抗纖維化作用。CDC通過分泌稱為外來體的細胞外小泡發揮作用，外來體針對巨噬細胞並改變其表達譜，以採用治癒表型而不是促炎症表型。CDC已在250多篇同行評審的科學出版物中進行了研究，並在多項臨牀試驗中對250多名人類受試者進行了治療。

Deramiocel已獲得美國FDA和歐洲藥品管理局（EMA）授予的治療DMZ的孤兒藥稱號。此外，它還在美國獲得再生醫學高級治療（RMAT）稱號，歐洲的高級治療藥品（ATMP）稱號，以及FDA的罕見兒科疾病稱號，Capricor在批准后可能有資格獲得優先審查申請。

關於Capricor Therapeutics

Capricor Therapeutics（納斯達克股票代碼：CAPR）是一家生物技術公司，致力於推進基於變革性細胞和外來體的療法，以重新定義罕見疾病的治療格局。處於我們創新前沿的是我們的領先候選產品Deramiocel，這是一種異基因心臟源性細胞療法，目前正處於治療杜氏肌營養不良症（DID）的后期開發。大量的臨牀前和臨牀數據表明，Deramiocel具有強大的免疫調節和抗纖維化作用，有助於保護DMZ患者的心臟和骨骼肌功能。Capricor還利用其exosome技術的力量，使用其專有的StealthX™平臺進行臨牀前開發，重點關注疫苗學以及寡聚酸、蛋白質和小分子療法的靶向遞送，有可能治療和預防各種疾病。在Capricor，我們致力於突破可能性的界限，為有需要的人開闢一條變革性治療之路。欲瞭解更多信息，請訪問capricor.com，並在Facebook、Instagram和X上關注Capricor。

關於前瞻性陳述的警告

本新聞稿中有關Capricor候選產品的有效性、安全性和預期利用的聲明;臨牀試驗的啟動、進行、規模、時間和結果;臨牀試驗的入組速度;有關監管備案、未來研究和臨牀試驗的計劃;涉及產品的監管發展，包括未來與監管機構的互動以及獲得監管批准或以其他方式將產品推向市場的能力;製造能力;監管會議的日期;所需的監管檢查可能會被推迟或不成功，從而推迟或阻止產品批准;實現產品里程碑並從商業合作伙伴處收到里程碑付款的能力;以及有關Capricor管理團隊未來期望、信念、目標的任何其他聲明，計劃或前景構成1995年《私人證券訴訟改革法案》含義內的前瞻性陳述。任何不是歷史事實陳述的陳述（包括包含「相信」、「計劃」、「可能」、「預期」、「預計」、「估計」、「應該」、「目標」、「將」、「將」和類似表達的陳述）也應被視為前瞻性陳述。有許多重要因素可能導致實際結果或事件與此類前瞻性陳述所表明的結果或事件存在重大差異。有關可能影響Capricor業務的這些和其他風險的更多信息，請參閱Capricor截至2025年12月31日年度的10-K表格年度報告，該報告於2026年3月17日提交給美國證券交易委員會。本新聞稿中的所有前瞻性陳述均基於Capricor截至本新聞稿之日可用的信息，Capricor不承擔更新這些前瞻性陳述的義務。

Capricor已與Nippon Shinyaku Co.達成協議，在美國和日本獨家商業化和分銷用於DMZ的Deramiocel，有限公司（美國子公司：NS Pharma，Inc.）、須經監管機構批准。Deramiocel和StealthX™疫苗是研究候選疫苗，尚未被批准用於任何適應症的商業用途。

欲瞭解更多信息，請聯繫：

Capricor媒體聯繫人：Caitlin Kasunich KCSA戰略傳播ckasunich@kcsa.com 212.896.1241

Capricor公司聯繫人：AJ Bergmann，首席財務官abergmann@capricor.com 858.727.1755